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Des scientifiques, des cliniciens et des familles atteintes de Progeria du monde entier se sont réunis lors de l'atelier du PRF de septembre 2018.

L'atelier scientifique international 2018 du PRF a été un succès retentissant, avec 163 participants de 14 pays différents. Des médecins, des scientifiques et des chercheurs précliniques de premier plan, rejoints par des familles d'enfants atteints de progéria, se sont réunis pour partager les informations les plus récentes sur la recherche sur la progéria et préparer le terrain pour les efforts futurs visant à trouver de nouveaux traitements et un remède pour les enfants atteints de progéria.

Les présentations comprenaient une discussion sur le point de vue des enfants et des parents atteints de progéria, 28 présentations orales et 52 affiches (un record historique !). Les présentations et les affiches ont mis en valeur d'importantes découvertes scientifiques, présenté les progrès réalisés dans l'identification de traitements thérapeutiques potentiels et inspiré de futures collaborations entre les communautés de recherche et médicales.

L'atelier a débuté par une session de panel familial visant à créer un lien en personne entre les familles vivant avec la progéria et la communauté scientifique. Les présentations scientifiques ont ensuite mis en lumière les derniers développements de la recherche biologique et clinique sur la progéria, notamment les outils de recherche essentiels tels que les biomarqueurs, ainsi que de nouvelles données sur les traitements potentiels à base de petites molécules, les thérapies à base d'ARN et l'édition génétique.

Pour la première fois, des présentations éclair d'une minute par des présentateurs d'affiches ont été organisées, ce qui leur a donné l'occasion de se présenter et de relever le défi d'attirer les participants à l'atelier vers leurs affiches pour des discussions approfondies. De plus, plusieurs participants ont profité des crédits de formation médicale continue (FMC) offerts par le bureau de la FMC de l'Université Brown. Le meilleur indicateur du succès de l'atelier est peut-être l'évaluation mesurable de ses participants. Nous sommes fiers de partager quelques points saillants de l'évaluation :

  • 99% a évalué la réunion comme Excellent (82%) ou Très bien (17%)
  • Des notes similaires pour le processus d'inscription, le lieu, le matériel de conférence, le format de la réunion et la session éclair

Sélectionnez des commentaires typiques :

  • Un atelier très bien planifié et exécuté. Très motivant !
  • Excellente rencontre, avec des informations de haut niveau, environnement collaboratif
  • Extrêmement bien organisé et professionnellement avec des conférences fantastiques, des échanges passionnants et stimulants entre cliniciens et chercheurs de base

Nous sommes profondément reconnaissants à tous ceux qui ont participé à cet atelier. Le soutien et l’intérêt pour la progéria augmentent chaque année, et nous attendons avec impatience les prochaines étapes de progrès vers un remède, ensemble, lors du prochain atelier du PRF.

L'ambassadrice de la jeunesse du PRF, Meghan Waldron, s'adresse aux participants lors de la captivante séance du panel familial.

Des affiches exposées pour des discussions approfondies

Le conférencier, le Dr Francis Collins, directeur des National Institutes of Health, joue de la guitare pour Alptug, 2 ans, et Meghan, 17 ans, avant de monter sur scène le premier soir de la conférence.

Eric S. Lander – Broad Institute of Harvard et MIT, MIT, Harvard Medical School présente « De nouvelles approches génomiques pour comprendre la maladie »

Les présentations étaient exceptionnelles et informatives

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