প্রোজেরিয়া ক্লিনিকাল ড্রাগ ট্রায়াল: পটভূমি

প্রোজেরিয়া ক্লিনিকাল ড্রাগ ট্রায়ালগুলি প্রোজেরিয়া আক্রান্ত শিশুদের জন্য সর্বোত্তম আশা, সম্ভাব্য চিকিত্সাগুলি পরীক্ষা করে যা তাদের দীর্ঘতর, স্বাস্থ্যকর জীবনযাপন করতে সক্ষম করতে পারে। কোন ওষুধ বা ওষুধের সংমিশ্রণ শিশুদের চিকিৎসা ও নিরাময় করবে তার উপর দৃষ্টি নিবদ্ধ করে এই ট্রায়ালগুলি বছরের পর বছর গবেষণার চূড়ান্ত পরিণতি।

1999 সাল থেকে যখন আমরা PRF প্রতিষ্ঠা করি এবং এই শিশুদের জন্য কোনও সংস্থান ছিল না, তখন আমরা সম্পূর্ণ অস্পষ্টতা থেকে, জিন অনুসন্ধান, প্রথম প্রোজেরিয়া ক্লিনিকাল ট্রায়াল, প্রথম এফডিএ-অনুমোদিত চিকিত্সা, যাকে লোনাফারনিব বলা হয় - সবই দ্রুত গতিতে বৈজ্ঞানিক সম্প্রদায়ের মধ্যে কার্যত অশ্রুত. এবং এই মুষ্টিমেয় শিশুদের সাহায্য করার সময়, সাধারণ হৃদরোগ এবং বার্ধক্যের সাথে প্রোজেরিয়ার সংযোগ আমাদের সকলের জন্য অসাধারণ প্রভাব ফেলে।

একটি নতুন ক্লিনিকাল ড্রাগ ট্রায়াল শুরু করা: প্রোজেরিনিন ট্রায়ালের জন্য তালিকাভুক্তি শুরু হয়েছে!

PRF, কোরিয়ান-ভিত্তিক অধ্যয়নের পৃষ্ঠপোষক PRG বিজ্ঞান ও প্রযুক্তি (PRG S&T) এর সহযোগিতায়, প্রোজেরিনিন নামক একটি ওষুধের সাথে একেবারে নতুন ক্লিনিকাল ট্রায়ালের জন্য তালিকাভুক্তি শুরু করেছে৷ ল্যাবরেটরি প্রমাণ দেখায় যে এই ওষুধটি, যখন লোনাফারনিবের সাথে একত্রে নেওয়া হয়, তখন একা লোনাফারনিবের চেয়ে বেশি কার্যকর হতে পারে। PRF গবেষণাগারের কাজের জন্য অর্থায়ন করেছিল যা PRG S&T গঠন এবং এর প্রোজেরিনিনের বিকাশের দিকে পরিচালিত করেছিল। বস্টন চিলড্রেন'স হাসপাতালে প্রাক-পরীক্ষার কাজ শুরু হয়েছে, আগামী মাসে এই ট্রায়ালের জন্য নথিভুক্ত করার জন্য সারা বিশ্ব থেকে শিশুদের আনার প্রত্যাশায়। আমরা এমন একটি প্রতিশ্রুতিশীল ওষুধের সাথে একটি নতুন ট্রায়াল শুরু করার বিষয়ে অত্যন্ত উত্তেজিত, এবং সেগুলি উপলব্ধ হওয়ার সাথে সাথে আপনার সাথে আরও বিশদ ভাগ করার জন্য উন্মুখ।

ট্রায়াল সম্পর্কে আরও জানতে অনুগ্রহ করে Shelby Phillips-এর সাথে যোগাযোগ করুন।
ইমেইল: sphillips@progeriaresearch.org
হোয়াটসঅ্যাপ, টেলিগ্রাম, ওয়েচ্যাট: 1-978-876-2407
অফিস ফোন: 978-548-5308

PRF-এর সহ-প্রতিষ্ঠাতা এবং নির্বাহী পরিচালক অড্রে গর্ডন জুন মাসে PRG S&T-এর ডঃ বাম-জুন পার্কের সাথে প্রি-ট্রায়ালের কাজ এগিয়ে নিয়ে যাওয়ার জন্য চুক্তিটি সিল করেন৷

আরএনএ থেরাপি: ড্রাগ অ্যাডমিনিস্ট্রেশন সম্ভাব্যতা অধ্যয়ন সম্পূর্ণ!

