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Nous sommes ravis de partager les résultats de deux études très intéressantes sur l'utilisation de l'ARN thérapeutique dans la recherche sur la progéria. Ces deux études ont été cofinancées par la Progeria Research Foundation (PRF) et coécrites par la directrice médicale de la PRF, le Dr Leslie Gordon.

En janvier, la revue scientifique Nature des résultats révolutionnaires ont été publiés démontrant que l'édition génétique dans un modèle murin de Progeria corrigeait la mutation qui cause la Progeria dans de nombreuses cellules, améliorait plusieurs symptômes clés de la maladie et augmentait considérablement la durée de vie des souris.

Nous sommes ravis d'annoncer qu'aujourd'hui, nous avons accompli une partie importante de la mission du PRF : le lonafarnib, le tout premier traitement contre la progéria, a reçu l'approbation de la FDA.

Découvrez comment nos progrès se poursuivent malgré la pandémie ; la science qui pousse les derniers bénéficiaires de subventions du PRF à propulser la recherche sur la progéria vers de nouveaux sommets ; les pensées inspirantes des familles de notre communauté sur la progéria ; et bien plus encore.

De la part de nous tous à PRF, ainsi que des enfants et de leurs familles, MERCI à tous ceux qui ont fait un don à notre campagne ONEpossible !!
Nous avons atteint notre objectif – qui contribuera à compenser les fonds perdus suite à l’annulation d’événements en raison de la COVID-19 – et nous n’aurions pas pu le faire sans votre soutien !

Tout d’abord, nous espérons que vous allez bien. À la lumière de la récente progression de la COVID-19 et alors que nous traversons tous cette période d’incertitude, nous tenons à vous REMERCIER pour votre soutien et à vous faire savoir que notre lutte contre la progéria reste inébranlable.