ইতিহাস তৈরি করা হয়েছে, প্রথমবারের মতো প্রোজেরিয়া ক্লিনিকাল ড্রাগ ট্রায়ালে প্রতিটি শিশু তাদের অবস্থার এক বা একাধিক ক্ষেত্রে উন্নতি দেখায়, প্রমাণ করে যে এফটিআই ড্রাগ লোনাফারনিব হল প্রথম পরিচিত, প্রোজেরিয়া আক্রান্ত শিশুদের জন্য কার্যকর চিকিত্সা।

ক্লিনিকাল ট্রায়াল ফলাফল কাগজের আপনার বিনামূল্যে অনুলিপি জন্য এখানে ক্লিক করুন

মেগান এবং মেগান প্রথম দুই সন্তান যারা ট্রায়ালে নাম লেখান। দুটি মেয়ে দুই বছর ধরে প্রতি চার মাসে বস্টনে দেখা করত, পরীক্ষার জন্য, নতুন ওষুধের সরবরাহ পেতে এবং একসাথে খেলতে! তারা এখানে 2008 সালের ডিসেম্বরে, বোস্টন চিলড্রেন'স হাসপাতালে পরীক্ষা থেকে বিরতিতে।

মিডিয়ার জন্য:  এখানে ক্লিক করুন প্রেস রিলিজ, বি-রোল এবং অন্যান্য প্রেস বিশদ বিবরণের জন্য।

এর ফলাফল শিশুদের জন্য প্রথম ক্লিনিকাল ড্রাগ ট্রায়াল Progeria সঙ্গে আছে এবং এটা অফিসিয়াল!  লোনাফারনিব, এক ধরনের ফার্নেসাইলট্রান্সফেরেজ ইনহিবিটর (এফটিআই) যা মূলত ক্যান্সারের চিকিৎসার জন্য তৈরি করা হয়েছিল, এটি প্রোজেরিয়ার জন্য কার্যকর প্রমাণিত হয়েছে। প্রতিটি শিশু চারটি উপায়ে এক বা একাধিক উপায়ে উন্নতি দেখায়: অতিরিক্ত ওজন বৃদ্ধি, ভাল শ্রবণশক্তি, উন্নত হাড়ের গঠন এবং/অথবা, সবচেয়ে গুরুত্বপূর্ণভাবে, রক্তনালীগুলির নমনীয়তা বৃদ্ধি। গবেষণার ফলাফল যা ছিল প্রোজেরিয়া রিসার্চ ফাউন্ডেশন দ্বারা অর্থায়ন এবং সমন্বিত, 24 সেপ্টেম্বর, 2012 সালে প্রকাশিত হয়েছিল ন্যাশনাল একাডেমি অফ সায়েন্সেসের কার্যধারা.

গর্ডন এট। al., হাচিনসন-গিলফোর্ড প্রোজেরিয়া সিন্ড্রোম, পিএনএএস, অক্টোবর 9, 2012 ভলিউম। 109 নং। 41 16666-16671

নাটসুকি, জাপান থেকে, তার ভাই, বাবা এবং মায়ের সাথে যিনি লোনাফারনিব-তরল মিষ্টি মিশ্রণ তৈরি করেন।

