अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण वैज्ञानिक बैठक:

संभावित उपचारों की खोज करके आगे बढ़ना

अस्थि मज्जा और स्टेम कोशिकाएं क्या हैं?

हमारी हड्डियों के केंद्र में, हमारे पास मज्जा होती है जिसमें स्टेम सेल नामक विशेष कोशिकाएँ होती हैं। स्टेम कोशिकाएँ विभाजित होकर अधिक स्टेम कोशिकाएँ बना सकती हैं, या वे हमारे शरीर के सभी अंगों में पाए जाने वाले कोशिका प्रकारों में परिपक्व हो सकती हैं, जैसे कि हमारी रक्त वाहिकाएँ बनाने वाली कोशिकाएँ।

अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण क्या है?

अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण (बीएमटी) एक ऐसी प्रक्रिया है जिसमें एक बच्चे की अपनी अस्थि मज्जा कोशिकाओं को एक स्वस्थ दाता से नई अस्थि मज्जा स्टेम कोशिकाओं (एक प्रत्यारोपण) के साथ बदल दिया जाता है। जबकि आदर्श दाता एक समान जुड़वां है, प्रोजेरिया बच्चों को संभावित रूप से अपने स्वयं के कोशिकाओं के साथ निकटता से मेल खाने वाले रिश्तेदार से या यहां तक कि किसी ऐसे व्यक्ति से प्रत्यारोपण प्राप्त हो सकता है जो संबंधित नहीं है।

कैंसर के इलाज के लिए, डॉक्टर अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण से पहले विकिरण और कीमोथेरेपी का उपयोग करते हैं। क्या यह प्रोजेरिया के इलाज का हिस्सा होगा?

कैंसर के लिए, इस प्रकार के "पूर्व उपचार" की आवश्यकता है ताकि कैंसर कोशिकाओं को यथासंभव नष्ट किया जा सके। हमें प्रोजेरिया कोशिकाओं से छुटकारा पाने की आवश्यकता नहीं है, इसलिए हम प्रोजेरिया में बीएमटी के लिए उसी प्रकार के पूर्व उपचार का उपयोग करने की अपेक्षा नहीं करेंगे। हालाँकि, प्रोजेरिया से पीड़ित बच्चे को डोनर से कोशिकाएँ प्राप्त करने में मदद करने के लिए पूर्व उपचार का एक हल्का रूप होगा, बिना उनके विरुद्ध प्रतिक्रिया किए। इसलिए, इस प्रकार के उपचार में कुछ जोखिम शामिल है। इसलिए प्रोजेरिया बच्चों में संभावित उपचार के लिए आगे बढ़ने से पहले जितना संभव हो उतना शोध करना बहुत महत्वपूर्ण है।

क्या हम प्रोजेरिया से पीड़ित बच्चों में अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण के साथ आगे बढ़ रहे हैं, या हम पहले पशु मॉडल पर काम करने जा रहे हैं? हमारी बैठक में विशेषज्ञों ने जो सुझाव दिए हैं, वे इस प्रकार हैं:

सुरक्षित और प्रभावी उपचार के लिए पहला कदम चूहों जैसे जानवरों में BMT का प्रयोग करना है, जिन्हें प्रोजेरिया में रोग प्रक्रिया की यथासंभव नकल करने के लिए बनाया गया है। वैज्ञानिक समुदाय में कई प्रयोगशालाएँ इन पशु मॉडलों को बनाने के लिए कड़ी मेहनत कर रही हैं (जिनमें से कुछ PRF द्वारा वित्तपोषित हैं।) इस बैठक में भाग लेने वाले सभी विशेषज्ञ इस बात पर सहमत थे कि PRF को प्रोजेरिया चूहों में उपचार के रूप में BMT का परीक्षण करने के लिए जितनी जल्दी हो सके आगे बढ़ना चाहिए। इससे दो प्रमुख प्रश्नों के उत्तर देने में मदद मिलेगी: 1) क्या यह प्रक्रिया सुरक्षित है? और 2) क्या अस्थि मज्जा/स्टेम कोशिकाएँ उन अंगों में जाएँगी जहाँ उनकी सबसे अधिक आवश्यकता है - रक्त वाहिकाएँ, हृदय, वसा भंडार, आदि - अस्वस्थ कोशिकाओं को बदलने के लिए? आने वाले महीनों में, PRF उस शोध को बढ़ावा देगा जो यह समझने के लिए आवश्यक है कि क्या BMT प्रोजेरिया से पीड़ित बच्चों के जीवन में सुधार करेगा। इस कार्यशाला ने एक बेहतरीन शुरुआत प्रदान की।

कार्यशाला एजेंडा और वक्ता

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सत्र तीन: नैदानिक सुधार के लिए संवहनी पुनः जनसंख्याकरण के पक्ष/विपक्ष में साक्ष्य

अध्यक्ष: एलिजाबेथ नेबेल, एम.डी. और डोनाल्ड ऑर्लिक, पी.एच.डी.
एसोसिएट इन्वेस्टिगेटर, जेनेटिक्स और आणविक जीवविज्ञान शाखा,
एनएचएलबीआई, बेथेस्डा, एमडी

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चयनित प्रतिभागियों की टिप्पणियाँ:

“विशेषज्ञों का एक बहुत ही प्रभावशाली समूह इकट्ठा किया गया, और वैज्ञानिक चर्चा की गुणवत्ता बहुत उच्च थी। मैंने अन्य आनुवंशिक विकारों के लिए अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण के पक्ष और विपक्ष के बारे में बहुत कुछ सीखा, और यह अनुभव हचिंसन-गिलफोर्ड प्रोजेरिया सिंड्रोम पर कैसे लागू हो सकता है।”

फ्रांसिस कोलिन्स, एमडी, पीएचडी, निदेशक
राष्ट्रीय मानव जीनोम अनुसंधान संस्थान

“मुझे इस कार्यशाला में भाग लेकर बहुत आनंद आया। सबसे बड़ी ताकत यह थी कि विविधतापूर्ण समूह ने हमें प्रोजेरिया के अधिकांश पहलुओं को संक्षिप्त और जानकारीपूर्ण तरीके से संबोधित करने में सक्षम बनाया। ऐसे उत्कृष्ट समूह को इकट्ठा करने के लिए मेरी बधाई।”

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