Este artículo, que detalla presentaciones en la conferencia científica más reciente, muestra cuán rápidamente el campo de la progeria ha avanzado hacia tratamientos y cura.
Aspectos destacados del Taller científico de 2007 de la Fundación para la Investigación de la Progeria:
Avances en la ciencia traslacional. Revista de Gerontología: CIENCIAS BIOLÓGICAS 2008, VOL 63A, No. 8, 777-787.
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Los organizadores del PRF 2007 Taller internacional sobre la progeria La directora médica de PRF, Leslie Gordon, y los miembros del Comité de Investigación Médica, Christine Harling-Berg y Frank G. Rothman, son coautores de un interesante artículo de 10 páginas que apareció en la edición de septiembre del Journal of Gerontology.
Extractos del artículo:
…Estas reuniones [Los seis talleres sobre progeria desde 2001] han proporcionado un foro concentrado para facilitar el pensamiento colectivo de médicos y científicos sobre la progeria, forjar colaboraciones en este campo poco conocido y acelerar el descubrimiento de nuevas formas de impulsar el campo hacia tratamientos y curas...
…La esencia de la investigación traslacional se representó en las presentaciones, que abordaron los temas más importantes de la progeria en la actualidad: los efectos de la progerina y las láminas y sus socios de unión en el funcionamiento de las células, los sistemas, los modelos de ratón y los seres humanos; la conexión entre la progeria, el envejecimiento y la enfermedad cardiovascular en la población general; un análisis cuidadoso de los efectos de la FTI en la progeria en todos los niveles; y estrategias para futuros tratamientos y curas de la enfermedad…
…Las presentaciones, los carteles y los debates del taller sobre progeria de 2007 mostraron un progreso extraordinario en todos los niveles: desde la ciencia básica, los estudios en ratones y seres humanos que definen mejor los efectos biológicos de la progerina en la patogénesis de la enfermedad y en el envejecimiento y la enfermedad cardiovascular en la población general, hasta el primer ensayo clínico con un fármaco para la progeria. El descubrimiento de que la progerina se encuentra en fibroblastos humanos normales de una manera dependiente de la edad establece un nuevo vínculo entre la progeria y el envejecimiento. Este es el mejor ejemplo hasta ahora de cómo los estudios sobre la progeria pueden ser valiosos para comprender el envejecimiento humano.
En un editorial acompañante*, Huber R. WarnerEl Dr. Warner, PhD, Decano Asociado de Investigación de la Facultad de Ciencias Biológicas de la Universidad de Minnesota, aborda la progeria como un modelo para estudiar el envejecimiento acelerado y señala varias teorías para su tratamiento, incluidas las FTI que actualmente participan en el ensayo clínico de fármacos, e incluso una cura. Concluye que los datos científicos muestran que la progeria, de hecho, se superpone con el envejecimiento normal y, por lo tanto, podría brindar oportunidades únicas para aumentar nuestra comprensión de la biología del envejecimiento y las enfermedades dependientes de la edad. El Dr. Warner escribe:
“La Fundación para la Investigación de la Progeria seguirá desempeñando un papel importante en el fomento de la investigación traslacional necesaria para encontrar tratamientos eficaces y/o una cura para los niños afectados por HGPS”.
* Investigación sobre el síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford J Gerontol A Biol Sci Med Sci. 2008;63:775-776
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Queremos expresar nuestro más sincero agradecimiento a todos los que participaron en el taller científico de la Fundación para la Investigación de la Progeria de noviembre de 2007 y a todos los que ayudaron a financiar este fantástico evento. Los principales patrocinadores fueron:
- La Oficina de Enfermedades Raras, el Instituto Nacional del Corazón, los Pulmones y la Sangre y el Instituto Nacional del Cáncer de los NIH; y
- La Fundación Médica Ellison