ONEpossible 2021
Meet the Researchers
ONEpossible 2021
Growing Progeria Research: the KEY to the CURE!
PRF ‘plants the seeds of research’ in the most cutting-edge areas of science. With your help, we will cultivate the CURE! Thanks to our devoted community of donors, Progeria researchers are able to contribute to PRF’s tremendous progress toward treating, and one day CURING, children and young adults with Progeria. Here are just a few expressing why they’re so deeply committed.
“While all of us on the Boston Children’s Hospital (BCH) team are committed to science that underlies Progeria, we do it ALL for the kids! There is nothing more gratifying than being in clinical research, where we have the ability to weave together scientific principles and concepts and also meet these wonderful children and their families.”
“We are convinced that, as in many other diseases, a combination of drugs will be necessary for the cure. Finding the right combination requires a great effort of researchers – we and colleagues worldwide are working hard!”
“I’m forever grateful to be a part of a special team here at BCH…The work and effort that everyone has invested for these children, young adults, and their families, inspires me every day to continue pushing forward to find a cure. The resilience and strength that these kids and families demonstrate as they adapt to new and often unpredictable circumstances is extraordinary.”
“Every scientific discovery is like a party for these families. When Progeria was diagnosed for me, nothing was known about Progeria. So to think that now, we’re able to treat patients with drugs, it’s absolutely incredible […] and new families with young babies who have Progeria are not alone. They can be helped by the experiences of many different families, scientists and doctors who are working hard for us.”
“It’s inevitable that we will find a cure, eventually… we will never stop, and the people who join the Progeria family are in it for good.”
“Five years ago, we were still finishing the development of the very first base editor. If you had told me then that within five years, a single dose of a base editor could address Progeria in an animal at the DNA, RNA, protein, vascular pathology, and lifespan levels, I would have said ‘there’s no way.’ It’s a real testament to the dedication of the team that made this work possible.”
[With regard to the breakthrough findings in gene therapy studies]
“To see this dramatic response in our Progeria mouse model is one of the most exciting therapeutic developments I have been part of in 40 years as a physician-scientist.”
“I love being able to work with the children and their families who come to Boston Children’s Hospital for treatment. The most apparent similarity I have noticed about the children is that they don’t let the disease take control of their lives. If something is a challenge because of Progeria, they find a way to overcome it. The children are resilient, brave, and hopeful which is a true testament to their characters.”
জিওভানা ল্যাটানজি, পিএইচডি, ইতালির বোলোগনায় একজন আণবিক জেনেটিসিস্টের সাথে প্রশ্নোত্তর।
আমরা PRF-এর একজন নিবেদিত গবেষক, জিওভানা ল্যাটানজি, পিএইচডি, ইতালির বোলোগনায় একজন আণবিক জেনেটিসিস্টকে দেখাতে পেরে রোমাঞ্চিত। আমরা জিওভানাকে তিনি যে গবেষণা করেন এবং এটি তার কাছে কী বোঝায় সে সম্পর্কে কয়েকটি প্রশ্ন জিজ্ঞাসা করেছি। তিনি যা বলেছেন তা এখানে:
পিআরএফ: কি আপনাকে প্রোজেরিয়া গবেষণায় আগ্রহী হতে পরিচালিত করেছিল?
জিওভানা: প্রোজেরিয়া গবেষণায় আমার আগ্রহ 2003 সালে শুরু হয়েছিল, যত তাড়াতাড়ি LMNA মিউটেশন HGPS-এর সাথে যুক্ত হয়েছিল। আমি ইতিমধ্যে LMNA গবেষণায় জড়িত ছিলাম, 1999 থেকে 2002 পর্যন্ত আবিষ্কৃত বেশ কয়েকটি LMNA লিঙ্কযুক্ত রোগ অধ্যয়ন করছি।
পিআরএফ: প্রোজেরিয়া গবেষণায় আপনার কাজ কেমন চলছে?
