Félicitations à notre SAM Awa 2024e gagnant, SAMMY BASSO!

L'ambassadeur de la PRF, Sammy Basso, qui était un ami proche de Sam Berns, a reçu une ovation debout lors de la remise du dernier prix SAM. Résident de Tezze sul Brenta, en Italie, Sammy a été diagnostiqué avec la progéria à l'âge de deux ans et est devenu le porte-parole de l'Association italienne Sammy Basso pour la progéria (AIPro.SB) alors qu'il n'avait que 10 ans. Il a été parmi les premiers à participer aux essais cliniques de la PRF, testant le lonafarnib, un médicament désormais approuvé par la FDA, le tout premier traitement contre la progéria.

Sam et Sammy en Italie, trinquant à leur amitié particulière

Les études de Sammy l'ont conduit à l'Université de Padoue, où il a obtenu un diplôme en sciences naturelles et a soutenu une thèse sur une approche d'édition génétique chez les souris HGPS. En 2021, Sammy a obtenu un deuxième diplôme en biologie moléculaire avec une thèse sur l'intersection de la lamine A et de l'interleukine-6, une approche pour traiter la progéria en ciblant la protéine toxique, connue sous le nom de progérine. Sammy continue de se consacrer à la recherche du remède grâce à ses collaborations de recherche vitales avec PRF et l'équipe d'édition génétique. Il participe également à de nombreuses conférences publiques dans le monde entier, afin de sensibiliser à la progéria et aux progrès révolutionnaires de PRF vers le remède. Sammy est bien connu dans le monde entier pour sa formidable personnalité et son génie, et nous sommes très fiers de l'appeler notre cher ami.

L'expert pharmaceutique TOM MATHERS reçoit le prix SAM 2022 !

L'amitié de Tom Mathers avec les cofondateurs de PRF, les Drs Leslie Gordon et Scott Berns, remonte à l'université, et ses sages conseils en tant que développeur de médicaments à succès dans le monde pharmaceutique et biotechnologique ont été donnés depuis la création de PRF.

Tom est le fondateur, président et directeur général d'Allievex, une société de biotechnologie qui se consacre au développement de thérapies pour les maladies neurologiques pédiatriques rares. Il a travaillé avec PRF sur son partenariat avec Eiger Biopharmaceuticals, qui a conduit à l'approbation historique de la FDA pour le lonafarnib comme traitement de la progéria, et il continue de travailler avec PRF sur d'autres traitements potentiels. La motivation de Tom est exactement celle de PRF - sauver les enfants, et ses compétences uniques dans le monde du développement de médicaments pharmaceutiques ont été essentielles au rôle croissant de PRF dans ce domaine. Oh, et il n'a jamais manqué un gala Night of Wonder avec Sam, qu'il aimait beaucoup. ♥

Le spécialiste des relations publiques JOHN SENG a reçu le prix SAM 2018 ! 

John Seng, fondateur, président et directeur général de Spectrum Science, une société de relations publiques axée sur les sciences de la santé, a été reconnu pour son engagement à sensibiliser le public à la progéria dans le monde entier et pour ses formidables contributions bénévoles à la PRF pendant plus d'une décennie. John a été le créateur de la campagne « Find the Children » de la PRF, axée sur la recherche d'enfants non diagnostiqués atteints de progéria dans le monde entier. Sa relation à long terme avec la PRF a commencé en 2003, lorsqu'il a engagé des ressources pour gérer l'actualité de la découverte de gènes. Sous la direction de John, Spectrum a continué à diriger les efforts publicitaires de la PRF pour de nombreuses autres annonces majeures, et son équipe a joué un rôle central dans le partenariat PRF-HBO pour La vie selon SamAncien membre du conseil d'administration du PRF, nous portons un toast à John pour avoir mis cette maladie ultra-rare sur la carte du monde !

La responsable de l'essai, DR MONICA KLEINMAN, honorée du prix SAM 2016 ! 

