Se publican los resultados de un ensayo con tres fármacos para la progeria

PRF continúa con una agenda de investigación agresiva

Los resultados del ensayo de triple fármaco contra la progeria fueron publicados en línea por la revista Circulación el 11 de julio de 2016**. Este ensayo clínico agregó dos medicamentos adicionales, pravastatina y ácido zoledrónico, al ya exitoso medicamento lonafarnib. El ensayo fue cofinanciado por PRF y el Instituto Nacional del Corazón, los Pulmones y la Sangre, y realizado por un equipo de expertos en el Boston Children's Hospital, el hospital infantil #1 en los EE. UU. Si bien no se encontraron mejoras significativas más allá de la terapia única con lonafarnib, PRF continúa identificando candidatos a medicamentos prometedores que pueden ofrecer a los niños con progeria vidas más largas y saludables, como nuestro Nuevo ensayo con dos fármacosEste nuevo ensayo clínico añade el fármaco everolimus al lonafarnib, con el objetivo de mejorar la salud de los niños más que el lonafarnib solo.  haga clic aquí Para más detalles en nuestro comunicado de prensa.

En un esfuerzo por identificar tratamientos que salven vidas y la cura para la progeria, PRF ha financiado 4 ensayos clínicos en el Boston Children's Hospital y 62 estudios científicos. Estamos encantados de que estos ensayos hayan revelado que el lonafarnib mejora el sistema cardiovascular de los niños y extiende modestamente su esperanza de vida. Los resultados del triple ensayo demuestran la necesidad de que continuemos con nuestra estrategia agresiva, mientras continúa la búsqueda de tratamientos más efectivos y, en última instancia, la cura.

En un editorial que acompaña a los resultados del ensayo triple, el director de los Institutos Nacionales de Salud y autor del estudio, Francis Collins, MD PhD, escribió: “… están surgiendo opciones terapéuticas adicionales y Hay más impulso que nunca “en las comunidades de investigación básica y clínica”.

** Gordon, et. al., Ensayo clínico de inhibidores de la farnesilación de proteínas lonafarnib, pravastatina y ácido zoledrónico en niños con síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford, Circulación, 10.1161/CIRCULACIÓNAHA.116.022188