نتائج تجربة ثلاثية الأدوية لعلاج مرض الشيخوخة المبكرة تم نشرها

تواصل PRF أجندتها البحثية العدوانية

تم نشر نتائج تجربة الدواء الثلاثي لمرض بروجيريا على الإنترنت بواسطة المجلة التوزيع في 11 يوليو 2016، أضافت هذه التجربة السريرية عقارين إضافيين، برافاستاتين وحمض الزوليدرونيك، إلى عقار لونافارنيب الناجح بالفعل. تم تمويل التجربة بشكل مشترك من قبل PRF والمعهد الوطني للقلب والرئة والدم، وأجراها فريق من الخبراء في مستشفى بوسطن للأطفال، مستشفى الأطفال #1 في الولايات المتحدة. في حين لم يتم العثور على أي تحسنات كبيرة بخلاف العلاج الفردي بلونافارنيب، تواصل PRF تحديد مرشحين واعدين للأدوية قد يمنحون الأطفال المصابين بالشيخوخة المبكرة حياة أطول وأكثر صحة - مثل تجربتنا تجربة دوائية جديدةوتضيف هذه التجربة السريرية الجديدة عقار إيفيروليموس إلى لونافارنيب، بهدف تحسين صحة الأطفال أكثر من استخدام لونافارنيب وحده.  انقر هنا لمزيد من التفاصيل في بياننا الصحفي.

في محاولة لتحديد العلاجات المنقذة للحياة وعلاج مرض الشيخوخة المبكرة، مولت مؤسسة PRF أربع تجارب سريرية في مستشفى بوسطن للأطفال، و62 دراسة علمية. ونحن سعداء للغاية بأن هذه التجارب كشفت أن عقار لونافارنيب يحسن الجهاز القلبي الوعائي للأطفال ويطيل عمرهم بشكل متواضع. وتثبت نتائج التجارب الثلاث الحاجة إلى مواصلة استراتيجيتنا العدوانية، مع استمرار البحث عن علاجات أكثر فعالية، وفي نهاية المطاف العلاج.

وفي افتتاحية مصاحبة حول نتائج التجربة الثلاثية، كتب مدير المعاهد الوطنية للصحة ومؤلف الدراسة، الدكتور فرانسيس كولينز، "... تظهر خيارات علاجية إضافية، هناك المزيد من الزخم من أي وقت مضى "في مجتمعات الأبحاث الأساسية والسريرية."

** جوردون وآخرون، تجربة سريرية لمثبطات فارنيسيلات البروتين لونافارنيب وبرافاستاتين وحمض الزوليدرونيك في الأطفال المصابين بمتلازمة هتشينسون جيلفورد بروجيريا، التوزيع, 10.1161/التوزيعAHA.116.022188