PRF আরএনএ থেরাপিতে একটি ক্লিনিকাল ট্রায়ালের দিকে প্রথম রোগী-সংশ্লিষ্ট পদক্ষেপ নিয়েছে – খুবই উত্তেজনাপূর্ণ!

পটভূমি: 2021 সালের জানুয়ারিতে, আমরা রিপোর্ট করেছি আরএনএ থেরাপিউটিকসে যুগান্তকারী ফলাফল, যেখানে এই থেরাপি প্রোজেরিয়া রোগ-সৃষ্টিকারী প্রোটিন, প্রোজেরিনের জন্য আরএনএ কোডিং উৎপাদনে বাধা দেয়. হোয়াইট হাউসের বিজ্ঞান উপদেষ্টা এবং ন্যাশনাল ইনস্টিটিউট অফ হেলথ (এনআইএইচ) এর প্রাক্তন ডিরেক্টর ড. ফ্রান্সিস কলিন্সের নেতৃত্বে করা গবেষণা*টি প্রকাশ করেছে যে SRP-2001 নামের একটি ওষুধ দিয়ে প্রোজেরিয়া ইঁদুরের চিকিৎসা করা হয়েছে রক্তনালীতে ক্ষতিকর প্রোজেরিন এমআরএনএ এবং প্রোটিনের প্রকাশ হ্রাস করে, সেইসাথে অন্যান্য টিস্যুতে। রক্তনালীগুলি শক্তিশালী ছিল এবং ইঁদুরগুলি একটি দেখায় 60% এর বেশি বেঁচে থাকা চিকিত্সাবিহীন ইঁদুরের তুলনায়। এইভাবে এই প্রতিশ্রুতিশীল থেরাপির সাথে কাজ চলতে থাকে এবং আমরা নিয়েছি পরবর্তী ধাপ সঙ্গে a সম্ভাব্যতা অধ্যয়ন নিম্নরূপ:

সাধারণত, আরএনএ থেরাপিউটিকস হল তরল যা শিরায় (সরাসরি শিরায়) ইনজেকশন দেওয়া হয়। যাইহোক, যাদের প্রোজেরিয়া আছে তারা প্রয়োজনীয় দৈনিক ডোজ শিরায় ডেলিভারি সহ্য করতে পারবে না। এইভাবে, PRF একটি উন্নত সাবকুটেনিয়াস ডেলিভারি সিস্টেম যার মাধ্যমে তরলটি ত্বকের নীচে একটি ছোট সুই দিয়ে ইনজেকশন করা যেতে পারে। Progeria আক্রান্তদের জন্য এই ডেলিভারি পদ্ধতির সম্ভাব্যতা নির্ধারণের জন্য BCH-তে একটি 6-মাসের গবেষণা সম্পন্ন করা হয়েছিল. দলটি পরীক্ষা করেছে যে স্যালাইন দ্রবণের প্রশাসন আরামদায়কভাবে সাবকুটেনিয়লি ইনজেকশন করা যায় এবং কোন ইনজেকশন সিস্টেম এবং সাইটটি সবচেয়ে আরামদায়ক হবে। একবার এই গবেষণা থেকে তথ্য বিশ্লেষণ করা হয়, আমরা হবে জেনেটিক থেরাপিতে ক্লিনিকাল ট্রায়ালের এক ধাপ কাছাকাছি!

*Erdos, MR, Cabral, WA, Tavarez, UL et al. হাচিনসন-গিলফোর্ড প্রোজেরিয়া সিন্ড্রোমের জন্য একটি লক্ষ্যযুক্ত অ্যান্টিসেন্স থেরাপিউটিক পদ্ধতি। ন্যাট মেড (2021).

সবচেয়ে সাম্প্রতিক ট্রায়ালে 2টি ওষুধ জড়িত: lonafarnib এবং একটি নতুন ওষুধ, everolimus. ফেজ 1, এভারোলিমাসের নিরাপদ এবং উপযুক্ত ডোজ নির্ধারণের জন্য, এপ্রিল 2016 সালে শুরু হয়েছিল এবং 2017 সালের জুনে সফলভাবে সম্পন্ন হয়েছিল। ফেজ 2, যা 2-ওষুধের সংমিশ্রণের কার্যকারিতা পরীক্ষা করেছিল, জুলাই 2017 সালে শুরু হয়েছিল এবং এপ্রিল 2022 সালে সম্পন্ন হয়েছিল। ২৭টি দেশের ষাটটি শিশু এই দুই ওষুধের পর্বে ভর্তি হয়েছিল!

