এফটিআই ড্রাগ

ফার্নেসাইলট্রান্সফেরেজ ইনহিবিটর (এফটিআই) লোনাফারনিব (জোকিনভি নামে পরিচিত) হল প্রোজেরিয়ায় আক্রান্ত শিশুদের জন্য প্রথম এবং একমাত্র পরিচিত ওষুধ।

এই ঐতিহাসিক আবিষ্কারের পিছনে ইতিহাস: আগস্ট 2005 এবং ফেব্রুয়ারী 2006 সালে, গবেষকরা গবেষণা প্রকাশ করেছিলেন যা প্রোজেরিয়ায় আক্রান্ত শিশুদের জন্য একটি সম্ভাব্য ওষুধের চিকিত্সাকে সমর্থন করেছিল। মূলত ক্যান্সারের সম্ভাব্য চিকিৎসার জন্য বিকশিত, লোনাফারনিব নাটকীয় পারমাণবিক কাঠামোর অস্বাভাবিকতাগুলিকে বিপরীত করেছে যা প্রোজেরিয়ায় আক্রান্ত শিশুদের কোষের বৈশিষ্ট্য। এছাড়াও, এই এফটিআই ওষুধটি প্রোজেরিয়া-সদৃশ মাউস মডেলে রোগের কিছু লক্ষণকে উন্নত করেছে।

কেন গবেষকরা ভেবেছিলেন এই ওষুধটি প্রোজেরিয়াতে কাজ করবে? প্রোজেরিয়ার জন্য দায়ী যে প্রোটিনটিকে আমরা প্রোজেরিন বলে মনে করি। স্বাভাবিক কোষের কার্যকারিতা অবরুদ্ধ করতে এবং প্রোজেরিয়া ঘটাতে, একটি "ফারনেসিল গ্রুপ" নামক একটি অণুকে অবশ্যই প্রোজেরিন প্রোটিনের সাথে সংযুক্ত করতে হবে। এফটিআই প্রোজেরিনের সাথে ফার্নেসাইল গ্রুপের সংযুক্তি ব্লক করে (নিরোধ করে) কাজ করে। সুতরাং, যদি এফটিআই ওষুধটি প্রোজেরিয়ায় আক্রান্ত শিশুদের মধ্যে এই ফার্নেসাইল গ্রুপের সংযুক্তিকে ব্লক করতে পারে, তাহলে প্রোজেরিন "পঙ্গু হয়ে যেতে পারে" এবং প্রোজেরিয়ার উন্নতি হতে পারে।

প্রথমবারের মতো, আমাদের সামনে প্রোজেরিয়ায় আক্রান্ত শিশুদের সম্ভাব্য চিকিত্সা ছিল। ক প্রথম প্রোজেরিয়া ক্লিনিকাল ড্রাগ ট্রায়াল 2007 সালে শুরু হয়েছিল, এবং 2012 সালে অধ্যয়নের ফলাফল প্রকাশিত হয়েছিল, যা প্রমাণ করে যে প্রতিটি শিশু অত্যাবশ্যক কার্ডিওভাসকুলার সিস্টেম সহ এক বা একাধিক ক্ষেত্রে উন্নতি অনুভব করেছে। মে 2014-এ, আরও গবেষণায় দেখা গেছে যে লোনাফারনিব আনুমানিক আয়ুষ্কাল কমপক্ষে 1.6 বছর বৃদ্ধি করে (যা পরে বাড়ানো হবে, অধ্যয়নটি আরও অগ্রগতির সাথে সাথে) এবং এপ্রিল 2018 এ প্রকাশিত একটি গবেষণা আমেরিকান মেডিকেল অ্যাসোসিয়েশনের জার্নাল (জামা) রিপোর্ট করেছে যে লোনাফারনিব একাই প্রোজেরিয়ায় আক্রান্ত শিশুদের বেঁচে থাকার প্রসারিত করেছে।  এখানে ক্লিক করুন 2012 গবেষণার বিস্তারিত জানার জন্য, এখানে 2014 এর ফলাফলের বিস্তারিত জানার জন্য এবং এখানে 2018 গবেষণার বিস্তারিত জানার জন্য।

2018 সালের মে মাসে, গবেষণায় প্রকাশিত হয় জামা, পিআরএফ এবং আইগার বায়োফার্মাসিউটিক্যালস শিশুদের মধ্যে প্রোজেরিয়ার চিকিৎসার জন্য ইউএস ফুড অ্যান্ড ড্রাগ অ্যাডমিনিস্ট্রেশন পর্যালোচনা এবং লোনাফারনিবের সম্ভাব্য অনুমোদনের উন্নয়ন ও অনুসরণের জন্য সহযোগিতা এবং সরবরাহ চুক্তিতে প্রবেশ করেছে। ফাইলিং 23 মার্চ, 2020 সম্পন্ন হয়েছিল। 2020 সালের নভেম্বরে, লোনাফারনিব ইতিহাস তৈরি করেছিল ইউএস ফুড অ্যান্ড ড্রাগ অ্যাডমিনিস্ট্রেশন (এফডিএ) অনুমোদন পাওয়ার জন্য প্রথম চিকিৎসা Progeria এবং Progeroid Laminopathies জন্য।

আমাদের এখন প্রোজেরিয়ার জন্য একটি চিকিত্সা রয়েছে তবে এটি একটি নিরাময় নয়, তাই আমরা আরও কার্যকর ওষুধ আবিষ্কার করার জন্য গবেষণা চালিয়ে যাচ্ছি এবং শেষ পর্যন্ত প্রোজেরিয়া নিরাময় করতে পারি।