ניו יורק טיימס | 24 ביולי 2024: תרופה לפרוגריה עשויה להיות באופק

הסוגים החדשים של עריכת גנים הם "בפוטנציה התשובה לחלום שכולנו רוצים שיתגשם",

ד"ר פרנסיס קולינס

בדוק כמה מהמשוב הנפלא של הקוראים:

"טכנולוגיית שחבור וכתיבה מחדש לעריכת DNA... פשוט קריאה נופלת לסת. וואו…”

"כדי להבין טוב יותר את המחלה הזו, צפו בסרט "החיים על פי סם" ב-HBO. תופתעו מהמסירות לגילוי תרופה לפרוגריה על ידי הוריו של סם. אתה תופתע מסאם, שהתמזל מזלי להכיר בזמן שהוא חקר בנגינה על טימפני בתזמורת סימפונית במהלך מחנה מוזיקה בקיץ. הוא היה תלמיד מאורס וחקרני רב כישרונות שהשיג כל כך הרבה בחייו הקצרים מדי".

"מאמר מעורר השראה! תודה לך כתב טיימס, שהפנית את תשומת לבנו לקרבות ששווה להילחם! הקרבות הטובים! בואו נכריז מלחמה על מחלות והפרעות במקום אדם נגד אדם. תשפוך כסף על הרג וירוסים לא אחד את השני. אנא המשיכו לגרום לנו להיות מודעים יותר לכל הקרבות הטובים שמתנהלים במעבדות ובבתי חולים. אנחנו צריכים את זה! תודה לך!"

"כל כך מרגש לקרוא. ד"ר קולינס הוא גיבור אמריקאי. המדענים האלה על הסף כאן ראויים למימון שלנו ולהערצה שלנו. המטופלים יותר מכל ראויים לתמיכתנו. איזו חבורה אמיצה של אנשים לחיות עם המחלה המתישה הזו. בתקווה לפריצת דרך ענקית בקרוב".

"אהבתי את המאמר הזה! תודה לך NYT. כמה נהדר לקרוא על משהו כל כך מבטיח שיעזור לכל כך הרבה. בראבו לד"ר קולין ועמיתיו."

"איזו מאמר נפלא ואיזה אוצר אמריקאי הם פרנסיס קולינס ודיוויד ליו. כל כך אסיר תודה על מסירותם הבלתי אנוכית למחלות הגנטיות הנדירות הללו".

"ממש מרתק. אני מקווה שהם יקבלו את האישור לניסוי הקליני בקרוב. עבודה נהדרת."

"זה פשוט פנומנלי. התעניינתי מאוד ברפואה בילדותי וצפיתי בסרטים דוקומנטריים על כל מיני מחלות נדירות. פרוגריה תמיד בלטה לי. אני שמח לראות עבודה מסוג זה מתבצעת. אני מקווה שזה יצליח לרפא את הילדים הסובלים מהמצב הזה וניתן להשתמש בו כדי לרפא עוד רבים".

"בשנות ה-90, הייתי סופר מדעי במעבדה לגנטיקה של יונקים. אז, המילים "עריכת בסיס in vivo" היו גורמות לי ליפול מהכיסא בצעקת שמחה! אני שותף ל"WOW" של ד"ר קולינס ואני כל כך אסיר תודה על הבהירות והאופטימיות של המאמר הזה."

"תודה למחבר על כיסוי הפיתוח המדעי החשוב הזה. כל הכבוד לדר' קולינס ולכולם ב-PRF על עבודתם הבלתי נלאית. התמזל מזלי וצנוע שהייתי שם כשהחל PRF והתנדבתי בשמחה לרבות מיוזמות גיוס התרומות שלהם כדי לתמוך במאמצים המדהימים שלהם. היה לי מזל שפגשתי את סם כמה פעמים - הוא היה אדם כל כך נהדר. לראות את ההצלחה שכל העבודה הקשה הזו השיגה וממשיכה להגיע היא שמחה אמיתית".

"ד"ר. קולינס הוא סוג המדענים שאנחנו צריכים. לא מחפש להרוויח מיליונים על טיפול תרופתי, אבל שמח לחיות ממשכורת ה-NIH שלו בזמן שהוא עושה את המחקר הקריטי שיציל חיים. עוד כמוהו, בבקשה!"

"זה נפלא ומעורר תקווה. התמזל מזלי להכיר את סאם והוריו. אני עדיין חושב עליו - האומץ, העקשנות והרוח המדהימה שלו. הוא מעודד אותך מהמקום שבו המסע שלו לקח אותו בוודאות!"