এভারোলিমাস হল রেপামাইসিন ড্রাগের একটি রূপ; এভারোলিমাস প্রোজেরিয়ায় আক্রান্ত শিশুদের আরও সহজে দেওয়া যেতে পারে কারণ ওষুধের মাত্রা পরিমাপের জন্য কম রক্তের প্রয়োজন হয়। যদিও লোনাফারনিব বিষাক্ত প্রোজেরিনকে বিকাশে বাধা দিতে পারে, র‌্যাপামাইসিন কোষকে আরও দ্রুত প্রোজেরিন পরিষ্কার করার অনুমতি দেয়। এইভাবে লোনাফার্নিবের চেয়ে ভিন্ন পথকে লক্ষ্য করে রেপামাইসিনের সাথে, সংমিশ্রণটি প্রোজেরিয়ার জন্য একটি "এক-দুই পাঞ্চ" হতে পারে - আশা করি লোনাফার্নিবের চেয়ে ভাল চিকিত্সা।

আমরা এখন ডেটা বিশ্লেষণের একটি সময়ের মধ্যে প্রবেশ করেছি এবং শেষ পর্যন্ত একটি সমকক্ষ-পর্যালোচিত, বৈজ্ঞানিক জার্নালে ফলাফল প্রকাশ করার আশা করছি। ইতিমধ্যে, ট্রায়াল অংশগ্রহণকারীরা হয় ট্রায়ালের মনোথেরাপি এক্সটেনশনে বা অন্য অ্যাক্সেস প্রোগ্রামে চলে গেছে। উভয় পথের মাধ্যমে, অংশগ্রহণকারীদের লোনাফারনিব সরবরাহ করা অব্যাহত রয়েছে, যা বর্তমান পরিচর্যার মানদণ্ড।

আজ অবধি, PRF চারটি ক্লিনিকাল ট্রায়ালকে অর্থায়ন এবং সমন্বিত করেছে. PRF পরীক্ষা, ভ্রমণ, খাবার, থাকার ব্যবস্থা, অনুবাদক এবং স্টাফ সহ সমস্ত ট্রায়াল খরচের জন্য সর্বদা দায়ী। প্রতিটি নতুন ট্রায়াল শেষের চেয়ে বেশি ব্যয়বহুল, কারণ আরও বেশি শিশু দীর্ঘ, স্বাস্থ্যকর জীবনের সুযোগের জন্য তালিকাভুক্ত হয়।

7 মে, 2007: প্রথম-প্রজেরিয়া ক্লিনিকাল ড্রাগ ট্রায়ালের শুরু প্রোজেরিয়া গবেষণার ইতিহাসে ঐতিহাসিক মুহূর্তকে চিহ্নিত করে!

2006 সালে, গবেষকরা প্রোজেরিয়ায় আক্রান্ত শিশুদের জন্য একটি সম্ভাব্য ওষুধের চিকিত্সা চিহ্নিত করেছেন, FTIs বলা হয়। প্রথমবারের মতো, আমাদের সামনে প্রোজেরিয়ায় আক্রান্ত শিশুদের সম্ভাব্য চিকিত্সা ছিল। উত্তেজনাপূর্ণ সময়! Progeria ক্লিনিকাল ড্রাগ ট্রায়াল 7ই মে, 2007-এ দুই সন্তানের সাথে শুরু হয়েছিল - মেগান এবং মেগান - বোস্টনের বোস্টন চিলড্রেনস হসপিটালে, এমএ-এ তাদের 2-বছরের মধ্যে প্রথম সাতটি সফরের জন্য পৌঁছেছিল। এই প্রথম দর্শনে, তাদের ব্যাপক পরীক্ষা এবং ওষুধের প্রথম ডোজ দেওয়া হয়েছিল। তারপরে, ডিসেম্বর 2009 পর্যন্ত প্রতি সপ্তাহে গড়ে দুটি পরিবার বোস্টনে ভ্রমণ করেছিল, তারপরে এমন একটি সময়কাল যা ট্রায়াল টিম হাজার হাজার ডেটা উপাদান বিশ্লেষণ করেছে (প্রতিটি শিশু প্রতি ভিজিটে 100 টিরও বেশি পরীক্ষা করেছে!) এবং এর প্রকাশনা চেয়েছিল ফলাফল

