PRF stellt der Forschungsgemeinschaft den Farnesyltransferase-Hemmer Lonafarnib zur Verfügung. Unser Ziel ist es, präklinische Studien zu unterstützen, um die Auswirkungen von Lonafarnib auf Progerie weiter zu untersuchen.

PRF hat es sich zur Aufgabe gemacht, bessere Behandlungsmethoden und Heilmittel für Kinder mit Progerie zu finden. Lonafarnib hat sich klinisch als hilfreich für einige Aspekte der Krankheit erwiesen (Gordon et al., PNAS, 2012) und verlängert auch die Lebenserwartung (Gordon et al., Circulation, 2014) (Gordon et al., JAMA, 2018), ist aber nicht heilend. Da neue Verbindungen identifiziert werden, die das Potenzial haben, HGPS zu lindern, gehen wir davon aus, dass diese Verbindungen in Kombination mit Lonafarnib in vitro und in Tiermodellen getestet werden müssen.

PRF stellt der Forschungsgemeinschaft den Farnesyltransferase-Hemmer Lonafarnib zur Verfügung. Unser Ziel ist es, präklinische Studien zu unterstützen, um die Auswirkungen von Lonafarnib auf Progerie weiter zu untersuchen.

PRF hat es sich zur Aufgabe gemacht, bessere Behandlungsmethoden und Heilmittel für Kinder mit Progerie zu finden. Lonafarnib hat sich klinisch als hilfreich für einige Aspekte der Krankheit erwiesen (Gordon et al., PNAS, 2012) und hat auch Einfluss auf die geschätzte Lebensdauer (Gordon et al., Circulation, 2014) (Gordon et al., JAMA, 2018), ist aber nicht heilend. Da neue Verbindungen identifiziert werden, die das Potenzial haben, HGPS zu lindern, gehen wir davon aus, dass diese Verbindungen in Kombination mit Lonafarnib in vitro und in Tiermodellen getestet werden müssen.

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