तीन अध्ययन जारी किए गए हैं जो हमें प्रोजेरिया को समझने और रोग के उपचार के और करीब ले आए हैं

पीआरएफ द्वारा वित्तपोषित, यूसीएलए शोधकर्ताओं ने प्रोजेरिया जैसा माउस मॉडल लिया है और प्रोजेरिया से पीड़ित बच्चों के लिए संभावित दवा उपचार का परीक्षण किया है। 16 फरवरी को साइंस में प्रकाशित उनके अध्ययन में पाया गया है कि यह एफटीआई दवा रोग के कुछ लक्षणों में सुधार करती है।

सितंबर में प्रोजेरिया रिसर्च फाउंडेशन ने यह घोषणा करते हुए प्रसन्नता व्यक्त की कि PRF द्वारा वित्तपोषित शोधकर्ताओं ने प्रोजेरिया से पीड़ित बच्चों के लिए संभावित दवा उपचार का समर्थन करते हुए अध्ययन प्रकाशित किए हैं - इस दवा को दिए जाने पर प्रोजेरिया कोशिकाएं सामान्य हो गईं (एक डिश में)। परीक्षण का अगला चरण पशु मॉडल में रहा है, और हमें यह रिपोर्ट करते हुए खुशी हो रही है कि 16 फरवरी को साइंस में प्रकाशित एक अध्ययन में पाया गया है कि यह FTI दवा प्रोजेरिया जैसे माउस मॉडल में बीमारी के कुछ लक्षणों में सुधार करती है। PRF ने बच्चों के साथ नैदानिक उपचार परीक्षणों की दिशा में इस नवीनतम, महत्वपूर्ण कदम के लिए UCLA के शोधकर्ताओं डॉ. लोरेन फोंग और डॉ. स्टीफन यंग को वित्तपोषित करने में मदद की। अधिक जानकारी के लिए यहां क्लिक करें इस रोमांचक खबर पर.

और वैज्ञानिक प्रकाशन जारी हैं! पीआरएफ ने डॉ. करीमा दजाबली, डॉ. डेल मैकक्लिंटॉक और पीआरएफ मेडिकल डायरेक्टर डॉ. लेस्ली बी. गॉर्डन द्वारा किए गए एक अध्ययन को वित्त पोषित किया, जो इस सप्ताह के पीएनएएस में प्रकाशित हुआ था। (नेशनल एकेडमी ऑफ साइंसेज की कार्यवाही)। अध्ययन का निष्कर्ष है कि प्रोजेरिया जीन द्वारा उत्पादित दोषपूर्ण प्रोटीन (जिसे प्रोजेरिन कहा जाता है) बच्चों की रक्त वाहिकाओं की दीवारों की कोशिकाओं में जमा हो जाता है। यह हमें पहली बार दिखाता है कि प्रोजेरिन और हृदय रोग के बीच सीधा संबंध है।

और अंत में, लेकिन निश्चित रूप से सबसे महत्वपूर्ण बात यह है कि डॉ. फ्रांसिस कोलिन्स की प्रयोगशाला, जिन्होंने प्रोजेरिया के जीन की खोज की थी, ने आगे बढ़कर एक प्रोजेरिया माउस तैयार किया है, जिसमें बच्चों के समान ही आनुवंशिक दोष है। यह क्लासिक प्रोजेरिया माउस मॉडल गंभीर संवहनी रोग दिखाता है, और यह न केवल यह समझने के लिए महत्वपूर्ण होगा कि प्रोजेरिया से पीड़ित बच्चों में हृदय रोग कैसे विकसित होता है, बल्कि इससे भी महत्वपूर्ण बात यह है कि यह प्रोजेरिया के उपचार और इलाज में FTI और आनुवंशिक उपचार जैसे नए उपचारों के परीक्षण के लिए उत्कृष्ट मॉडल होगा, और इस मॉडल का उपयोग सामान्य रूप से हृदय संबंधी बीमारी का पता लगाने के लिए भी किया जा सकता है। हमें यह कहते हुए गर्व हो रहा है कि हमारे चिकित्सा निदेशक, डॉ. लेस्ली बी. गॉर्डन, इसके सह-लेखक हैं। यह अध्ययन इस सप्ताह के PNAS में दिखाई देता है।

दोनों पीएनएएस लेखों की प्रतियां राष्ट्रीय विज्ञान अकादमियों की कार्यवाही की वेबसाइट पर पाई जा सकती हैं: www.pnas.org

एक महीने में तीन अध्ययन - वाह! हम वास्तव में इलाज की दिशा में आगे बढ़ रहे हैं। उन सभी शोधकर्ताओं को धन्यवाद जो प्रोजेरिया से पीड़ित बच्चों और दुनिया भर में हृदय रोग से पीड़ित लाखों लोगों की मदद करने के लिए हर दिन कड़ी मेहनत कर रहे हैं। और परिवारों और बच्चों, और हमारे सभी दाताओं को यह सब संभव बनाने के लिए धन्यवाद।

एक साथ, हम इच्छा इलाज ढूंढो!