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PRF setzt seine aggressive Forschungsagenda fort

Die Ergebnisse der Dreifachstudie zu Progeria wurden online in der Zeitschrift veröffentlicht Verkehr am 11. Juli 2016**. Diese klinische Studie fügte dem bereits erfolgreichen Medikament Lonafarnib zwei weitere Medikamente hinzu, Pravastatin und Zoledronsäure. Die Studie wurde gemeinsam von PRF und dem National Heart, Lung and Blood Institute finanziert und von einem Expertenteam am Boston Children's Hospital, dem #1-Kinderkrankenhaus in den USA, durchgeführt. Obwohl keine signifikanten Verbesserungen gegenüber der Lonafarnib-Einzeltherapie festgestellt wurden, identifiziert PRF weiterhin vielversprechende Medikamentenkandidaten, die Kindern mit Progerie ein längeres und gesünderes Leben ermöglichen könnten – wie unserem neuer Zwei-Medikamenten-Versuch. In dieser brandneuen klinischen Studie wird Lonafarnib um das Medikament Everolimus ergänzt, mit dem Ziel, die Gesundheit der Kinder besser zu verbessern als durch Lonafarnib allein.  klicken Sie hier Weitere Einzelheiten finden Sie in unserer Pressemitteilung.

Meghan, 15 Jahre alt, Brennen, 7 Jahre alt, und Lindsay, 12 Jahre alt, nahmen an der Dreifachstudie teil. Dank Ihrer Unterstützung hatten sie im Juni 2016 ihre ersten Besuche für die Zwei-Medikamenten-Studie.

Alle drei Kinder nehmen seit mehreren Jahren Lonafarnib ein und erhalten nun zusätzlich Everolimus in der Hoffnung, dass die beiden Medikamente in Kombination wirksamer sind.

Um lebensrettende Behandlungen und ein Heilmittel für Progerie zu finden, hat PRF 4 klinische Studien am Boston Children's Hospital und 62 wissenschaftliche Studien finanziert. Wir sind begeistert, dass diese Studien gezeigt haben, dass Lonafarnib das Herz-Kreislauf-System der Kinder verbessert und ihre Lebenserwartung geringfügig verlängert. Die drei Studienergebnisse zeigen, dass wir unsere aggressive Strategie fortsetzen müssen, da die Suche nach wirksameren Behandlungen und letztendlich nach einem Heilmittel weitergeht.

In einem begleitenden Leitartikel zu den Ergebnissen der dreifachen Studie schrieb der Direktor des National Institutes of Health und Studienautor Francis Collins, MD PhD: „… es tauchen zusätzliche therapeutische Optionen auf, und es gibt mehr Dynamik als je zuvor in der Grundlagen- und klinischen Forschung.“

** Gordon et al., Klinische Studie mit den Protein-Farnesylierungsinhibitoren Lonafarnib, Pravastatin und Zoledronsäure bei Kindern mit Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom, Verkehr, 10.1161/ZIRKULATIONAHA.116.022188

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