पीआरएफ ने परीक्षण के लिए आवश्यक $2 मिलियन में से $1.4 मिलियन धनराशि जुटा ली है! जुलाई में, यूसीएलए के शोधकर्ता लोरेन फोंग और स्टीफन यंग ने प्रोजेरिया चूहों के साथ पीआरएफ द्वारा वित्तपोषित अध्ययनों के निष्कर्ष प्रकाशित किए, जिसमें प्रोजेरिया से पीड़ित बच्चों के लिए संभावित दवा उपचार का परीक्षण किया गया। एफटीआई दवा ने चूहों में बीमारी के कुछ लक्षणों में सुधार किया! इन और अन्य हालिया अध्ययनों ने पीआरएफ के लिए बच्चों के साथ नैदानिक परीक्षण शुरू करने का मार्ग प्रशस्त किया है। हमारे साथ जुड़ें क्लिनिकल परीक्षण अभियान और मुकदमे को सफल बनाने में मदद करें!
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पीआरएफ वित्त पोषित कर रहा है प्रोजेरिया के लिए नैदानिक दवा परीक्षण, जो 7 मई को शुरू हुआ। परीक्षण में बच्चों का इलाज FTI नामक दवा से किया जा रहा है। PRF की मदद करने के लिए यह एक महत्वपूर्ण समय है, क्योंकि हम परीक्षण के लिए धन जुटा रहे हैं।
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अंश यहाँ से लिए गए हैं जर्नल ऑफ क्लिनिकल इन्वेस्टिगेशन:
कैंसर की दवा प्रोजेरिया में सुधार करती है: मनुष्यों में होने वाली बीमारी के सबसे करीब नया माउस मॉडल
प्रोजेरिया के अपने नए माउस मॉडल का उपयोग करते हुए, यूसीएलए जांचकर्ताओं ने पाया कि एक प्रायोगिक दवा, जिसे फ़ार्नेसिलट्रांसफेरेज अवरोधक कहा जाता है, ने हड्डियों के घनत्व में सुधार किया, हड्डियों के फ्रैक्चर को कम किया, बीमारी की शुरुआत में देरी की और वजन बढ़ाने में मदद की। दवा के प्रभाव अन्य पशु मॉडलों का उपयोग करने वाले पिछले अध्ययनों की तुलना में अधिक नाटकीय थे। यह नया माउस मॉडल मनुष्यों में प्रोजेरिया के कई मामलों का कारण बनने वाले आनुवंशिक दोष को बारीकी से दर्शाता है।
इन निष्कर्षों से शोधकर्ताओं को प्रोजेरिया से पीड़ित बच्चों के लिए दवा उपचार को लक्षित करने में मदद मिलेगी और रोग के तंत्र की बेहतर समझ विकसित होगी। यूसीएलए के निष्कर्षों ने मानव नैदानिक परीक्षणों पर विचार करना संभव बना दिया है।
यूसीएलए के शोधकर्ताओं में डॉ. शाओ एच. यांग, लोरेन जी. फोंग, पीएच.डी., और यूसीएलए के डेविड गेफेन स्कूल ऑफ मेडिसिन के डॉ. स्टीफन जी. यंग शामिल हैं।