Le Dr Monica Kleinman a consacré son temps, ses talents et son énergie à faire avancer la recherche sur la progéria de l'une des manières les plus importantes : en tant que chercheuse principale pour les essais cliniques sur la progéria à

Hôpital pour enfants de Boston (BCH). Grâce à sa gentillesse et à son expertise au chevet des patients, elle a mené avec succès ces essais vitaux et a gagné la confiance et le respect des familles et de tous ceux qui y participent. Elle a également été membre fondateur du conseil d'administration et du comité de recherche médicale (MRC) du PRF. Monica porte de nombreuses casquettes importantes au BCH ! Elle est chef adjointe de la division de médecine de soins intensifs ; responsable de la sécurité du programme de sécurité et de qualité des patients ; coprésidente du programme de qualité de la réanimation ; et est également professeure agrégée d'anesthésie (pédiatrie) à la Harvard Medical School. Nous sommes très chanceux de l'avoir dans notre équipe !

L'ancien responsable d'essai et développeur de thérapie génique, le DR MARK KIERAN, accepte le prix SAM 2014 ! 

Le Dr Mark Kieran, membre du conseil d'administration du PRF, s'est impliqué dans le PRF en 2006, lorsque le lonafarnib est devenu le médicament cible du premier Essai clinique du médicament contre la progéria. Mark était directeur du service de neuro-oncologie médicale pédiatrique au Dana Farber Cancer Institute, où il dirigeait un essai sur le lonafarnib destiné aux jeunes patients atteints de cancer. Sa vaste expérience avec le lonafarnib a fait de lui le leader idéal de cet effort en partenariat avec la PRF et le Boston Children's Hospital, et lorsqu'on lui a posé la question, cette personne incroyablement occupée a tout de suite dit « oui » !

Après avoir passé 20 ans en tant que directeur du service de neuro-oncologie pédiatrique au Dana-Farber Cancer Institute et au Boston Children's Hospital, où il s'est concentré sur le développement et la traduction clinique de nouvelles thérapies ciblées et géniques pour les enfants atteints de cancer du cerveau, de progéria et d'autres maladies cardiaques infantiles, le Dr Kieran a fait la transition vers l'industrie et est actuellement vice-président du développement clinique chez Day One Biopharmaceutics, une société spécialisée dans le développement de médicaments ciblés pour les enfants. L'arrivée de Mark au conseil d'administration de PRF illustre l'accent croissant mis par PRF sur le développement de médicaments, et nous lui sommes reconnaissants de tout ce qu'il continue à apporter.

Le tout premier prix SAM est décerné au DR FRANCIS COLLINS en 2011 !

Francis Collins occupe une place très particulière dans le cœur et l'histoire de PRF. Il est aux côtés de PRF presque depuis Il a commencé par se lier d'amitié avec Sam Berns et sa famille et a joué un rôle essentiel dans le rythme rapide des progrès du PRF. Lorsqu'il était directeur de l'Institut national de recherche sur le génome humain (NHGRI), son laboratoire a mené la découverte du gène de la progéria en 2003.

Inspiré par sa profonde amitié avec Sam, le Dr Collins continue de diriger son laboratoire au NHGRI, démontrant ainsi son engagement durable dans la recherche sur la progéria jusqu'à ce qu'un remède soit trouvé. Il a fait des découvertes cruciales dans le domaine de la thérapie par ARN et fait partie de l'équipe principale qui travaille sur une thérapie par modification génétique qui pourrait être le remède contre la progéria.

Le Dr Collins a été conseiller scientifique auprès de trois présidents des États-Unis et ancien directeur des National Institutes of Health (NIH). Nous lui sommes extrêmement reconnaissants pour tout ce qu'il a fait et continue de faire, For the Children ♥ For the Cure.

Félicitations à nos lauréats du prix Amy 2024, Kevin Tierney et North Shore Bank !