জিওভানা: প্রোজেরিয়াতে কাজ করা উত্তেজনাপূর্ণ, কারণ আপনি দেখতে পাচ্ছেন যে প্রোজেরিয়া প্যাথোজেনেসিসের প্রতিটি দিক আমাদের জীবের মৌলিক প্রক্রিয়ার সাথে যুক্ত। যেহেতু আমরা প্রোজেরিয়াতে কাজ শুরু করেছি, আমরা অনেক নতুন জৈবিক প্রক্রিয়া বুঝতে পেরেছি যা পরিবর্তিত প্রোটিন, ল্যামিন এ, কোষের বিকাশ, অ্যাডিপোজ টিস্যু বিপাক এবং বার্ধক্যের সাথে সংযুক্ত করে।
পিআরএফ: আপনার গবেষণার অগ্রগতি নিয়ে আপনি কোন বিষয়ে সবচেয়ে বেশি উত্তেজিত?
জিওভানা: আমরা এখন আরও বেশি উত্সাহী হয়েছি কারণ আমরা সম্প্রতি দেখেছি যে স্ট্রেস প্রতিক্রিয়ার ত্রুটিগুলিও প্রদাহজনক প্রতিক্রিয়ার দিকে পরিচালিত করে এইচজিপিএস-এর ভিত্তিতে এবং, সবচেয়ে গুরুত্বপূর্ণভাবে, জৈবিক থেরাপিউটিকসের মাধ্যমে চিকিত্সার মাধ্যমে প্রতিরোধ করা যেতে পারে।
পিআরএফ: আপনার গবেষণা কোথায় যাচ্ছে সে সম্পর্কে আপনি প্রোজেরিয়া সম্প্রদায়কে কী বোঝাতে চান?
জিওভানা: আমাদের গবেষণা রোগের একটি মৌলিক দিক, স্ট্রেসের জন্য কোষ এবং টিস্যুগুলির পরিবর্তিত প্রতিক্রিয়া সম্বোধন করে এবং আমরা মনে করি যে স্ট্রেস প্রতিক্রিয়ার একটি মডুলেটর খুঁজে পাওয়া একটি কার্যকর চিকিত্সা প্রদান করতে পারে। তদুপরি, আমরা নিশ্চিত যে, অন্যান্য অনেক রোগের মতো, ওষুধের সংমিশ্রণ নিরাময়ের জন্য প্রয়োজনীয় হবে। সঠিক সমন্বয় খোঁজার জন্য গবেষকদের একটি মহান প্রচেষ্টা প্রয়োজন: আমরা এবং বিশ্বব্যাপী সহকর্মীরা কঠোর পরিশ্রম করছি! আমি PRF কে ধন্যবাদ জানাতে চাই HGPS শিশু এবং পরিবারের সাথে তাদের দুর্দান্ত কাজ করার জন্য, তারা গবেষকদের সাথে যে উত্সাহ শেয়ার করে এবং আমাদের গবেষণায় তাদের সহায়তার জন্য।
বোস্টন শিশু হাসপাতালের এন্ডোক্রিনোলজিস্ট এবং হাড়ের স্বাস্থ্য বিশেষজ্ঞ ডাঃ ক্যাথরিন গর্ডনের সাথে প্রশ্নোত্তর।
Boston Children's Hospital (BCH) এর এন্ডোক্রিনোলজিস্ট এবং হাড়ের স্বাস্থ্য বিশেষজ্ঞ ডাঃ ক্যাথরিন গর্ডনের সাথে দেখা করুন, যিনি প্রায় দুই দশক ধরে BCH-এ প্রোজেরিয়া ক্লিনিক্যাল ট্রায়াল দলের অবিচ্ছেদ্য অংশ। আমরা তাকে তাদের ক্লিনিকাল ট্রায়াল পরিদর্শনের সময় শিশুদের সাথে কাজ করার অভিজ্ঞতা সম্পর্কে কিছু প্রশ্ন জিজ্ঞাসা করেছি এবং আশা করি আপনি তার প্রতিক্রিয়াগুলি পড়ে উপভোগ করবেন:
পিআরএফ: আপনি এই লাইনের কাজের প্রতি আগ্রহী হওয়ার কারণ কী?
