গবেষণায় দেখা গেছে ট্রায়াল মেডিকেশন প্রোজেরিয়ায় আক্রান্ত শিশুদের আয়ুষ্কাল বাড়ায়

অধ্যয়ন ট্রায়াল ওষুধের জীবনকাল বৃদ্ধি খুঁজে পায়
প্রোজেরিয়া সহ শিশুদের জন্য
প্রোজেরিয়া শিশুদের ওষুধের চিকিত্সার প্রথম গবেষণা
প্রোটিন ফার্নিসিলেশন ইনহিবিশন বর্ধিত জীবনকাল

বোস্টন, এমএ (6 মে, 2014) - একটি নতুন সমীক্ষায় প্রমাণ রয়েছে যে ক্যান্সারের চিকিৎসার জন্য প্রাথমিকভাবে তৈরি করা একটি ওষুধ প্রোজেরিয়া, একটি বিরল, মারাত্মক "দ্রুত-বার্ধক্য" রোগে আক্রান্ত শিশুদের জীবনকে কমপক্ষে দেড় বছর বাড়িয়ে দিতে পারে প্রোজেরিয়া রিসার্চ ফাউন্ডেশন (PRF)। গবেষণাটি এই মাসে প্রকাশিত হয়েছে প্রচলন (প্রিন্টের আগে Epub) ফার্নেসাইলট্রান্সফেরেজ ইনহিবিটর (এফটিআই) দিয়ে চিকিত্সা শুরু করার পর ছয় বছরে 1.6 বছরের গড় বেঁচে থাকার একটি এক্সটেনশন দেখিয়েছে। পরীক্ষায় পরবর্তীতে যোগ করা দুটি অতিরিক্ত ওষুধ, প্রভাস্ট্যাটিন এবং জোলেড্রোনেটও এই অনুসন্ধানে অবদান রাখতে পারে। এই মারাত্মক রোগের জন্য বেঁচে থাকাকে প্রভাবিত করে এমন চিকিত্সার প্রথম প্রমাণ।

নিবন্ধটি, "হাচিনসন-গিলফোর্ড প্রোজেরিয়া সিন্ড্রোমে বেঁচে থাকার উপর ফার্নিসিলেশন ইনহিবিটরসের প্রভাব," পাওয়া যাবে এখানে.

জুন 2007: প্রথমবারের মতো প্রোজেরিয়া ক্লিনিকাল ড্রাগ ট্রায়াল শুরু হয়, মেগান প্রথম সন্তান যিনি এফটিআই লোনাফারনিব গ্রহণ করেন।

প্রোজেরিয়া, হাচিনসন-গিলফোর্ড প্রোজেরিয়া সিন্ড্রোম (এইচজিপিএস) নামেও পরিচিত, এটি একটি বিরল, মারাত্মক জেনেটিক রোগ যা শিশুদের মধ্যে ত্বরিত বার্ধক্যের চেহারা দ্বারা চিহ্নিত করা হয়। প্রোজেরিয়ায় আক্রান্ত সমস্ত শিশু একই হৃদরোগে মারা যায় যা লক্ষ লক্ষ সাধারণ বয়স্ক প্রাপ্তবয়স্কদের (অ্যাথেরোস্ক্লেরোসিস) প্রভাবিত করে, তবে 60 বা 70 বছর বয়সে হওয়ার পরিবর্তে, এই শিশুরা 5 বছর বয়সেই হার্ট অ্যাটাক এবং স্ট্রোকের শিকার হতে পারে।

দ্য প্রোজেরিয়া রিসার্চ ফাউন্ডেশন, ব্রাউন ইউনিভার্সিটি, হাসব্রো চিলড্রেন'স হাসপাতাল, বোস্টন ইউনিভার্সিটি এবং বোস্টন চিলড্রেন'স হসপিটালের মধ্যে একটি সহযোগিতামূলক প্রচেষ্টা, প্রোজেরিয়ায় আক্রান্ত শিশুদের জীবনকালের প্রাকৃতিক ইতিহাসকে পুনরায় সংজ্ঞায়িত করে, বিশ্বের বেশিরভাগ 204 জন শিশুকে ট্র্যাক করার মাধ্যমে শুরু হয়েছিল। প্রোজেরিয়া সহ জনসংখ্যা, প্রাথমিকভাবে PRF রোগীর রেজিস্ট্রির মাধ্যমে। একবার এটি অর্জন করা হলে, বোস্টন চিলড্রেন'স হাসপাতালে ক্লিনিকাল ট্রায়ালগুলিতে থেরাপির উপর শিশুদের আয়ুষ্কালের সাথে তুলনা করে চিকিত্সা করা শিশুদের জন্য আয়ু বৃদ্ধি দেখায়।