ফলাফল সব শিশুদের মধ্যে উন্নতি ফলন
ষোলটি দেশের 28 জন শিশু 2 ½ বছরের ড্রাগ ট্রায়ালে অংশগ্রহণ করেছিল, ট্রায়াল শুরু হওয়ার সময় বিশ্বব্যাপী পরিচিত প্রোজেরিয়া মামলার 75 শতাংশ প্রতিনিধিত্ব করে। শিশুরা প্রতি চার মাস পর পর বোস্টন চিলড্রেন'স হাসপাতালের মাধ্যমে ব্যাপক চিকিৎসা পরীক্ষা এবং অধ্যয়নের ওষুধ গ্রহণের জন্য বোস্টনে ভ্রমণ করে। ক্লিনিক্যাল এবং ট্রান্সলেশনাল স্টাডি ইউনিট. সকলেই মৌখিক লোনাফারনিব পেয়েছেন, একটি এফটিআই যা মার্ক অ্যান্ড কোং দ্বারা সরবরাহ করা হয়েছে, দুই বছরের জন্য দিনে দুবার, ক্লিনিক্যাল ট্রায়াল চেয়ার মার্ক কিরান, এমডি, পিএইচডি, ডানার পেডিয়াট্রিক মেডিকেল নিউরো-অনকোলজির পরিচালকের তত্ত্বাবধানে -ফারবার / চিলড্রেন'স হসপিটাল ক্যান্সার সেন্টার, এবং কো-চেয়ার ডাঃ মনিকা ক্লেইনম্যান এবং ডাঃ লেসলি গর্ডন

ওজন বৃদ্ধির হার ছিল প্রাথমিক ফলাফলের পরিমাপ, কারণ প্রোজেরিয়ায় আক্রান্ত শিশুরা বৃদ্ধি পেতে গুরুতর ব্যর্থতার সম্মুখীন হয়, সময়ের সাথে সাথে ওজন বৃদ্ধির খুব ধীর রৈখিক হার। গবেষকরা ধমনী শক্ত হওয়া (হার্ট অ্যাটাক এবং স্ট্রোকের পূর্বাভাস), হাড়ের দৃঢ়তা (হাড়ের শক্তির একটি সূচক) এবং শ্রবণশক্তি সহ শরীরের অন্যান্য অনেক ক্ষেত্র পরীক্ষা করেছেন। “যখন আমরা এই ক্লিনিকাল ট্রায়ালটি শুরু করি তখন আমাদের কোন ধারণা ছিল না যে প্রোজেরিয়ার কোন দিকটি বিপরীত হতে পারে, কারণ এর আগে কেউ কখনও প্রোজেরিয়ার জন্য ক্লিনিকাল ট্রিটমেন্ট ট্রায়াল পরিচালনা করেনি। আমরা আবিষ্কার করেছি যে, অন্যান্য জিনিসগুলির মধ্যে, প্রধান রক্তনালীগুলি আসলে উন্নতি করতে পারে। এটি ছিল শিশুদের জন্য একটি যুগান্তকারী আবিষ্কার, যেহেতু ত্বরিত কার্ডিওভাসকুলার রোগ প্রোজেরিয়ায় মৃত্যুর কারণ। যদিও আমরা স্ট্রোক, হার্ট অ্যাটাক, বা দীর্ঘায়ু বৃদ্ধি করেছি কিনা তা জানার কোনো উপায় নেই মাত্র 2 বছরের চিকিত্সার সময়ের মধ্যে, এই ইতিবাচক ফলাফলগুলি আমাদের 1999 সালে যা করার জন্য স্থির করা হয়েছিল তা সম্পন্ন না হওয়া পর্যন্ত নতুন চিকিত্সার জন্য চাপ চালিয়ে যেতে বাধ্য করে। আমরা চাই যে প্রোজেরিয়া আক্রান্ত শিশুরা 80 বছর বয়সী না হওয়া পর্যন্ত বেঁচে থাকুক। আমরা চাই তারা পূর্ণ, সুস্থ জীবনযাপন করুক,” বলেছেন ডঃ গর্ডন, PRF এর মেডিকেল ডিরেক্টর এবং চিকিৎসা আবিষ্কারের প্রথম লেখক।

