PRF-Mitbegründer ist Vordenker bei der Entwicklung von Medikamenten für seltene Krankheiten

Die Mitbegründerin und medizinische Direktorin der PRF, Dr. Leslie Gordon, wurde kürzlich zusammen mit ihrem Kollegen Dr. Francis Collins, wissenschaftlicher Berater des Präsidenten der USA und ehemaliger Direktor der National Institutes of Health (NIH), eingeladen, zu einer Lehrvideoserie der National Organization for Rare Disorders (NORD) beizutragen.

Die beiden wurden gebeten, Erkenntnisse aus ihrer Erfahrung in der Progerieforschung weiterzugeben, die bis zur Entwicklung des internationalen Registers der PRF im Jahr 1999 zurückreicht. In den beiden folgenden Videos berichten sie über Erkenntnisse aus der Entdeckung des Progerie-Gens im Jahr 2003, über die Entwicklung der medizinischen und Forschungsdatenbank der PRF, die Naturverlaufsstudie der PRF und schließlich über die Zulassung von Lonafarnib, der allerersten Behandlung von Progerie, durch die Food and Drug Administration (FDA), um denjenigen, die in der Erforschung seltener Krankheiten und der Interessenvertretung dieser Krankheiten tätig sind, mögliche Wege zur Förderung der Forschung zu seltenen Krankheiten aufzuzeigen.

Diese komplette Serie ist äußerst informativ für jeden, der sich für die Arzneimittelentwicklung für seltene Krankheiten interessiert, und die Interviews mit Dr. Gordon und Dr. Collins finden Sie im Modul „Naturkundestudien“ dieser Serie.