Nous sommes ravis de partager avec vous deux mises à jour de recherche passionnantes, publiées en ligne aujourd'hui dans la plus grande revue cardiovasculaire au monde, Circulation (1):
Biomarqueur dans la progéria
Une nouvelle méthode de mesure de la progérine, la protéine toxique responsable de la progéria, a été mise au point par une équipe dirigée par le Dr Leslie Gordon, cofondateur et directeur médical de la PRF. Grâce à la découverte de ce biomarqueur, qui utilise le plasma sanguin pour mesurer les niveaux de progérine, les chercheurs peuvent comprendre comment les traitements affectent les participants aux essais cliniques après une période de temps plus courte et à plusieurs moments de chaque essai clinique.
Ce test peut optimiser le processus d’essai clinique en fournir des informations précoces sur l'efficacité des traitements testés, en guise d'introduction à d'autres tests cliniques tels que la prise de poids, les changements dermatologiques, la contracture et la fonction articulaires, etc., qui nécessitent tous beaucoup plus de temps pour se manifester. Ces caractéristiques cliniques de la progéria sont des mesures importantes à long terme des effets du traitement qui sont désormais complétées par les niveaux de progérine mesurés plus tôt dans le traitement. Nous pouvons désormais être en mesure de comprendre les bénéfices du traitement dès quatre mois après le début du traitement, ou d'arrêter un traitement qui pourrait ne pas bénéficier au participant à l'essai, afin d'éviter des effets secondaires inutiles.
Une vie encore plus longue grâce au lonafarnib
En plus d'accélérer les futures découvertes de traitements et de remèdes, cette nouvelle méthode innovante de mesure de la progérine indique que la Les bénéfices à long terme du lonafarnib pour les enfants atteints de progéria sont supérieurs à ceux précédemment déterminés.
Study data indicate that lower progerin levels in the blood reflected survival benefit: the longer someone with Progeria stayed on lonafarnib, the greater the survival benefit from being on therapy. Progerin levels were decreased by about 30-60% for as long as the drug was taken, and life expectancy for patients on treatment for over 10 years increases by an average of 4.5 years. That’s more than a 30% increase in average lifespan, from 14.5 years to almost 20 years of age!
« L’une des histoires les plus remarquables jamais partagées dans ce podcast »
– Dr Carolyn Lam, cardiologue de renommée mondiale et animatrice du podcast La circulation en marche, sur le voyage qui a conduit à ces découvertes passionnantes. Écoutez l'interview complète sur l'impact profond de cette étude directement du Dr Gordon. Écouter ici ((à partir de 6:41).
(1) Gordon, LB, Norris, W., Hamren, S., et al. Progérine plasmatique chez les patients atteints du syndrome de Hutchinson-Gilford Progeria : développement d'immuno-essais et évaluation clinique. Circulation, 2023
(2) Progression des anomalies cardiaques dans le syndrome de Hutchinson-Gilford Progeria : une étude longitudinale prospective.
Olsen FJ, Gordon LB, Smoot L, Kleinman ME, Gerhard-Herman M, Hegde SM, Mukundan S, Mahoney T, Massaro J, Ha S, Prakash A.
Circulation. 6 juin 2023 ;147(23):1782-1784. doi : 10.1161/CIRCULATIONAHA.123.064370. Publication en ligne le 5 juin 2023.
(3) Outils facilement disponibles pour détecter la progérine et la progression des maladies cardiaques dans le syndrome de Hutchinson-Gilford Progeria.
Eriksson M, Haugaa K, Revêchon G.
Circulation. 6 juin 2023 ;147(23):1745-1747. doi : 10.1161/CIRCULATIONAHA.123.064765. Publication en ligne le 5 juin 2023.
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