প্রথম তিনটি ক্লিনিকাল ট্রায়ালের নেতৃত্বে ছিলেন মার্ক কিরান এমডি, পিএইচডি, পরিচালক, পেডিয়াট্রিক মেডিকেল নিউরো-অনকোলজি, ডানা-ফারবার ক্যান্সার ইনস্টিটিউট এবং চিলড্রেন'স হাসপাতাল বোস্টন; সহকারী অধ্যাপক, পেডিয়াট্রিক্স এবং হেমাটোলজি/অনকোলজি বিভাগ, হার্ভার্ড মেডিকেল স্কুল। ডঃ কিয়েরান একজন পেডিয়াট্রিক অনকোলজিস্ট যার অধ্যয়নাধীন ওষুধের (ফারনেসিলট্রান্সফেরেজ, বা এফটিআই) শিশুদের মধ্যে ব্যাপক অভিজ্ঞতা রয়েছে। 2017 সালে, তিনি প্রাইভেট সেক্টরে কাজ করার জন্য ডানা ফারবারে তার অবস্থান ছেড়ে দেন। সহ-সভাপতি ছিলেন মনিকা ক্লেইনম্যান, এমডি, মেডিকেল-সার্জিক্যাল ইনটেনসিভ কেয়ার ইউনিটের পরিচালক, বিসিএইচ-এর ক্রিটিক্যাল কেয়ার মেডিসিনের সিনিয়র অ্যাসোসিয়েট, হার্ভার্ড মেডিকেল স্কুলের সহকারী অধ্যাপক; এবং লেসলি গর্ডন, এমডি, পিএইচডি, পিআরএফ-এর মেডিকেল ডিরেক্টর, বিসিএইচ এবং হার্ভার্ড মেডিকেল স্কুলের প্রভাষক, হ্যাসব্রো চিলড্রেন হাসপাতালের পেডিয়াট্রিক্সের অধ্যাপক এবং প্রোভিডেন্সের ব্রাউন ইউনিভার্সিটি, আরআই। ডঃ ক্লেইনম্যান প্রধান তদন্তকারীর ভূমিকা গ্রহণ করেছেন।

ক্লিনিকাল ট্রায়ালগুলি বোস্টন চিলড্রেনস হাসপাতাল, ডানা-ফারবার ক্যান্সার ইনস্টিটিউট এবং ব্রিগহাম অ্যান্ড উইমেনস হাসপাতালের চিকিত্সকদের সাথে জড়িত একটি সহযোগিতামূলক প্রচেষ্টা।, হার্ভার্ড বিশ্ববিদ্যালয়ের সব প্রতিষ্ঠান। এছাড়াও, ব্রাউন ইউনিভার্সিটি এবং এনআইএইচ-এর দ্য ওয়ারেন অ্যালপার্ট মেডিকেল স্কুলের চিকিত্সক এবং বিজ্ঞানীরা এটিকে প্রথম এবং অন্যান্য পরীক্ষাকে সফল করতে সাহায্য করেছেন।

কিভাবে আমরা এই বিন্দু পেতে?

2003 সালে, প্রোজেরিয়া রিসার্চ ফাউন্ডেশনের সহযোগী গবেষণা দল  প্রোজেরিয়া জিন আবিষ্কার করেন. এই আবিষ্কারটি কেবল প্রোজেরিয়া সম্পর্কে আরও বোঝার দিকে পরিচালিত করে না, তবে বিজ্ঞানীরা এখন জানেন যে প্রোজেরিয়া অধ্যয়ন করা আমাদের হৃদরোগ এবং আমাদের সকলকে প্রভাবিত করে এমন স্বাভাবিক বার্ধক্য প্রক্রিয়া সম্পর্কে আরও জানতে সাহায্য করতে পারে। জিন আবিষ্কারের পর থেকে, গবেষক, চিকিত্সক, প্রোজেরিয়ায় আক্রান্ত শিশুদের পরিবার এবং আপনার মতো লোকেদের সহায়তা আমাদের চিকিত্সার সন্ধানে অন্য মোড়ে নিয়ে এসেছে। গবেষকরা এই শত্রু প্রোটিন নামে একটি তীব্র গবেষণা শুরু করেন progerin, এবং 2006 সালে তারা প্রোজেরিয়ায় আক্রান্ত শিশুদের জন্য একটি সম্ভাব্য ওষুধের চিকিৎসা শনাক্ত করেছিল, যাকে বলা হয় ফার্নেসাইলট্রান্সফেরেজ ইনহিবিটরস (এফটিআই), এবং ল্যাবে গবেষণা পরিচালনা করে যা ওষুধের সাথে মানুষের পরীক্ষাকে সমর্থন করে। নির্বাচিত FTI প্রাথমিকভাবে Merck দ্বারা সরবরাহ করা হয়েছিল এবং ডাকা হয়েছিল lonafarnib. এখানে ক্লিক করুন গবেষণার আরো বিস্তারিত জানার জন্য।

কেন গবেষকরা ভেবেছিলেন এই ওষুধটি প্রোজেরিয়াতে কাজ করবে?