"চিকিৎসা রোগীর বেঁচে থাকার উপর প্রভাব ফেলে কিনা তা মূল্যায়ন করার জন্য এটিই প্রথম গবেষণা, এবং একটি শক্তিশালী PRF রেজিস্ট্রি এবং ক্লিনিকাল ট্রায়ালের জন্য ধন্যবাদ, আমরা এই উপসংহারে পৌঁছাতে পেরেছি যে প্রোজেরিয়ায় আক্রান্ত শিশুদের জন্য জীবনকাল বাড়ানো সম্ভব। অধিকন্তু, গবেষণাটি প্রোজেরিয়ার অন্যান্য সম্ভাব্য চিকিত্সার সাথে বেঁচে থাকার পরিবর্তনের ভবিষ্যত মূল্যায়নের জন্য পরামিতি সরবরাহ করে, কারণ আমরা এমন ওষুধ আবিষ্কারের জন্য কাজ চালিয়ে যাচ্ছি যা জীবনকে আরও বাড়িয়ে দেয়, "বলেছেন লেসলি গর্ডন, এমডি, পিএইচডি, লিড এবং সংশ্লিষ্ট লেখক। গবেষণা, এবং PRF জন্য মেডিকেল ডিরেক্টর. এছাড়াও, ডাঃ গর্ডন বোস্টন চিলড্রেন'স হসপিটাল এবং হার্ভার্ড মেডিকেল স্কুলের একজন স্টাফ সায়েন্টিস্ট এবং হ্যাসব্রো চিলড্রেন'স হসপিটাল এবং ব্রাউন ইউনিভার্সিটির অ্যালপার্ট মেডিকেল স্কুলের সহযোগী অধ্যাপক।

প্রথম PRF ক্লিনিক্যাল ট্রায়াল FTI পরীক্ষিত
পিআরএফ স্পন্সর করেছে একটি প্রাথমিক প্রোজেরিয়া চিকিত্সা অধ্যয়ন 2007 সালে 13টি দেশের 28 জন শিশুর সাথে। ডানা-ফারবার/চিলড্রেন্স হসপিটাল ক্যান্সার সেন্টারের পেডিয়াট্রিক মেডিকেল নিউরো-অনকোলজির পরিচালক প্রধান তদন্তকারী মার্ক কিয়েরান, এমডি, পিএইচডি-র তত্ত্বাবধানে এফটিআই লোনাফারনিব, মার্ক অ্যান্ড কোং দ্বারা সরবরাহ করা চিকিৎসার মধ্যে রয়েছে। গবেষণায় শিশুরা অতিরিক্ত ওজন বাড়ানোর ক্ষমতা, রক্তনালীগুলির নমনীয়তা বা উন্নত হাড়ের গঠন, প্রোজেরিয়া দ্বারা প্রভাবিত সমস্ত অবস্থার উন্নতি দেখায়।

2009 সালে, PRF এবং ন্যাশনাল হার্ট, ফুসফুস এবং রক্ত ইনস্টিটিউট এফটিআই চিকিত্সার জন্য দুটি ওষুধ, প্রাভাস্ট্যাটিন এবং জোলেড্রোনেট যোগ করে আরেকটি ট্রায়ালের সহ-অর্থায়ন করেছিল। গবেষণাটি এখনও চলছে, ফলাফলগুলি বর্তমানে বিশ্লেষণ করা হচ্ছে। 24টি বিভিন্ন দেশের 45 শিশু "ট্রিপল ড্রাগ" ট্রায়াল শুধুমাত্র FTI-এর অধ্যয়নে নথিভুক্ত শিশুদের অন্তর্ভুক্ত। বোস্টন চিলড্রেন'স হাসপাতালে ব্যাপক চিকিৎসা পরীক্ষার জন্য শিশুরা পর্যায়ক্রমে বোস্টনে ভ্রমণ করে।

গবেষণায় শিশুদের তিনটি ওষুধের সাথে চিকিত্সা করার সময়, এফটিআই লোনাফারনিব হল সেই ওষুধ যা সমস্ত বিষয়ের সংস্পর্শে এসেছিল এবং প্রোজেরিয়াতে কার্ডিওভাসকুলার উপকারিতা দেখিয়েছে। গবেষণায় উপসংহারে বলা হয়েছে যে লোনাফারনিব সম্ভবত বর্ধিত আনুমানিক জীবনকালের উপর সবচেয়ে বেশি প্রভাব ফেলে।

