Ha llegado el día: ¡la FDA aprueba el primer tratamiento contra la progeria!

¡Noticias emocionantes de último momento! El 20 de noviembre de 2020, PRF logró una parte importante de su misión: La FDA ha aprobado el lonafarnib, el primer tratamiento para la progeria.

La progeria ahora se suma a menos de 5% de las enfermedades raras con un tratamiento aprobado por la FDA.* Los niños y adultos jóvenes con progeria en los EE. UU. ahora pueden acceder a lonafarnib con receta médica, en lugar de hacerlo a través de un ensayo clínico.

Este hito trascendental ha llegado gracias a 13 años de investigación constante que involucraron cuatro ensayos clínicos, todo coordinado por PRF, posible gracias a los valientes niños y sus familias, y financiado por ustedes, la maravillosa comunidad de donantes de PRF.

También agradecemos a los equipos de investigación de progeria de clase mundial del Boston Children's Hospital, Hasbro Children's Hospital, Brigham and Women's Hospital, Brown University, Boston University y los Institutos Nacionales de Salud. Los socios farmacéuticos que suministraron lonafarnib de forma gratuita a los ensayos clínicos respaldados por PRF también fueron cruciales, incluidos Shering-Plough, Merck ** (conocida como MSD fuera de los EE. UU. y Canadá) y Eiger BioPharmaceuticals, por su participación en el avance del progreso de la investigación de la progeria a estas nuevas y extraordinarias alturas.

Nuestros socios en Eiger están comprometidos a brindar acceso continuo a lonafarnib para pacientes con progeria y laminopatías progeroides con procesamiento deficiente en todo el mundo, y han establecido servicios para respaldar el acceso a lonafarnib a través de Eiger OneCare, La revisión de lonafarnib por parte de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) aún está en curso, y se espera que la EMA tome una decisión sobre su aprobación en la segunda mitad de 2021.

GRACIAS A TODOS por apoyar la investigación que nos ha traído hasta este punto crucial. Su continuo apoyo también nos permite seguir avanzando hacia una cura para estos niños extraordinarios.

¡Qué manera verdaderamente notable de comenzar la temporada navideña y terminar esta increíble... desafiante año.

Haga clic aquí para ver nuestro comunicado de prensa que proporciona más detalles sobre esta noticia histórica.

*300 enfermedades raras que tienen un tratamiento aprobado por la FDA (https://www.rarediseases.info.nih.gov/diseases/FDS-orphan-drugs)/7,000 Enfermedades raras cuya base molecular es conocida (www.OMIM.org) =4.2%

** PRF desea reconocer las contribuciones fundamentales de los científicos de Schering-Plough / Merck R&D que apoyaron tanto la evaluación de lonafarnib en modelos preclínicos de HGPS como los estudios clínicos en pacientes con progeria. El equipo, dirigido por W. Robert Bishop, John Piwinski, Cecil Pickett y Catherine Strader, apoyó los estudios farmacocinéticos y farmacodinámicos, optimizó la formulación de medicamentos y aseguró el suministro adecuado de medicamentos durante estos estudios. Los miembros de este equipo incluyeron a: Susan Arbuck, Art Bertelsen, Alan Cooper, Emily Frank, David Harris, Georgianna Harris, Paul Kirschmeier, Ming Liu, Jin-Keon Pai, Robert Patton, Paul Statkevich, Greg Szpunar, Bohdan Yaremko, Paul Zavodny y Yali Zhu.