সাধারণ কোষ, প্রোজেরিয়া কোষ, এফটিআই-এর মাধ্যমে চিকিৎসার পর প্রোজেরিয়া কোষ।

প্রোজেরিয়ার জন্য দায়ী যে প্রোটিনটিকে আমরা প্রোজেরিন বলে মনে করি। স্বাভাবিক কোষের কার্যকারিতা অবরুদ্ধ করতে এবং প্রোজেরিয়া ঘটাতে, একটি "ফারনেসিল গ্রুপ" নামক একটি অণুকে অবশ্যই প্রোজেরিন প্রোটিনের সাথে সংযুক্ত করতে হবে। এফটিআই প্রোজেরিনের সাথে ফার্নেসাইল গ্রুপের সংযুক্তি ব্লক করে (নিরোধ করে) কাজ করে। তাই যদি এফটিআই ওষুধটি প্রোজেরিয়ায় আক্রান্ত শিশুদের মধ্যে এই ফার্নেসাইল গ্রুপ সংযুক্তিকে ব্লক করতে পারে, তাহলে প্রোজেরিন "পঙ্গু হয়ে যেতে পারে" এবং প্রোজেরিয়ার উন্নতি হতে পারে।  এখানে ক্লিক করুন FTIs সম্পর্কে আরও তথ্যের জন্য।

কিভাবে PRF বিচার তহবিল ছিল?

হাজার হাজার সমর্থনের জন্য ধন্যবাদ, আমরা ট্রায়াল খরচ কভার করার জন্য প্রয়োজনীয় সমস্ত তহবিল সংগ্রহ করতে সক্ষম হয়েছি। আমাদের আন্তরিক কৃতজ্ঞতা সকলের প্রতি যারা তাদের "সময়, প্রতিভা এবং ধন" এই অবিশ্বাস্য অর্জনকে সম্ভব করার জন্য অবদান রেখেছেন এবং অবশ্যই অংশগ্রহণকারী সমস্ত সাহসী পরিবারের প্রতি।

2012 সালে, অধ্যয়নের ফলাফলগুলি প্রকাশিত হয়েছিল, যা প্রমাণ করে যে প্রতিটি শিশু অত্যাবশ্যক কার্ডিওভাসকুলার সিস্টেম সহ এক বা একাধিক ক্ষেত্রে উন্নতি অনুভব করেছে। 2014 সালের মে মাসে, একটি সমীক্ষায় দেখা গেছে যে 3টি ওষুধের মধ্যে এক বা তার বেশি - লোনাফারনিব সহ - PRF-অর্থায়িত ক্লিনিকাল ট্রায়ালে বর্ধিত আয়ুষ্কালে পরীক্ষা করা হচ্ছে; কোন ওষুধের এই ইতিবাচক জীবন-পরিবর্তনকারী প্রভাব ছিল তা স্পষ্ট নয়। যাইহোক, এপ্রিল 2018 সালে, একটি গবেষণা প্রকাশিত হয় আমেরিকান মেডিকেল অ্যাসোসিয়েশনের জার্নাল (জামা) রিপোর্ট করেছে যে লোনাফারনিব একাই প্রোজেরিয়ায় আক্রান্ত শিশুদের বেঁচে থাকার সময়কে কমপক্ষে 1.6 বছর বাড়িয়েছে। এখানে ক্লিক করুন 2012 সালের ঐতিহাসিক চিকিৎসা আবিষ্কার গবেষণার বিস্তারিত জানার জন্য, এখানে 2014 এর ফলাফলের বিস্তারিত জানার জন্য এবং এখানে 2018 গবেষণার বিস্তারিত জানার জন্য।

সারাংশ:

গবেষকরা দুটি অতিরিক্ত ওষুধ শনাক্ত করেছেন যেগুলি, বর্তমান এফটিআই ওষুধের (লোনাফারনিব) সাথে সংমিশ্রণে ব্যবহার করা হলে, শুধুমাত্র এফটিআই-এর চেয়ে প্রোজেরিয়া আক্রান্ত শিশুদের জন্য আরও কার্যকর চিকিত্সা প্রদান করতে পারে। প্রভাস্ট্যাটিন এবং জোলেড্রোনেট বর্তমান চিকিত্সা লোনাফারনিবে যুক্ত করা হয়েছিল। এই অনেক বড় ট্রায়াল 24টি বিভিন্ন দেশের 45 জন শিশুকে অন্তর্ভুক্ত করেছে!