অগ্রগতির রেকর্ড গতি

চিকিৎসা আবিষ্কারের এক দশকেরও কম সময় পরে PRF এবং এখন ন্যাশনাল ইনস্টিটিউট অফ হেলথ ডিরেক্টর ডঃ ফ্রান্সিস কলিন্স প্রোজেরিয়ার কারণ শনাক্ত করতে বাহিনীতে যোগ দিয়েছেন – চিকিৎসা গবেষণার জগতে একটি অজানা টাইমলাইন! কিন্তু PRF এবং প্রোজেরিয়ায় আক্রান্ত শিশুদের জন্য, যারা গড় বয়স মাত্র 13 বছর পর্যন্ত বেঁচে থাকে, সময়ের বিরুদ্ধে এই দৌড়ে জয়ী হওয়ার জন্য এই ধরনের গতি খুবই গুরুত্বপূর্ণ।

মাতেও, মিলাগ্রোস এবং ফার্নান্দো তাদের চূড়ান্ত সফরে PRF থেকে পুরষ্কার পেয়ে হাসিখুশি। ট্রফিগুলো বলে, “আপনি এটা করেছেন! আপনি ১ম প্রোজেরিয়া ট্রায়াল শেষ করেছেন – আপনি একজন সুপারস্টার!”

"PRF একটি প্রতিষ্ঠানের একটি ভাল উদাহরণ যা সফলভাবে অনুবাদমূলক গবেষণাকে সক্ষম করে, একটি অভূতপূর্ব গতিতে জিন আবিষ্কার থেকে ক্লিনিকাল চিকিত্সার দিকে অগ্রসর হয়," ডাঃ কিয়েরান বলেন। “1999 সাল থেকে, যখন সংস্থাটি প্রতিষ্ঠিত হয়েছিল, আজ পর্যন্ত, PRF জেনেটিক মিউটেশন সনাক্ত করেছে যা রোগের কারণ হয়, প্রাক-ক্লিনিকাল গবেষণার অর্থায়ন করেছে, এই ট্রায়ালটি সম্পন্ন করেছে, দ্বিতীয় ট্রায়াল শুরু করেছে এবং বর্তমানে পরিকল্পনা করার জন্য বোস্টন চিলড্রেনস হাসপাতালে আমাদের দলের সাথে কাজ করছে। ওষুধের সাথে আরেকটি ট্রায়াল যা এফটিআই-এর মতো, প্রোজেরিয়া কোষ এবং প্রাণীর মডেলগুলিতে উত্তেজনাপূর্ণ ফলাফল দেখিয়েছে। এটি অর্জনের একটি দুর্দান্ত ট্র্যাক রেকর্ড।

আমরা একমত! কিভাবে আমরা এই বিস্ময়কর দিন পেতে পারি?
2003 অনুসরণ করে জিন মিউটেশনের আবিষ্কার যা প্রোজেরিয়া ঘটায়, PRF-অর্থায়ন গবেষক চিহ্নিত এফটিআই একটি সম্ভাব্য ড্রাগ চিকিত্সা হিসাবে। প্রোজেরিয়া-সৃষ্টিকারী মিউটেশন প্রোটিন উৎপাদনের দিকে পরিচালিত করে progerin, যা কোষের কার্যকারিতাকে ক্ষতিগ্রস্ত করে। শরীরের উপর প্রোজেরিনের বিষাক্ত প্রভাবের একটি অংশ "ফারনেসিল গ্রুপ" নামক একটি অণু দ্বারা সৃষ্ট হয়, যা প্রোজেরিন প্রোটিনের সাথে সংযুক্ত থাকে এবং এটি শরীরের কোষকে ক্ষতিগ্রস্ত করতে সাহায্য করে। এফটিআইগুলি প্রোজেরিনের সাথে ফার্নেসাইল গ্রুপের সংযুক্তি ব্লক করে, প্রোজেরিনের ক্ষতির কারণগুলি হ্রাস করে কাজ করে।

