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Wissenschaftler, Kliniker und Progerie-Familien aus der ganzen Welt trafen sich beim PRF-Workshop im September 2018.

Der internationale PRF-Wissenschaftsworkshop 2018 war mit 163 Teilnehmern aus 14 verschiedenen Ländern ein überwältigender Erfolg. Führende Ärzte, Wissenschaftler und präklinische Forscher kamen zusammen, um gemeinsam mit Familien von Kindern mit Progerie die aktuellsten Informationen zur Progerieforschung auszutauschen und die Grundlage für zukünftige Bemühungen zur Entwicklung neuer Behandlungsmethoden und Heilung für Kinder mit Progerie zu legen.

Zu den Präsentationen gehörten eine Diskussion über die Perspektive von Kindern und Eltern, die mit Progerie leben, 28 mündliche Präsentationen und 52 Poster (ein Rekord!). Die Präsentationen und Poster zeigten wichtige wissenschaftliche Erkenntnisse, präsentierten den Fortschritt bei der Identifizierung potenzieller therapeutischer Behandlungen und inspirierten zukünftige Kooperationen zwischen der Forschungs- und der medizinischen Gemeinschaft.

Der Workshop begann mit einer Familienpanel-Sitzung, bei der es darum ging, eine persönliche Verbindung zwischen Familien mit Progerie und der Forschungsgemeinschaft herzustellen. Anschließend wurden in den wissenschaftlichen Präsentationen die neuesten Entwicklungen in der biologischen und klinischen Forschung zu Progerie hervorgehoben, darunter wichtige Forschungsinstrumente wie Biomarker sowie neue Daten zu möglichen Behandlungen mit kleinen Molekülen, RNA-Therapeutika und Gen-Editierung.

Zum ersten Mal gab es „Lightening Round“-Präsentationen von einminütigen Posterpräsentationen, bei denen sich die Poster-Präsentatoren vorstellen und die Herausforderung erleben konnten, die Workshop-Teilnehmer für eingehende Diskussionen zu ihren Postern zu gewinnen. Darüber hinaus nutzten mehrere Teilnehmer die Fortbildungspunkte für Ärzte (CME), die vom CME-Büro der Brown University angeboten wurden. Der vielleicht beste Maßstab für den Erfolg des Workshops ist die messbare Bewertung durch die Teilnehmer. Wir sind stolz, einige Bewertungshighlights mit Ihnen zu teilen:

  • 99% bewertete das Meeting mit „Ausgezeichnet“ (82%) oder „Sehr gut“ (17%)
  • Ähnliche Bewertungen für Registrierungsprozess, Veranstaltungsort, Konferenzmaterialien, Besprechungsformat und die Blitzrunde

Wählen Sie typische Kommentare aus:

  • Ein sehr gut geplanter und durchgeführter Workshop. Sehr motivierend!
  • Ausgezeichnetes Meeting mit wichtigen Informationen und einem kooperativen Umfeld
  • Extrem gut und professionell organisiert mit fantastischen Vorträgen, spannendem und anregendem Austausch zwischen Klinikern und Grundlagenforschern

Wir sind allen, die an diesem Workshop teilgenommen haben, zutiefst dankbar. Die Unterstützung und das Interesse an Progerie wachsen jedes Jahr, und wir freuen uns darauf, beim nächsten PRF-Workshop gemeinsam die nächsten Phasen des Fortschritts auf dem Weg zu einer Heilung zu erarbeiten.

PRF-Jugendbotschafterin Meghan Waldron spricht während der fesselnden Familienpanel-Sitzung zu den Teilnehmern.

Ausgestellte Poster für vertiefende Diskussionen

Der Sprecher Dr. Francis Collins, Direktor der National Institutes of Health, spielt Gitarre für Alptug, 2, und Meghan, 17, bevor er am ersten Abend der Konferenz die Bühne betritt.

Eric S. Lander – Broad Institute of Harvard and MIT, MIT, Harvard Medical School präsentiert „Neue genomische Ansätze zum Verständnis von Krankheiten“

Die Präsentationen waren hervorragend und informativ

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