কৌশল:

তিনটি ওষুধই রোগ-সৃষ্টিকারী প্রোজেরিন উৎপাদনের দিকে অগ্রসর হওয়ার পথ বরাবর বিভিন্ন পয়েন্টকে লক্ষ্য করে। 2007 প্রোজেরিয়া রিসার্চ ফাউন্ডেশন সায়েন্টিফিক ওয়ার্কশপে স্পেনের ডাঃ কার্লোস লোপেজ-ওটিন দ্বারা উপস্থাপিত উত্তেজনাপূর্ণ পরীক্ষাগার গবেষণায়, দুটি নতুন ওষুধ প্রোজেরিয়া কোষে রোগের উন্নতি করেছে এবং প্রোজেরিয়ার মাউস মডেলগুলিতে জীবনকাল বাড়িয়েছে।

লক্ষ্য:

যদি এই ট্রায়ালে প্রদত্ত তিনটি ওষুধ কার্যকরভাবে এই ফার্নেসাইল গ্রুপ সংযুক্তিকে ব্লক করতে পারে, তাহলে প্রোজেরিন "প্যারালাইজড" হতে পারে এবং শুধুমাত্র লোনাফারনিবের চেয়ে প্রোজেরিয়া আরও বেশি উন্নত হতে পারে। আশা করা যায় যে ওষুধগুলি অংশীদার হিসাবে কাজ করবে, একে অপরের পরিপূরক হবে যাতে তিনটি ওষুধের সংমিশ্রণে প্রোজেরিন প্রোটিন আরও বেশি প্রভাবিত হয়।

সম্ভাব্যতা পরীক্ষা:

দলটি প্রোজেরিয়ায় আক্রান্ত 5টি শিশুর জন্য একটি মিনি-ট্রায়াল পরিচালনা করেছিল। সংক্ষিপ্ত, এক মাসের "সম্ভাব্যতা" ট্রায়ালটি জিজ্ঞাসা করেছিল যে একটি বৃহত্তর আন্তর্জাতিক ট্রায়াল শুরু করার আগে তিন-ড্রাগের সংমিশ্রণটি ভালভাবে সহ্য করা হবে কিনা। পার্শ্ব প্রতিক্রিয়া গ্রহণযোগ্য ছিল, এবং দলটি বৃহত্তর কার্যকারিতা ট্রায়ালে এগিয়ে গেছে।  

কার্যকারিতা পরীক্ষা:

17টি ভাষায় কথা বলতে 24টি দেশ থেকে 45 শিশু এই পরীক্ষায় নথিভুক্ত হয়েছে। এর মধ্যে রয়েছে FTI-শুধু ট্রায়ালে অংশগ্রহণকারী শিশু, সম্ভাব্যতা ট্রায়ালে অংশগ্রহণকারীরা এবং অন্যান্য শিশু যারা হয় প্রথম ট্রায়ালে অংশগ্রহণের জন্য খুব কম বয়সী ছিল অথবা যে শিশুরা আমরা প্রথম ক্লিনিকাল ট্রায়ালের সময় আবিষ্কার করেছি (নথিভুক্তি শেষ হওয়ার পরে)। FTI-শুধুমাত্র ট্রায়ালে নথিভুক্ত শিশুরা ট্রিপল ট্রায়ালে নথিভুক্ত করার সুযোগ পেয়েছিল যখন তারা বর্তমান ট্রায়ালের জন্য তাদের শেষ পরিদর্শনে অংশগ্রহণ করেছিল। এটি সেই শিশুদের কোনো মিসড ডোজ ছাড়াই FTI গ্রহণ চালিয়ে যাওয়ার অনুমতি দেয়।

