פותחים את השנה החדשה עם חדשות מחקר מרגשות!

שנה טובה! אנו מקווים שלכולם היה חג בריא ורגוע.

אנחנו פותחים את 2021 עם חדשות מחקר מרגשות יותר. בינואר, כתב העת המדעי טֶבַע פרסמו תוצאות פורצות דרך המדגימות כי עריכה גנטית במודל עכבר של פרוגריה תיקן את המוטציה שגורמת לפרוגריה בתאים רבים, שיפר מספר תסמיני מחלה מרכזיים ו תוחלת חיים גדלה באופן דרמטי בעכברים.

במימון משותף של PRF ובשיתוף המנהלת הרפואית של PRF, ד"ר לסלי גורדון, המחקר מצא שעם זריקה אחת של עורך בסיס שתוכנת לתקן את המוטציה הגורמת למחלה, עכברים שרדו פי 2.5 יותר מאשר עכברי פרוגריה שלא טופלו. לגיל המקביל לתחילת הזקנה בעכברים בריאים. חשוב לציין, עכברים שטופלו שמרו גם על רקמת כלי דם בריאה - ממצא משמעותי, שכן אובדן שלמות כלי הדם הוא מנבא לתמותה בילדים עם פרוגריה.

המחקר הובל בשיתוף מומחה עולמי לעריכה גנטית, דיוויד ליו, דוקטורט, ממכון Broad, MIT, קיימברידג', MA, ג'ונתן בראון, עוזר פרופסור לרפואה בחטיבה לרפואת לב וכלי דם באוניברסיטת Vanderbilt, ופרנסיס קולינס, MD, PhD, מנהל המכונים הלאומיים לבריאות.

דרושים מחקרים פרה-קליניים נוספים כדי לחקור את התוצאות הללו, שאנו מקווים שיובילו יום אחד לניסוי קליני. אנו מצפים לעדכן אותך בממצא המרגש הזה ככל שתתקדם התקדמות נוספת!

קרא עוד על החדשות המרגשות הללו כָּאן.

כשאנחנו נכנסים לשנת 2021, אנו אסירי תודה לשותפים כמוך, שמאפשרים התקדמות מסוג זה.

אֶשׁתָקַד לְבַד, קרן המחקר פרוגריה:

• השיג אבן דרך גדולה עם הטיפול הראשון אי פעם שאושר על ידי ה-FDA לפרוגריה, lonafarnib;
• הביא ילדים עם פרוגריה מרחבי העולם לבית החולים לילדים בבוסטון לצורך הניסוי הקליני במימון PRF (כאשר הותרה נסיעה עקב COVID 19);
• החזיק שלנו הסדנה הבינלאומית העשירית של פרוגריה, אוסף שיא של 370 נרשמים מ-30 מדינות בפגישה המדעית הראשונה אי פעם שלנו מבוססת אינטרנט;
• המשך ברצינות עם הפעילויות התוכנותיות המרכזיות שלנו שיובילו אותנו לטיפולים ולריפוי העתידי!

Koblan LW, Erdos MR, Wilson C, Cabral WA, Levy JM, Iong, ZM, Tavarez UL, Davison L, Gete YG, Mao X, Newby GA, Doherty SP, Narisu N, Sheng Q, Krilow C, Lin CY, גורדון LB, Cao K, Collins FS, Brown JD, Liu דר. ב-Vivo עריכת בסיס אדנין מציל את תסמונת פרוגריה של האצ'ינסון-גילפורד טֶבַע. 6 בינואר 2021