PRF continúa haciendo historia, ya que casi todos los niños inscritos en el ensayo han venido al Children's Hospital Boston para su visita de un año, lo que marca su punto medio hacia la finalización. haga clic aquí Para obtener detalles sobre cómo puedes ayudar.
¡Tiempos emocionantes! El ensayo clínico de medicamentos contra la progeria comenzó el 7 de mayo de 2007 con dos niños que llegaron a Boston, Massachusetts, para la primera de siete visitas a lo largo de un período de dos años. En esta primera visita, se les realizaron pruebas exhaustivas y se les administraron las primeras dosis del medicamento. Desde entonces, un promedio de dos familias han estado viajando a Boston cada semana y, en octubre de 2007, el ensayo completó la inscripción. Se espera que el ensayo finalice en octubre de 2009 y que los resultados se publiquen en 2010.
A partir del 1 de octubre de 2008, todos los niños, excepto uno, han completado la visita de una semana de duración que dura un año.
Megan luce con orgullo su medalla de prueba de 1 año, que recibió al final de su reciente viaje a Boston.
Julieta, de Argentina
“No conozco ninguna otra enfermedad genética rara que haya pasado del descubrimiento genético al ensayo clínico en menos de cuatro años: un testimonio fenomenal del arduo trabajo de la Fundación para la Investigación de la Progeria”.
- Argentina
- Bélgica
- Canadá
- Dinamarca
- Inglaterra
- India
- Israel
- Italia
“Las dos Megans”, ambas de 6 años, en Boston para el ensayo clínico
Michiel, de 8 años y medio, de Bélgica, con Hayley, de 9 años y medio, de Inglaterra, en junio en el Children's Hospital Boston durante su primera visita.
- Japón
- México
- Pakistán
- Polonia
- Portugal
- Rumania
- EE.UU
- Venezuela
El Ensayo clínico de un fármaco contra la progeria: Quién, dónde, cuándo, cómo y cuánto…
El ensayo clínico está dirigido por el Dr. Mark Kieran, PhD, Director de Neurooncología Médica Pediátrica del Instituto de Cáncer Dana-Farber y del Hospital Infantil de Boston; Profesor Adjunto de los Departamentos de Pediatría y Hematología/Oncología de la Facultad de Medicina de Harvard. El Dr. Kieran es un oncólogo pediátrico con amplia experiencia con el fármaco en estudio (farnesiltransferasa o FTI) en niños.
Las células de progeria se normalizan cuando se les aplican FTI. Capell et al., PNAS, 2005. Célula normal. Célula de progeria. Célula de progeria después de ser tratada con FTI
durante ese período de dos años y medio.PRF necesita recaudar aproximadamente $2 millones de dólares para financiar este ensayo y, a julio de 2009, ¡hemos recaudado $1,9 millones!
Nuestro Círculo de esperanza se ha expandido…
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