פרוגריה
עובדות מהירות
PRF לפי המספרים
נכון ל-31 בדצמבר 2024
- ילדים/מבוגרים צעירים מזוהים החיים עם פרוגריה ופרוגרואיד למינופתיות: 203* ב-50 מדינות
- *149 מהילדים/צעירים הללו סובלים מתסמונת האצ'ינסון-גילפורד פרוגריה (HGPS, או פרוגריה), ול-54 האחרים יש לימינופתיות פרוגרואידיות.
- ניסויי תרופות קליניים של פרוגריה במימון PRF: 4
- מענקים מומנו: 85, בסך כולל של $9.1 מיליון
- קווי תאים בבנק PRF Cell & Tissue: 211
- ילדים במאגר המידע הרפואי והמחקר של PRF: 222
- מפגשים מדעיים בינלאומיים בנושא פרוגריה: 14
- מספר השפות שאליהן מתורגמים התוכנית וחומרי הטיפול הרפואי של PRF: 38
מְשִׁימָה
לגלות את הטיפולים ואת התרופה להאצ'ינסון-גילפורד פרוגריה ולהפרעות הקשורות להזדקנות, כולל מחלות לב.
מה זה פרוגריה?
פרוגריה, הידועה גם בשם תסמונת פרוגריה האצ'ינסון-גילפורד (HGPS), היא מצב גנטי נדיר וקטלני של "הזדקנות מהירה" בילדים. ללא טיפול בלונפרניב (Zokinvy), כל הילדים עם פרוגריה מתים מאותה מחלת לב שפוגעת במיליוני מבוגרים מזדקנים בדרך כלל (טרשת עורקים), אך בגיל ממוצע של 14.5 שנים בלבד. למרבה הפלא, האינטלקט שלהם אינו מושפע, ולמרות שינויים פיזיים משמעותיים בגופם הצעיר, הילדים יוצאי הדופן הללו הם אינטליגנטים, אמיצים ומלאי חיים.
למידע נוסף על הגורם לפרוגריה, לחץ כָּאן לצפייה בסרטון סקירה קצר מסופר על ידי ד"ר לסלי גורדון, שנלקח מתוך החיים על פי סם (2013).
על PRF
קרן המחקר פרוגריה (PRF) הוקמה בשנת 1999 על ידי דרס. לסלי גורדון וסקוט ברנס, הורים לילד עם פרוגריה, יחד עם חברים ומשפחה מסורים רבים שראו צורך במשאב מחקר רפואי עבור הרופאים, המטופלים והמשפחות של הלוקים בפרוגריה. מאז, PRF היה הכוח המניע מאחורי גילוי הגן פרוגריה והטיפול התרופתי הראשון אי פעם בפרוגריה. PRF פיתחה תוכניות ושירותים כדי לסייע לנפגעי פרוגריה ולמדענים שעורכים מחקר פרוגריה. כיום, PRF הוא הארגון היחיד ללא מטרות רווח המוקדש אך ורק למציאת טיפולים ותרופה לפרוגריה. PRF זוכה להערכה כדוגמה מצוינת לארגון מחקר תרגומי מצליח, שעובר מיצירה, לגילוי גנים, לטיפול תרופתי ראשון מזה 13 שנים בלבד.
סך ההכנסות
1999 עד 31 בדצמבר 2024
1999 עד 31 בדצמבר 2024
יותר מ-80% מההוצאות השנתיות של PRF מוקדשות באופן עקבי לתוכניות ולשירותים שלה - גורם אחד בהשגת דירוג 4 כוכבים נחשק מ-Charity Navigator עשר שנים ברציפות.
התמיכה שקיבלנו אפשרה את גילוי הגן של פרוגריה, את הניסויים הקליניים של פרוגריה ואת כל ההתקדמות היוצאת דופן האחרת שלנו. בעזרת תומכים נוכחיים וחדשים, אנחנו רָצוֹן לנצח במירוץ הזה נגד הזמן ולמצוא טיפולים ותרופה לילדים המיוחדים האלה. יתרה מכך, תגליות טיפול פרוגריה עשויות לסייע גם למיליונים עם מחלות לב ולכל האוכלוסייה המזדקנת.
