¡Las cosas buenas vienen de 3 en 3!

Niccolo, Alessandro y Sammy se encuentran entre los casi 100 niños y adultos jóvenes con progeria en todo el mundo que se están beneficiando del lonafarnib, un fármaco que prolonga la vida y que ha sido aprobado por la FDA. La PRF seguirá destinando fondos para garantizar el acceso al lonafarnib para todos y para estudiar sus efectos a largo plazo.

Pero no nos detendremos ahí.

PRF está explorando 3 otro vías terapéuticas

Para tratar y curar la Progeria, atacando esta enfermedad:

al Proteína, en el ARN, y en el ADN ¡niveles!

FÁRMACOS DE MOLÉCULAS PEQUEÑAS

¿Cómo funciona? Este tratamiento reduce el nivel de la proteína tóxica progerina que causa la progeria.

¿Cuál es el papel del PRF? PRF está colaborando con la empresa de biotecnología PRGS&T para iniciar un nuevo ensayo clínico que explore si Ionafarnib, en combinación con un nuevo medicamento llamado progerinina, es más eficaz que Ionafarnib solo.

¿POR QUÉ es prometedor? Este nuevo fármaco aumentó la esperanza de vida en un modelo de ratón con progeria. 50%.

TERAPÉUTICA DE ARN

¿Cómo funciona? Este tratamiento bloquea el producción de progerina a nivel del ARN, antes de que la proteína tóxica sea producida por las células del cuerpo.

¿Cuál es el papel del PRF? PRF es el desarrollador del fármaco (o “patrocinador”). Esto significa que PRF asume la responsabilidad y los costos de la fabricación del fármaco, los estudios animales y celulares previos al ensayo y los ensayos clínicos realizados por expertos científicos de primer nivel.

¿POR QUÉ es prometedor? La terapia con ARN dio como resultado una 62% Aumento de la esperanza de vida en ratones con progeria.

EDICIÓN DE BASE DE ADN

¿Cómo funciona? Este medicamento entrará en las células del cuerpo, encontrar la mutación de la progeria y arreglarlo permanentementeLa célula editada ya no producirá más progerina – ¡GUAU!

¿Cuál es el papel del PRF? PRF financiará la fabricación de medicamentos, estudios previos en animales y células y ensayos clínicos realizados por expertos científicos de primer nivel.

¿POR QUÉ es prometedor? En el modelo de ratón con progeria, la esperanza de vida se prolongó mediante 140%, acercándose a lo que normalmente es la vejez para los ratones sanos. Esta es una inyección única que podría ser nuestra camino hacia ¡La cura!

La ciencia es una tarea costosa y, con su apoyo constante, continuaremos...

Ampliar los límites de la ciencia hacia la cura.

¡Dona hoy y sé UNO para hacer que la cura sea POSIBLE!