En 2024, PRF a décerné le prix Amy à sa première combinaison individu/entreprise : North Shore Bank (NSB) et son PDG Kevin Tierney.

Kevin a été honoré pour sa générosité sans fin, son dévouement, sa compassion et son soutien extraordinaire à la mission de PRF, tant sur le plan personnel que dans le cadre de ses fonctions de direction à la NSB. La Banque a également été reconnue pour son profond engagement envers PRF.

Kevin et NSB soutiennent avec générosité et fidélité la PRF depuis plus de 20 ans, notamment en parrainant chaque événement local spécial de la PRF. Sous la direction de Kevin, NSB a soutenu plus de 200 organismes de bienfaisance rien qu'en 2023, en plus du bénévolat des employés dans des dizaines d'autres. NSB adhère véritablement à une culture profondément enracinée de don de son temps, de son talent et de son argent, en redonnant aux communautés locales dans lesquelles elle opère, et nous la remercions particulièrement pour son dévouement à la communauté Progeria à travers le monde.

Robyn et Tom Milbury reçoivent le prix Amy 2022 !

En 2022, le prix Amy a été décerné à son premier couple : Robyn et Tom. Ils sont impliqués dans la PRF depuis 25 ans et ont consacré sans relâche et de manière désintéressée leur temps, leur talent et leur argent à faire avancer notre mission. À eux deux, ils ont aidé à organiser 9 galas, 3 tournois de golf, une douzaine de courses et de nombreux autres événements très réussis au fil des ans – WOW ! Ils inspirent maintenant la prochaine génération de Milburys à les rejoindre dans leur générosité, leur dévouement et leur amour sans fin pour ces enfants extraordinaires.

Jodi Mitchell est notre lauréate du prix Amy 2018 !

Jodi est impliquée dans la PRF depuis 2004, lorsqu'elle a participé à l'une de nos premières courses sur route. Après cela, elle est devenue accro. Depuis, elle a organisé une douzaine de collectes de fonds au Champions Pub et ailleurs, a réuni la plus grande équipe pour organiser notre course annuelle pour la recherche, a couru la course sur route de Falmouth avec l'équipe PRF, est bénévole régulièrement à notre bureau et nous dit essentiellement : « Que puis-je faire pour aider ? ». Tout ce que Jodi fait pour la PRF est fait avec enthousiasme, gentillesse et amour, ce qui fait d'elle le choix parfait pour le prix de cette année.

Bob Morrison – qui soutient PRF depuis le premier jour – est notre lauréat du prix Amy 2016 ! 

Bob a été membre fondateur du conseil d'administration de la PRF (il a siégé au conseil d'administration de 1999 à 2007). Il a apporté au conseil une vision avisée des affaires, faisant bénéficier la PRF de son expertise. L'un de ses derniers votes en tant que membre du conseil d'administration a porté sur le financement ou non du premier essai clinique de médicament - un moment historique et déterminant pour la PRF car l'essai a été un grand pas en avant dans notre mission, mais nous n'avions pas l'argent pour le financer entièrement à l'époque. Il y a eu un court moment de silence après la présentation de l'essai, pendant que nous attendions que quelqu'un fasse une motion et Bob a dit : « Eh bien, n'est-ce pas pour cela que nous sommes là ? Nous devons faire en sorte que cet essai ait lieu. » Le vote a immédiatement suivi et il a été unanime. Bob continue de se rendre disponible pour donner des conseils sur diverses questions commerciales et est extrêmement fier de soutenir la PRF, ajoutant humblement qu'il est heureux d'y « jouer un petit rôle ». Pour sa générosité, sa compassion et sa modestie sans fin, il a reçu le prix Amy 2016.