এক নজরে ট্রায়াল ওষুধ

প্রভাস্টাটিন (প্রভাচোল বা সেলেক্টাইন হিসাবে বিপণন) স্ট্যাটিনের ওষুধ শ্রেণীর সদস্য। এটি সাধারণত কোলেস্টেরল কমাতে এবং কার্ডিওভাসকুলার রোগ প্রতিরোধে ব্যবহৃত হয়।

জোলেড্রনিক অ্যাসিড একটি বিসফসফোনেট, সাধারণত অস্টিওপোরোসিস উন্নত করার জন্য এবং কিছু ধরণের ক্যান্সারে আক্রান্ত ব্যক্তিদের কঙ্কালের ফাটল প্রতিরোধ করার জন্য হাড়ের ওষুধ হিসাবে ব্যবহৃত হয়।

লোনাফারনিব একটি এফটিআই (Farnesyltransferase inhibitor), একটি ওষুধ যা পরীক্ষাগারে প্রোজেরিয়া কোষের অস্বাভাবিকতাকে উল্টাতে পারে এবং প্রোজেরিয়া ইঁদুরের রোগের উন্নতি করেছে।
সমস্ত 3 টি ওষুধই ফার্নেসাইল অণুর উত্পাদনকে বাধা দেয় যা প্রোজেরিনের জন্য প্রোজেরিয়ার রোগ তৈরির জন্য প্রয়োজন।

* "স্ট্যাটিন এবং অ্যামিনোবিসফসফোনেটের সাথে সম্মিলিত চিকিত্সা মানুষের অকাল বার্ধক্যের মাউস মডেলে দীর্ঘায়ু বাড়ায়", Ignacio Varela, Sandrine Pereira, Alejandro P. Ugalde, Claire L. Navarro, Marıa F. Suarez, Pierre Cau, Juan Cadinanos, Fernando G. Osorio, Nicolas Foray, Juan Cobo, Felix de Carlos, Nicolas Levy, Jose দ্বারা এমপি ফ্রিজে এবং কার্লোস লোপেজ-ওটান। নেচার মেডিসিন, 2008। 14(7): পি। 767-72।

জুলাই এ অধ্যয়ন ** প্রকাশিত হয়েছিল যে দেখায় যে লোনাফারনিব একক থেরাপির উপরে এবং উপরে কোন উল্লেখযোগ্য উন্নতি পাওয়া যায়নি। **গর্ডন, ইত্যাদি। al., হাচিনসন-গিলফোর্ড প্রোজেরিয়া সিন্ড্রোম সহ শিশুদের মধ্যে প্রোটিন ফার্নিসিলেশন ইনহিবিটর লোনাফারনিব, প্রভাস্ট্যাটিন এবং জোলেড্রনিক অ্যাসিডের ক্লিনিকাল ট্রায়াল, প্রচলন, 10.1161/প্রচলনআহা.116.022188

যাইহোক, "ট্রিপল ট্রায়াল" এর মূল 2-3-বছরের সময়সীমার বাইরে বর্ধিত করা হয়েছিল, এবং 80 জন শিশুকে অন্তর্ভুক্ত করার জন্য প্রসারিত করা হয়েছিল, যাতে প্রতিটি শিশু একা লোনাফারনিব অ্যাক্সেস করতে পারে কারণ আমরা জানি যে এটি শিশুদের সাহায্য করছে। সাধারণত, ক্লিনিকাল ট্রায়ালগুলি তাদের কোর্স চালায় এবং FDA অনুমোদন না হওয়া পর্যন্ত রোগীদের সমস্ত ওষুধ বন্ধ করে দেওয়া হয়; এই বছর লাগতে পারে. PRF নিশ্চিত করেছে যে শিশুরা একটি পরিচিত চিকিত্সা গ্রহণ চালিয়ে যাচ্ছে, যখন তারা এবং তাদের গবেষণা অংশীদাররা অতিরিক্ত চিকিত্সার বিকল্পগুলি অন্বেষণ চালিয়ে যাচ্ছেন (যেমন এভারোলিমাস যা বর্তমানে পরীক্ষা করা হচ্ছে)।

