Réunion scientifique sur la greffe de moelle osseuse :

Aller de l’avant en explorant les traitements potentiels

Que sont la moelle osseuse et les cellules souches ?

Au centre de nos os se trouve la moelle osseuse qui contient des cellules spéciales appelées cellules souches. Les cellules souches peuvent se diviser pour former d'autres cellules souches ou se transformer en types de cellules que l'on trouve dans tous les organes de notre corps, comme les cellules qui composent nos vaisseaux sanguins.

Qu’est-ce que la greffe de moelle osseuse ?

La greffe de moelle osseuse (GMO) est une procédure au cours de laquelle les cellules de moelle osseuse d'un enfant sont remplacées par de nouvelles cellules souches de moelle osseuse (une greffe) provenant d'un donneur sain. Bien que le donneur idéal soit un jumeau identique, les enfants atteints de progéria pourraient potentiellement recevoir des greffes d'un parent ayant une correspondance proche avec leurs propres cellules, ou même d'une personne sans lien de parenté.

Pour traiter le cancer, les médecins ont recours à la radiothérapie et à la chimiothérapie avant la greffe de moelle osseuse. Cela ferait-il partie du traitement contre la progéria ?

Dans le cas du cancer, ce type de « prétraitement » est nécessaire pour tuer le plus grand nombre possible de cellules cancéreuses. Nous n’avons pas besoin de nous débarrasser des cellules progéria, nous ne devrions donc pas utiliser le même type de prétraitement pour la greffe de moelle osseuse dans le cas de la progéria. Cependant, il existe une forme de prétraitement plus douce pour aider l’enfant atteint de progéria à recevoir des cellules du donneur sans réagir contre elles. Ce type de traitement comporte donc certains risques. C’est pourquoi il est très important de faire autant de recherches que possible avant de passer potentiellement au traitement chez les enfants atteints de progéria.

Allons-nous aller de l'avant avec la transplantation de moelle osseuse chez les enfants atteints de progéria, ou allons-nous d'abord travailler sur des modèles animaux ? Voici ce que les experts présents à notre réunion ont recommandé :

La première étape pour un traitement sûr et efficace consiste à effectuer une greffe de moelle osseuse sur des animaux, comme des souris, qui ont été créés pour imiter le plus fidèlement possible le processus pathologique de la progéria. De nombreux laboratoires de la communauté scientifique travaillent d’arrache-pied pour créer ces modèles animaux (dont certains sont financés par la PRF). Les experts qui ont assisté à cette réunion ont tous convenu que la PRF doit agir le plus rapidement possible pour tester la greffe de moelle osseuse comme traitement chez les souris atteintes de la progéria. Cela permettra de répondre à deux questions clés : 1) cette procédure est-elle sûre ? et 2) la moelle osseuse/les cellules souches iront-elles vers les organes où elles sont le plus nécessaires (les vaisseaux sanguins, le cœur, les réserves de graisse, etc.) pour remplacer les cellules malades ? Dans les mois à venir, la PRF encouragera les recherches essentielles pour comprendre si la greffe de moelle osseuse améliorera la vie des enfants atteints de la progéria. Cet atelier a constitué un excellent point de départ.

Programme et intervenants de l'atelier

Première séance : Aspects cliniques et génétiques du syndrome de Horton-Hypertrophie héréditaire

Aperçu clinique du HGPS et stratégies d’évaluation longitudinale : comment saurons-nous si les traitements améliorent la maladie ?

Le défaut du gène HGPS et sa signification : mécanisme présumé de la maladie et caractéristiques de la sénescence

Correction métabolique des troubles de la mucopolysaccharidose par transplantation de moelle osseuse et thérapie génique

Stratégies de greffe de moelle osseuse dans l'ostéogenèse imparfaite : essais cliniques et leçons apprises

Expériences de transplantation avec des maladies de stockage qui peuvent s'appliquer au HGPS

Troisième séance : Preuves pour/contre la repopulation vasculaire menant à une amélioration clinique

Présidents : Elizabeth Nabel, MD et Donald Orlic, PhD
Chercheur associé, Direction de la génétique et de la biologie moléculaire,
NHLBI, Bethesda, Maryland

Recrutement de cellules de la paroi vasculaire et greffe de moelle osseuse : comment la transplantation pourrait-elle affecter les plaques vasculaires ?

Potentiel de repeuplement cardiovasculaire grâce à la greffe de moelle osseuse chez les patients atteints de progéria – données issues d’études sur l’homme et la souris

L'état du financement du syndrome de Hutchinson-Gilford-Progeria par le National Institute on Aging

Risques précoces et tardifs des greffes de cellules hématopoïétiques par rapport au contrôle de la maladie

Que pouvons-nous apprendre des greffes de cellules souches pour corriger d’autres troubles génétiques ?

Transplantation de sang de cordon ombilical : résultats d'études antérieures et évaluation de cette stratégie pour la progéria

Commentaires des participants sélectionnés :

«Un groupe très impressionnant d’experts a été réuni, et le La qualité des discussions scientifiques était très élevée. J'ai beaucoup appris sur les avantages et les inconvénients de la greffe de moelle osseuse pour d'autres maladies génétiques, et sur la manière dont cette expérience pourrait s'étendre au syndrome de Hutchinson-Gilford Progeria."

Francis Collins, MD, PhD, directeur de la
Institut national de recherche sur le génome humain

«J'ai vraiment apprécié participer à cet atelier. Le point fort de ce groupe a été sa grande diversité, qui nous a permis d’aborder la plupart des aspects de la progéria de manière concise et informative. Félicitations pour avoir réuni un groupe aussi remarquable."

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