প্রোজেরিয়ায় আক্রান্ত শিশুদের একটি জেনেটিক মিউটেশন থাকে যা প্রোজেরিন প্রোটিন উৎপাদনের দিকে পরিচালিত করে, যা প্রোজেরিয়ার জন্য দায়ী। প্রোজেরিন কোষের স্বাভাবিক কার্যকারিতা অবরুদ্ধ করে এবং শরীরের উপর এর বিষাক্ত প্রভাবের একটি অংশ "ফারনেসিল গ্রুপ" নামক একটি অণু দ্বারা সৃষ্ট হয় যা প্রোজেরিন প্রোটিনের সাথে সংযুক্ত থাকে। এফটিআই প্রোজেরিনের সাথে ফার্নেসাইল গ্রুপের সংযুক্তি ব্লক করে কাজ করে। FTI lonafarnib, pravastatin, সাধারণত কোলেস্টেরল কমাতে এবং কার্ডিওভাসকুলার রোগ প্রতিরোধের জন্য ব্যবহৃত ওষুধ, এবং zoledronic acid, হাড়ের শক্তি উন্নত করতে ব্যবহৃত হয়, এগুলিকে ফার্নিসিলেশন ইনহিবিটর হিসাবে বিবেচনা করা হয় এবং বিভিন্ন উপায়ে কাজ করে।

বেঁচে থাকার মূল্যায়ন
গবেষণায় প্রোজেরিয়া আক্রান্ত শিশুদের মধ্যে চিকিত্সা কীভাবে বেঁচে থাকার উপর প্রভাব ফেলেছিল তা মূল্যায়ন করার জন্য, গবেষকরা প্রথমে তুলনা করার জন্য একটি চিকিত্সাবিহীন প্রোজেরিয়ার জনসংখ্যা বিশ্লেষণ করেছিলেন। প্রোজেরিয়া রিসার্চ ফাউন্ডেশন ইন্টারন্যাশনাল রেজিস্ট্রি থেকে রেকর্ড, প্রকাশিত বৈজ্ঞানিক সংবাদ নিবন্ধ এবং সর্বজনীনভাবে উপলব্ধ ডাটাবেস ব্যবহার করে, চিকিত্সার বিচারে প্রতিটি শিশু একই মহাদেশের একই লিঙ্গের একটি অচিকিৎসিত শিশুর সাথে মিলিত হয়েছিল এবং চিকিত্সা করা শিশুটি শুরু হওয়ার সময় কে জীবিত ছিল। চিকিত্সা

গবেষণার ফলাফলে দেখা গেছে যে প্রোজেরিয়ায় আক্রান্ত শিশুরা যারা লোনাফারনিব চিকিৎসা গ্রহণ করে তাদের চিকিৎসা না করা দলের তুলনায় মৃত্যুর ঝুঁকি 80 শতাংশ কম। চিকিত্সা করা গ্রুপে, 43 টির মধ্যে 5 শিশু মারা গেছে, একটি অচিকিৎসাহীন মিল তুলনা গ্রুপে 43 টির মধ্যে 21 জনের তুলনায়, উভয়ই 5.3 বছরের মধ্যবর্তী ফলোআপ সহ। চিকিত্সা গোষ্ঠীর শিশুরা বিভিন্ন বয়সের শিশুদের অন্তর্ভুক্ত করে, চিকিত্সার বিভিন্ন সময়কাল এবং চিকিত্সা শুরু করার পরে রোগের বিভিন্ন পর্যায়ে। দীর্ঘমেয়াদী চিকিত্সার মাধ্যমে জীবনকাল আরও বাড়ানো হয় কিনা তা মূল্যায়ন করার জন্য দীর্ঘ সময়ের জন্য শিশুদের চিকিত্সা করার পরে জীবনকালের পুনরাবৃত্তি মূল্যায়নের প্রয়োজন হবে।

“এই ফলাফলগুলি সেই শিশুদের এবং পরিবারগুলিকে আশা দেয় যারা এই দুরারোগ্য এবং মারাত্মক রোগের মুখোমুখি হয়। দ্য প্রোজেরিয়া রিসার্চ ফাউন্ডেশনের সহায়তার মাধ্যমে, এই গবেষকরা এই রোগের চিকিত্সা এবং নিরাময় সন্ধানের প্রক্রিয়ায় আরও একটি পদক্ষেপ নিয়েছেন, "বলেছেন ব্রিগহাম অ্যান্ড উইমেনস হাসপাতালের সভাপতি এবং জাতীয় প্রাক্তন পরিচালক এলিজাবেথ জি নাবেল। হার্ট, ফুসফুস এবং রক্ত ইনস্টিটিউট। "যেহেতু আরও গবেষণা প্রোজেরিন-হ্রাসকারী থেরাপির প্রভাবের মূল্যায়ন করে, আমাদের কেবল প্রোজেরিয়ার জন্য কার্যকর চিকিত্সা আবিষ্কার করারই নয়, হৃদরোগ এবং স্ট্রোক সহ বার্ধক্য প্রক্রিয়া সম্পর্কে কিছু মৌলিক জৈবিক প্রশ্নও আলোকিত করার সম্ভাবনা রয়েছে।"