Kevin King – le vainqueur de 2013 – Conduites le soutien aux enfants atteints de progéria

Depuis 2005, Kevin et son équipe de YearOne, ainsi que Chip Foose, le frère d'Amy, soutiennent PRF en organisant chaque année un salon automobile « Braselton Bash » en Géorgie. L'ensemble du personnel travaille sans relâche pour assurer un week-end réussi. Ils donnent tous volontiers de leur temps. Ce genre d'attitude vient de la direction, de Kevin, qui est totalement engagé à aider les enfants atteints de progéria autant que lui et YearOne le peuvent. C'est un véritable travail d'amour, et il se sent aussi honoré de pouvoir aider que nous le sommes de l'avoir dans notre équipe. Kevin illustre le genre de dévouement inlassable qui permettra sûrement de trouver un remède contre la progéria.

Maura Smith est la lauréate du prix Amy 2011

Bénévole par excellence, Maura a fait partie intégrante de chaque comité de Night of Wonder, a présidé les événements de Texas Hold 'Em de PRF et a aidé aux événements et au travail de bureau chaque fois que nécessaire. Mais elle ne s'arrête pas là : Maura a également recruté toute sa famille et des dizaines d'amis pour soutenir les enfants atteints de progéria. Sa personnalité agréable et sa gentillesse ont fait d'elle le choix parfait pour cette année !

Nous annonçons Debbie Ponn comme notre gagnante du prix Amy 2009 !

Debbie a commencé à s'impliquer auprès de PRF lorsqu'elle est venue à Night of Wonder (NOW) en 2003, invitée par Robyn et Tom Milbury, deux supporters de longue date. À la fin de la soirée, elle s'est adressée à Audrey Gordon, directrice de PRF, et lui a dit : « Si vous avez besoin d'aide pour quoi que ce soit, appelez-moi ». Aucun d'eux ne savait à quel point cette offre allait affecter la vie des enfants atteints de progéria. Depuis lors, Debbie a coprésidé les NOW de 2005, 2007 et 2011, a coorganisé l'événement de Chicago en juin 2009 et continue d'aider PRF de bien d'autres manières. Elle est TOUJOURS là pour aider, comme Amy l'était pour ses amis et sa famille.

Félicitations à Julie Pritchard, lauréate du prix Amy 2007 !

Julie est une graphiste qui travaille bénévolement sans relâche pour PRF depuis sa création en 1998. Elle a créé les brochures, affiches, t-shirts et bien d'autres pièces de PRF qui nous permettent de tendre la main et de transmettre notre message.

« Ce que je trouve le plus fascinant chez Julie », déclare Leslie Gordon, qui a remis le prix lors de la Night of Wonder 2007, « c’est que, depuis les 1000 premières fois où elle a dit « Oh, puis-je faire ça pour vous ? », son action philanthropique a vraiment été une œuvre d’amour. Elle se sent aussi honorée de pouvoir aider que nous le sommes de l’avoir dans notre équipe. Julie, tu es ce qu’Amy a incarné – l’amour, le courage et le genre de dévouement inlassable qui permettra sûrement de trouver un remède contre la progéria. »

2005 : Chip Foose et Kim Paratore reçoivent notre premier Amy Award

PRF et le comité de The Night of Wonder 2005 ont remis le premier Amy Award à notre invité d'honneur, Chip Foose, le frère d'Amy. Chip est en passe de devenir non seulement une personnalité reconnue au niveau international dans le monde de l'automobile, mais aussi le porte-parole de PRF, en engageant le producteur de son émission « Overhaulin' » et bien d'autres à soutenir PRF.

Chip déclare : « Les gens me demandent constamment comment je fais pour continuer avec si peu de repos et rester si positif. Je leur réponds : « J'ai vu ma sœur Amy aller et venir sans jamais entendre une seule plainte. Elle est ma source d'inspiration et ma force constante. »

Kim Paratore, aujourd'hui membre du conseil d'administration de la PRF, a également reçu le prix Amy lors de la Night of Wonder 2005. Kim est impliquée en tant que bénévole à la PRF depuis sa création, ayant présidé les trois premiers galas de la Night of Wonder et de nombreux autres événements de collecte de fonds de la PRF.