התוכניות והשירותים של PRF
פרוגריה ראשונה אי פעם ניסויים קליניים בתרופות וטיפול
ניסויי תרופות קליניים בחסות PRF מביאים ילדים מרחבי העולם לטיפולים מבטיחים שעשויים לעזור לשפר את המחלה ולהאריך את חייהם של ילדים עם פרוגריה.
בשנת 2020 נעשתה היסטוריה עם אישור מינהל המזון והתרופות של ארצות הברית (FDA) של lonafarnib (שם מסחרי Zokinvy™), מעכב פרנסילטרנספראז, או FTI, כטיפול הראשון אי פעם לפרוגריה ולמינופיות פרוגרואיד. לונפרניב הוכח כמשפר היבטים רבים של המחלה כולל מערכת כלי הדם החיונית, ומגדיל את זמן ההישרדות הממוצע ב-4.3 שנים. למידע נוסף על החדשות המרגשות הללו, לחץ כָּאן.
בשנת 2016, PRF יזם ניסוי של שתי תרופות, והוסיף את Everolimus, בתקווה ששתי התרופות יחד יהיו יעילות אפילו יותר מאשר לונפרניב בלבד. אלו הם צעדים מדהימים קדימה במרדף אחר תרופה.
בואו למצוא את התרופה!
מרשם פרוגריה הבינלאומי
שומר מידע מרוכז על ילדים ומשפחות החיים עם פרוגריה. זה מבטיח הפצה מהירה של כל מידע חדש שעשוי להועיל לילדים.
בנק תאים ורקמות
הבנק של PRF מספק לחוקרים חומר גנטי וביולוגי מחולי פרוגריה ובני משפחותיהם, כך שניתן לבצע מחקר על פרוגריה ומחלות אחרות הקשורות להזדקנות כדי לקרב אותנו לריפוי. PRF אספה 214 שורות תאים מרשימות מילדים מושפעים ובני משפחתם ברחבי העולם, כולל 10 קווים של תאים פלוריפוטנטיים מושרים (iPSC).
מאגר מידע רפואי ומחקר
המאגר הוא אוסף מרוכז של מידע רפואי מחולי פרוגריה ברחבי העולם. הנתונים מנותחים בקפדנות כדי לעזור לנו להבין יותר על פרוגריה ולגבש המלצות לטיפול. בשנת 2010, ניתוח זה תרם לספר הבריאות המקיף של PRF על פרוגריה שמטרתו לייעל את איכות החיים. המדריך זמין באנגלית, ספרדית ופורטוגזית, רוסית ואיטלקית.
בדיקות אבחון
תוכנית זו פותחה בעקבות גילוי הגנים משנת 2003, כך שילדים, משפחותיהם ומטפלים רפואיים יוכלו לקבל אבחנה מדעית סופית. זה יכול לתרגם לאבחון מוקדם יותר, פחות אבחונים שגויים והתערבות רפואית מוקדמת כדי להבטיח איכות חיים טובה יותר לילדים.
סדנאות מדעיות על פרוגריה
- PRF ארגנה 14 כנסים מדעיים שהפגישו מדענים וקלינאים מכל רחבי העולם כדי לחלוק את המומחיות שלהם ונתונים מדעיים מתקדמים. סדנאות אלו מטפחות שיתוף פעולה במאבק במחלה ההרסנית הזו.
מענקי מחקר
באמצעות סקירת עמיתים על ידי ועדת המחקר הרפואי המתנדבת שלנו, PRF מימנה פרויקטים ברחבי העולם שהובילו לתגליות חשובות על פרוגריה, מחלות לב והזדקנות. תוכנית המחקר של PRF עודכנה החל מספטמבר 2018 כדי לשקף את צורכי המחקר הנוכחיים בתחומי הפרוגריה, הזדקנות ומחלות לב.
פרסומים ומחקר
גם מדענים קליניים וגם מדענים בסיסיים השתמשו במענקי PRF, תאים ורקמות ומסד נתונים; התגליות שלהם מתפרסמות בכתבי עת מדעיים מהשורה הראשונה. המספר השנתי הממוצע של פרסומים מדעיים על פרוגריה מאז 2002 הוא יותר מפי 20 מזה של 50 השנים הקודמות!
תוכנית תרגום PRF
בקשר עם העולם. עם נוכחות גלובלית בולטת, PRF מבטל חסמי תקשורת עבור מטופלים ובני משפחותיהם, מכל העולם. יוזמה זו הצליחה לתרגם את תוכניות ה-PRF וחומרי טיפול רפואי ל-38 שפות.
