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Anhand detaillierter Präsentationen der letzten wissenschaftlichen Konferenz zeigt dieser Artikel, wie schnell sich die Behandlungs- und Heilungsmöglichkeiten für Progerie verbessert haben.

Höhepunkte des wissenschaftlichen Workshops 2007 der Progeria Research Foundation:
Fortschritte in der translationalen Wissenschaft. Journal of Gerontology: BIOLOGICAL SCIENCES 2008, VOL 63A, Nr. 8, 777-787. 
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Copyright © The Gerontological Society of America. Wiedergabe mit Genehmigung des Herausgebers.
 
Die Organisatoren des PRF 2007 Internationaler Workshop zum Thema Progerie Die medizinische Direktorin der PRF, Leslie Gordon, und die Mitglieder des medizinischen Forschungsausschusses Christine Harling-Berg und Frank G. Rothman haben gemeinsam einen spannenden 10-seitigen Artikel verfasst, der in der Septemberausgabe des Journal of Gerontology erschien.
 
Auszüge aus dem Artikel:
 
…Diese Treffen [die sechs Workshops zum Thema Progerie seit 2001] haben ein konzentriertes Forum bereitgestellt, um das gemeinsame Denken von Klinikern und Wissenschaftlern über Progerie zu fördern, Kooperationen auf diesem wenig bekannten Gebiet zu schmieden und die Entdeckung neuer Wege zu beschleunigen, um das Gebiet in Richtung Behandlung und Heilung voranzutreiben …
  
…Die Essenz der translationalen Forschung wurde in den Präsentationen dargestellt, in denen die wichtigsten aktuellen Themen im Zusammenhang mit Progerie angesprochen wurden – die Auswirkungen von Progerin und Laminen und ihren Bindungspartnern auf die Funktion von Zellen, Systemen, Mausmodellen und Menschen; der Zusammenhang zwischen Progerie, Alterung und Herz-Kreislauf-Erkrankungen in der Allgemeinbevölkerung; sorgfältige Analyse der Auswirkungen von FTI auf Progerie auf allen Ebenen; und Strategien für zukünftige Behandlungen und Heilungen der Krankheit…
…Die Präsentationen, Poster und Diskussionen beim Progeria-Workshop 2007 zeigten außerordentliche Fortschritte auf allen Ebenen: von der Grundlagenforschung über Studien an Mäusen und Menschen, die die biologischen Auswirkungen von Progerin auf die Krankheitspathogenese und auf Alterung und Herz-Kreislauf-Erkrankungen in der Allgemeinbevölkerung besser definieren, bis hin zur ersten klinischen Arzneimittelstudie für Progerie. Die Entdeckung, dass Progerin altersabhängig in normalen menschlichen Fibroblasten vorkommt, stellt eine neue Verbindung zwischen Progerie und Alterung her. Dies ist das bisher beste Beispiel dafür, wie Studien zu Progerie zum Verständnis des menschlichen Alterns wertvoll sein können.
 

Am ersten Abend des Workshops hatten die Teilnehmer die einmalige Gelegenheit, während einer Podiumsdiskussion die Meinung von Kindern mit Progerie und ihren Familien zu hören. Hier wollte Sammy (12 Jahre alt aus Italien) insbesondere „… allen Ärzten und Forschern danken, die sich so viel Mühe geben, mir und allen anderen Kindern mit dieser Krankheit zu helfen.“

In einem begleitenden Leitartikel* Huber R. Warner, PhD, stellvertretender Dekan für Forschung am College of Biological Sciences der University of Minnesota, betrachtet Progerie als Modell für die Untersuchung beschleunigter Alterung und nennt mehrere Theorien für Behandlungen, darunter die FTIs, die derzeit an klinischen Arzneimitteltests beteiligt sind, und sogar eine Heilung. Er kommt zu dem Schluss, dass die wissenschaftlichen Daten zeigen, dass Progerie tatsächlich Überschneidungen mit normaler Alterung aufweist und daher einzigartige Möglichkeiten bieten könnte, unser Verständnis der Biologie des Alterns und altersbedingter Krankheiten zu verbessern. Dr. Warner schreibt:
„Die Progeria Research Foundation wird weiterhin eine wichtige Rolle bei der Förderung der translationalen Forschung spielen, die erforderlich ist, um wirksame Behandlungen und/oder eine Heilung für an HGPS erkrankte Kinder zu finden.“
 
* Forschung zum Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom J Gerontol A Biol Sci Med Sci. 2008;63:775-776
Copyright © The Gerontological Society of America. Wiedergabe mit Genehmigung des Herausgebers.
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 Ein herzliches Dankeschön an alle, die am wissenschaftlichen Workshop der Progeria Research Foundation im November 2007 teilgenommen haben, und an alle, die bei der Finanzierung dieser großartigen Veranstaltung geholfen haben! Hauptsponsoren waren: 
  • Das Office of Rare Diseases, das National Heart, Lung and Blood Institute und das National Cancer Institute am NIH; und
  • Die Ellison Medical Foundation
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