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In einem Artikel heute in der New York Times erschienen, PRF-Ärztlicher Direktor Dr. Leslie Gordon und Kollegen erzählten die phänomenale Geschichte der wissenschaftlichen Zusammenarbeit, die zu den jüngsten Durchbrüchen in der genetischen Bearbeitung bei Progerie führte.

Partnerschaften mit langjährigen Freunden und Kollegen der PRF, dem ehemaligen NIH-Direktor Dr. Francis Collins und dem Experten für Gen-Editierung Dr. David Liu von Harvard/MIT, haben zuvor außergewöhnliche Erkenntnisse hervorgebracht veröffentlicht in der Zeitschrift Natur, über die potenziell heilende Wirkung der Base-Editierung.

Die ganze Geschichte lesen Sie hier: Eine Krankheit, die Kinder schnell altern lässt, ist einer Heilung näher gekommen

Die neuen Formen der Genomeditierung seien „möglicherweise die Antwort auf einen Traum, den wir alle wahr werden lassen wollen“,

Dr. Francis Collins

Schauen Sie sich einige der wundervollen Leserfeedbacks an:

„DNA-Bearbeitungs-, Spleiss- und Umschreibtechnologie … einfach umwerfend zu lesen. Wow …“

„Um diese Krankheit besser zu verstehen, schauen Sie sich den Film „Life According to Sam“ auf HBO an. Sie werden erstaunt sein über die Hingabe, mit der Sams Eltern ein Heilmittel für Progerie finden. Sie werden erstaunt sein über Sam, den ich glücklicherweise kennen lernen durfte, als er im Sommermusikcamp in einem Symphonieorchester das Paukenspiel ausprobierte. Er war ein engagierter, wissbegieriger, vielseitig begabter Schüler, der in seinem viel zu kurzen Leben so viel erreicht hat.“

„Inspirierender Artikel! Danke, Times-Reporter, dass Sie unsere Aufmerksamkeit auf die Kämpfe gelenkt haben, die es wert sind, gekämpft zu werden! Die guten Kämpfe! Erklären wir Krankheiten und Unordnung den Krieg, statt Mensch gegen Mensch. Investieren Sie Geld in die Tötung von Viren, nicht in gegenseitiges Töten. Bitte machen Sie uns weiterhin auf all die guten Kämpfe aufmerksam, die in Labors und Krankenhäusern gekämpft werden. Wir brauchen das! Danke!“

„Es ist so bewegend, das zu lesen. Dr. Collins ist ein amerikanischer Held. Diese Wissenschaftler hier an der Schwelle verdienen unsere Finanzierung und unsere Bewunderung. Vor allem die Patienten verdienen unsere Unterstützung. Was für eine mutige Gruppe von Menschen, die mit dieser schwächenden Krankheit leben. Ich hoffe auf einen baldigen großen Durchbruch.“

„Ich fand diesen Artikel toll! Danke, NYT. Wie toll, über etwas so Vielversprechendes zu lesen, das so vielen helfen wird. Bravo an Dr. Collins und seine Kollegen.“

„Was für ein wunderbarer Artikel und was für ein amerikanischer Schatz Francis Collins und David Liu sind. Ich bin so dankbar für ihren selbstlosen Einsatz für diese seltenen genetischen Krankheiten.“

„Absolut faszinierend. Ich hoffe, sie bekommen bald die Genehmigung für die klinische Studie. Tolle Arbeit.“

„Das ist einfach phänomenal. Ich habe mich schon als Kind sehr für Medizin interessiert und Dokumentationen über alle möglichen seltenen Krankheiten gesehen. Progerie ist mir dabei immer aufgefallen. Ich bin begeistert, dass diese Arbeit geleistet wird. Ich hoffe, dass dies erfolgreich ist und die Kinder, die an dieser Krankheit leiden, geheilt werden können und dass es zur Heilung vieler weiterer Krankheiten eingesetzt werden kann.“

„In den 1990er Jahren war ich Wissenschaftsautorin in einem Säugetiergenetiklabor. Damals hätte mich die Aussage „Basenbearbeitung in vivo“ vor Freude vom Stuhl fallen lassen! Ich teile Dr. Collins‘ „WOW“ und bin so dankbar für die Klarheit und den Optimismus dieses Artikels.“

„Vielen Dank an den Autor für die Berichterstattung über diese sehr wichtige wissenschaftliche Entwicklung. Großes Lob an Dr. Collins und alle bei PRF für ihre unermüdliche Arbeit. Ich hatte das Glück und die Ehre, bei der Gründung von PRF dabei gewesen zu sein, und ich habe mich gerne freiwillig für viele ihrer Spendeninitiativen gemeldet, um ihre unglaublichen Bemühungen zu unterstützen. Ich hatte das Glück, Sam mehrmals getroffen zu haben – er war ein so großartiger Mensch. Den Erfolg zu sehen, den all diese harte Arbeit erzielt hat und weiterhin erzielt, ist eine wahre Freude.“

„Dr. Collins ist die Art von Wissenschaftler, die wir brauchen. Er will nicht Millionen mit einer medikamentösen Behandlung verdienen, sondern lebt gerne von seinem NIH-Gehalt, während er die wichtige Forschung betreibt, die Leben retten wird. Mehr von ihm, bitte!“

„Das ist wunderbar und macht Hoffnung. Ich hatte das Glück, Sam und seine Eltern kennenzulernen. Ich denke immer noch an ihn – seinen Mut, seine Hartnäckigkeit und seinen unglaublichen Geist. Er feuert Sie von dort aus an, wohin ihn seine Reise auch geführt hat!“

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