প্রোজেরিয়া সাধারণ বার্ধক্য প্রক্রিয়ার সাথে যুক্ত
একটি সম্পাদকীয় অনুষঙ্গী প্রচলন কাগজ, ড. জুনকো ওশিমা, ফুকি এম. হিসামা এবং জর্জ এম. মার্টিন লক্ষ্য করেছেন যে গবেষণায় পর্যবেক্ষণগুলি একটি গুরুত্বপূর্ণ প্রশ্ন উত্থাপন করে যে প্রোজেরিন - প্রোজেরিয়াতে জড়িত একটি প্রোটিন - বার্ধক্য এবং বয়স-সম্পর্কিত ব্যাধি যেমন অ্যাথেরোজেনেসিসের সাথে যুক্ত। সম্পাদকীয়টির লেখক, "প্রোজেরিয়ার চিকিত্সার উপর একটি উত্সাহজনক অগ্রগতি প্রতিবেদন এবং এথেরোজেনেসিসের জন্য এর প্রভাব," এই ক্ষেত্রে নেতৃস্থানীয় গবেষণা প্রচেষ্টার জন্য PRF-এর প্রশংসা করেছেন।

পূর্ববর্তী গবেষণা দেখায় যে প্রোজেরিন সাধারণ জনগণের মধ্যেও উত্পাদিত হয় এবং বয়সের সাথে রক্তনালীতে বৃদ্ধি পায়। বেশ কয়েকটি গবেষণা সফলভাবে প্রোজেরিনকে স্বাভাবিক বার্ধক্যের সাথে যুক্ত করেছে, যার মধ্যে প্রোজেরিন এবং জেনেটিক অস্থিরতার মধ্যে একটি কার্যকারণ যোগ রয়েছে, বিশেষ করে বার্ধক্য প্রক্রিয়ায় টেলোমেরের কর্মহীনতা। গবেষকরা এফটিআই-এর প্রভাব অন্বেষণ চালিয়ে যাওয়ার পরিকল্পনা করেছেন, যা বিজ্ঞানীদের সাধারণ জনসংখ্যার কার্ডিওভাসকুলার রোগ সম্পর্কে আরও জানতে সাহায্য করতে পারে যা লক্ষ লক্ষ প্রভাবিত করে, সেইসাথে স্বাভাবিক বার্ধক্য প্রক্রিয়া

"স্বাস্থ্যের উন্নতি এবং প্রোজেরিয়ায় আক্রান্ত শিশুদের জীবন বাড়ানোর জন্য আমাদের অনুসন্ধানে এটি একটি ঐতিহাসিক আবিষ্কার," বলেছেন অড্রে গর্ডন, PRF এর নির্বাহী পরিচালক ড. "আমরা আমাদের সমর্থকদের প্রতি অসীমভাবে কৃতজ্ঞ থাকব যারা গবেষণা এবং ড্রাগ ট্রায়ালের জন্য তহবিল প্রদান করে যা এই ধরনের অগ্রগতি সম্ভব করে।"

প্রোজেরিয়া রিসার্চ ফাউন্ডেশন (PRF) সম্পর্কে
প্রোজেরিয়া রিসার্চ ফাউন্ডেশন (PRF) 1999 সালে প্রোজেরিয়ার কারণ, চিকিত্সা এবং প্রতিকার খুঁজে বের করার জন্য প্রতিষ্ঠিত হয়েছিল - একটি দ্রুত বার্ধক্যজনিত রোগ যা 13 বছর বয়সে হৃদরোগ বা স্ট্রোকের কারণে শিশুদের মৃত্যু ঘটায়। বিগত 15 বছরে, PRF-এর সাথে অংশীদারিত্বে পরিচালিত গবেষণায় প্রোজেরিয়া সৃষ্টিকারী জিন এবং প্রথমবারের মতো ওষুধের চিকিৎসা শনাক্ত করা হয়েছে। PRF আরও বেশি শিশুকে শনাক্ত করতে চলেছে যারা চিকিৎসা এবং নিরাময়ের দিকে অগ্রিম গবেষণায় সহায়তা করার সময় এটি প্রদান করে এমন প্রোগ্রাম এবং পরিষেবাগুলি থেকে উপকৃত হতে পারে। প্রোজেরিয়া সম্পর্কে আরও জানতে এবং আপনি সাহায্য করার জন্য কী করতে পারেন, অনুগ্রহ করে দেখুন www.progeriaresearch.org.