অধ্যয়নের আরও বিস্তারিত জানার জন্য, প্রেস রিলিজের জন্য এখানে ক্লিক করুন

প্রোজেরিয়া সাধারণ বার্ধক্য প্রক্রিয়ার সাথে যুক্ত
গবেষণা দেখায় যে প্রোজেরিয়া-সৃষ্টিকারী প্রোটিন progerin এছাড়াও সাধারণ জনসংখ্যার মধ্যে উত্পাদিত হয় এবং বয়সের সাথে বৃদ্ধি পায়। গবেষকরা এফটিআই-এর প্রভাব অন্বেষণ চালিয়ে যাওয়ার পরিকল্পনা করেছেন, যা বিজ্ঞানীদের কার্ডিওভাসকুলার রোগ সম্পর্কে আরও জানতে সাহায্য করতে পারে যা লক্ষ লক্ষ মানুষকে প্রভাবিত করে, সেইসাথে সাধারণ বার্ধক্য প্রক্রিয়া যা আমাদের সকলকে প্রভাবিত করে।

“এই বিরল রোগ এবং স্বাভাবিক বার্ধক্যকে সংযুক্ত করা একটি গুরুত্বপূর্ণ উপায়ে ফল দিচ্ছে… প্রোজেরিয়ার মতো বিরল ব্যাধি অধ্যয়নের মাধ্যমে মূল্যবান জৈবিক অন্তর্দৃষ্টি অর্জিত হয়। শুরু থেকেই আমাদের ধারণা ছিল যে প্রোজেরিয়ার স্বাভাবিক বার্ধক্য প্রক্রিয়া সম্পর্কে আমাদের শেখানোর জন্য অনেক কিছু ছিল।”

– ডাঃ ফ্রান্সিস কলিন্স, ন্যাশনাল ইনস্টিটিউট অফ হেলথ এর ডিরেক্টর

কি হাসি! বোস্টন চিলড্রেন'স হাসপাতালে পরীক্ষা থেকে বিরতির সময় মারিয়া সত্যিই পেইন্টিং উপভোগ করেছিলেন।

প্রোজেরিয়ায় আক্রান্ত সকল শিশুকে খুঁজে পেতে আমাদের সাহায্য করুন যাতে তারাও আমাদের কাজ থেকে উপকৃত হতে পারে
গবেষকরা বিশ্বাস করেন যে যে কোনো সময়ে, 200-250 শিশু প্রোজেরিয়ায় বসবাস করে। অজানা শিশুদের শনাক্ত করতে, পিআরএফ চালু করেছে "অন্য 150 জনকে খুঁজুন" অক্টোবর 2009-এ প্রচারাভিযান, এবং সেপ্টেম্বর 2012 পর্যন্ত, আমরা 35টি দেশে বসবাসকারী 96 জন শিশুর কথা জানি- একটি 83% বৃদ্ধি!! আপনি আরও খুঁজে পেতে সাহায্য করতে পারেন যাতে তারা PRF প্রদান করে অনন্য চিকিত্সা এবং যত্ন থেকে উপকৃত হতে পারে। এই নতুন শিশুরা ভবিষ্যতে ক্লিনিকাল ট্রায়ালের জন্য যোগ্য হতে পারে, তাই দয়া করে এখানে যান অন্য 150 খুঁজুন আপনি এটি ঘটতে সাহায্য করতে পারেন কিভাবে খুঁজে বের করতে.

সবাইকে ধন্যবাদ – আমরা তোমাকে ছাড়া এটা করতে পারতাম না!
এই প্রথম ট্রায়ালে আমরা যুগান্তকারী ফলাফল অর্জন করার প্রধান কারণগুলির মধ্যে একটি হল অসাধারণ সমর্থকদের জন্য যারা তহবিল এবং অন্যান্য সহায়তা প্রদান করেছে, আমাদের চূড়ান্ত লক্ষ্য অর্জনের এক ধাপ কাছাকাছি যেতে সাহায্য করেছে – প্রোজেরিয়ার নিরাময়। যারা তৈরি করতে সাহায্য করেছেন তাদের জন্য একটি বিশেষ শ্রদ্ধা দেখতে এখানে ক্লিক করুন৷ স্বপ্ন একটি চিকিত্সা a বাস্তবতা.