একটি নতুন সংযোজন ওষুধ: Everolimus

এভারোলিমাস হল রেপামাইসিন ড্রাগের একটি রূপ; এভারোলিমাস প্রোজেরিয়ায় আক্রান্ত শিশুদের আরও সহজে দেওয়া যেতে পারে কারণ ওষুধের মাত্রা পরিমাপের জন্য কম রক্তের প্রয়োজন হয়। যদিও লোনাফারনিব বিষাক্ত প্রোজেরিনকে বিকাশে বাধা দিতে পারে, র‌্যাপামাইসিন কোষকে আরও দ্রুত প্রোজেরিন পরিষ্কার করার অনুমতি দেয়। এইভাবে লোনাফার্নিবের চেয়ে ভিন্ন পথকে লক্ষ্য করে রেপামাইসিনের সাথে, সংমিশ্রণটি প্রোজেরিয়ার জন্য একটি "এক-দুই পাঞ্চ" হতে পারে - আশা করি লোনাফার্নিবের চেয়ে ভাল চিকিত্সা।

এই দ্বিতীয় ওষুধের সংযোজনের পিছনে বিজ্ঞান

রেপামাইসিন এটি একটি এফডিএ-অনুমোদিত ওষুধ যা পূর্বে নন-প্রোজেরিয়া মাউস মডেলের জীবন বাড়ানোর জন্য দেখানো হয়েছে। বোস্টনের বেথেসডা, এমডি এবং ম্যাসাচুসেটস জেনারেল হাসপাতালের এনআইএইচ-এর গবেষকদের একটি গবেষণা* দেখায় যে রেপামাইসিন রোগ সৃষ্টিকারী প্রোটিন প্রোজেরিনের পরিমাণ 50% দ্বারা হ্রাস করে, অস্বাভাবিক পারমাণবিক আকৃতি উন্নত করে এবং পরীক্ষাগারে প্রোজেরিয়া কোষের আয়ু বাড়ায়। .

র‌্যাপামাইসিন ইঁদুরের বয়স-বিরোধী বৈশিষ্ট্যের জন্য পরিচিত। এই ফলাফলগুলি অধ্যয়নের একটি ক্রমবর্ধমান তালিকার অংশ যা এই তত্ত্বটি যাচাই করতে সহায়তা করে যে প্রোজেরিয়ার নিরাময় সন্ধান করা পুরো বয়স্ক জনসংখ্যাকে উপকৃত করতে পারে।

 * কে. কাও, জে. জে. গ্রাজিওট্টো, সি. ডি. ব্লেয়ার, জে. আর. মাজুলি, এম. আর. এরডোস, ডি. ক্রেইঙ্ক, এফ. এস. কলিন্স, "র্যাপামাইসিন সেলুলার ফেনোটাইপগুলিকে বিপরীত করে এবং হাচিনসন-গিলফোর্ড প্রোজেরিয়াস-এ মিউট্যান্ট প্রোটিন ক্লিয়ারেন্স বাড়ায়।" বিজ্ঞান অনুবাদ। মেড. 3, 89ra58 (2011)।

প্রোজেরিয়া রিসার্চ ফাউন্ডেশন এই প্রকল্পের জন্য কোষ সরবরাহ করেছে পিআরএফ সেল এবং টিস্যু ব্যাংক এবং আমাদের মাধ্যমে গবেষণা তহবিল সাহায্য করেছে অনুদান প্রোগ্রাম - আরো প্রমাণ যে PRF-এর গবেষণা-সম্পর্কিত প্রোগ্রামগুলি নিরাময়ের দিকে অগ্রগতির জন্য অপরিহার্য।

এই 2-ড্রাগ ট্রায়ালটি একটি সহযোগিতামূলক প্রচেষ্টা যা PRF এর পূর্ববর্তী ক্লিনিকাল ট্রায়ালগুলি থেকে অর্জিত জ্ঞানের উপর নির্মিত। বোস্টন চিলড্রেন'স হাসপাতাল এবং ব্রিঘাম অ্যান্ড উইমেন'স হাসপাতালের চিকিত্সকদের কার্যত একই দলের দ্বারা শিশুদের দেখা হয়েছিল, যাদের সকলেরই এখন প্রোজেরিয়া এবং সেইসাথে জড়িত ওষুধগুলিতে বিশ্ব-বিখ্যাত দক্ষতা রয়েছে৷

27টি দেশের 60টি শিশু এই দুই-ড্রাগ পর্বে তালিকাভুক্ত হয়েছিল। ট্রায়ালের 2-ড্রাগ অংশ থেকে ডেটা বিশ্লেষণ করা হচ্ছে এবং ফলাফলগুলি প্রণয়ন করা হচ্ছে এবং একটি পিয়ার পর্যালোচনা করা বৈজ্ঞানিক জার্নালে প্রকাশের জন্য লেখা হচ্ছে।