מודעות ציבורית
האתר שלנו מספק גישה למידע העדכני ביותר על מחקר פרוגריה ותמיכה למשפחות. בְּאֶמצָעוּת פייסבוק, לְצַפְצֵף, אינסטגרם, יוטיוב, לינקדאין, ומדיומים אחרים, היקף המדיה החברתית הישירה של PRF הוא למעלה ממיליון. הסיפור של PRF הופיע ב-CNN, ABC News, Primetime, Dateline, The Katie Couric Show, NPR, Associated Press ו-The Today Show, במגזינים Time and People, הניו יורק טיימס, הוול סטריט ג'ורנל ועוד רבים אחרים. לקרוא כלי תקשורת. בנוסף, הסרט עטור הפרסים של HBO משנת 2013 החיים על פי סם העלה את המודעות בצורה ייחודית ומעוררת השראה. גם PRF מנהל מצא את הילדים, קמפיין מודעות עולמי למציאת ילדים עם פרוגריה ברחבי העולם, כדי שיוכלו לקבל את העזרה הייחודית להם הם זקוקים.
מי זה מי ב-PRF?
אודרי גורדון, Esq.
נשיא ומנכ"ל
בשיתוף פעולה הדוק עם הדירקטוריון, קצינים, צוות ומתנדבים, גב' גורדון אחראית על הניהול השוטף ועל הבטחת הצמיחה הפיננסית של קרן המחקר פרוג'ריה ופיתוח התוכנית.
לסלי גורדון, MD, PhD
מנהל רפואי
ד"ר גורדון הקימה את PRF יחד עם חברים ובני משפחה לאחר שבנה, סם, אובחן כחולה פרוגריה. ד"ר גורדון מפקח על התוכניות הקשורות למחקר של PRF, והוא יו"ר משותף לניסויי התרופות הקליניים של פרוגריה. היא פרופסור חבר לחקר רפואת ילדים בבית הספר לרפואה וורן אלפרט של אוניברסיטת בראון ובבית החולים לילדים הסברו בפרובידנס, RI, ומדען צוות בבית החולים לילדים בבוסטון ובבית הספר לרפואה של הרווארד.
סקוט ד. ברנס, MD, MPH, FAAP
יו"ר, מועצת המנהלים
ד"ר ברנס, אביו של סם, הוא מייסד שותף של קרן המחקר פרוגריה ומכהן כיו"ר מועצת המנהלים. הוא רופא ילדים מוסמך ופרופסור קליני לרפואת ילדים בבית הספר לרפואה אלפרט של אוניברסיטת בראון. הוא גם נשיא ומנכ"ל המכון הלאומי לאיכות בריאות ילדים, ארגון עצמאי ללא מטרות רווח הפועל לשיפור בריאותם של ילדים.
קרלוס לואיז סילבה
שגריר PRF
קרלוס משמש כשגריר הנוער של PRF, חולק את נקודת המבט הייחודית של מסעו עם פרוגריה באמצעות הזדמנויות תקשורתיות שונות. אובחן עם פרוגריה בגיל 4, הוא תמיד נמשך לצעצועים שכללו בנייה ובנייה. קרלוס ידוע בעיקר בהיותו אדיב וחכם להפליא, ותמיד מעלה חיוך על פניהם של אנשים עם החום וההומור שלו. כיום, הוא לומד בכיתה ט' בבית ספר צ'רטר בקיימברידג', מסצ'וסטס, שם המקצועות האהובים עליו הם מדע והיסטוריה, עם תוכניות לסיים לימודי מדעים או משפטים. לקרלוס תמיד הייתה אישיות מאוד נועזת וחזקה, שעבד קשה בכל מה שהוא מחליט ולא מוותר על החלומות שלו.
הירשם
עבור שלנו
עדכונים!
ביחד, אנחנו
רָצוֹן
למצוא את התרופה!
Hebrew 
English 
Arabic 
Bengali 
Chinese 
Dutch 
French 
German 
Hindi 
Indonesian 
Italian 
Kannada 
Kazakh 
Korean 
Marathi 
Pashto 
Portuguese 
Russian 
Spanish 
Tamil 
Ukrainian 
Urdu