ডাঃ জি.: আমি প্রায় 20 বছর আগে ডাঃ লেসলি গর্ডনের সাথে দেখা করার সৌভাগ্য পেয়েছি। আমি তার উত্সাহ এবং প্রোজেরিয়া আক্রান্ত শিশুদের জন্য একটি নিরাময় খুঁজে বের করার ইচ্ছা দ্বারা অনুপ্রাণিত হয়েছিলাম। Leslie প্রত্যেক দলের সদস্যদের মূল্যবান বোধ করার একটি উপায় আছে এবং এই সুন্দর শিশুদের জীবন উন্নত করতে সাহায্য করার জন্য আমাদের গুরুত্বপূর্ণ কাজ সম্পর্কে আমাদের সকলকে উত্সাহী করেছে৷
পিআরএফ: আপনি কি এই ট্রায়াল নিয়ে সবচেয়ে উত্তেজিত?
ডাঃ জি.: এটি একত্রিত করা বহুবিষয়ক দলকে দেখে আশ্চর্যজনক হয়েছে, আমরা প্রত্যেকে স্বাস্থ্যের একটি ভিন্ন দিকের উপর ফোকাস করছি এবং আক্রান্ত শিশুদের পরিপূরক স্বাস্থ্য ফলাফল পরীক্ষা করছি। প্রোজেরিয়ায় আক্রান্ত শিশুদের জীবন দীর্ঘায়িত করতে সহায়তা করার জন্য প্রথম স্বীকৃত চিকিত্সার (এখন এফডিএ দ্বারা অনুমোদিত) অংশ হওয়া বিশেষভাবে ফলপ্রসূ ছিল।
পিআরএফ: ক্লিনিকাল ট্রায়াল সম্পর্কে আপনি কি প্রোজেরিয়া সম্প্রদায়কে বুঝতে চান এমন কিছু আছে?
ডাঃ জি.: যদিও BCH টিমের আমরা সবাই বিজ্ঞানের প্রতি প্রতিশ্রুতিবদ্ধ যেটি প্রোজেরিয়াকে অন্তর্নিহিত করে, আমরা বাচ্চাদের জন্য এটি সবই করি! ক্লিনিকাল গবেষণায় থাকার চেয়ে আনন্দদায়ক আর কিছু নেই, যেখানে আমাদের বৈজ্ঞানিক নীতি এবং ধারণাগুলিকে একত্রিত করার ক্ষমতা রয়েছে এবং এই বিস্ময়কর শিশু এবং তাদের পরিবারের সাথে দেখা করার ক্ষমতা রয়েছে। এটি একটি ক্লিনিকাল ট্রায়াল চালাতে "একটি গ্রাম লাগে" এবং প্রতিটি দলের সদস্য এবং দলে তাদের অনন্য ভূমিকা গুরুত্বপূর্ণ।
পিআরএফ: আপনি অন্য কিছু যোগ করতে চান?
ডাঃ জি.: আমি আমাদেরকে উৎসাহিত করার জন্য এবং আমাদের এখন দীর্ঘমেয়াদী কাজকে সম্ভব করে তোলে এমন গুরুত্বপূর্ণ তহবিল সরবরাহ করার জন্য PRF-এর সমর্থনের প্রশংসা করি।
সাইন আপ করুন
আমাদের জন্য
হালনাগাদ !
একসাথে, আমরা
উইল
প্রতিকার খুঁজে!
Bengali 
English 
Arabic 
Chinese 
Dutch 
French 
German 
Hebrew 
Hindi 
Indonesian 
Italian 
Kannada 
Kazakh 
Korean 
Marathi 
Pashto 
Portuguese 
Russian 
Spanish 
Tamil 
Ukrainian 
Urdu