लोनाफार्निब अनुमोदन के लिए FDA को आवेदन पूरा हो गया है!

लोनाफार्निब अनुमोदन के लिए FDA को आवेदन पूरा हो गया है!   

हमारे विश्व के लिए एक कठिन समय के दौरान, मुझे एक उज्ज्वल बिंदु साझा करने में खुशी हो रही है: एइगर बायोफार्मास्युटिकल्स ने एक नई दवा आवेदन (एनडीए) प्रस्तुत करने का काम पूरा कर लिया है, जिसमें प्रोजेरिया के लिए पहली बार उपचार के रूप में दवा लोनाफार्निब के लिए यूरोप और अमेरिका में अनुमोदन की मांग की गई है।

यह प्रस्तुति बारह वर्षों के शोध डेटा और चार नैदानिक परीक्षणों का परिणाम है, जो सभी पीआरएफ द्वारा वित्त पोषित हैं और साहसी बच्चों और उनके परिवारों के साथ-साथ पीआरएफ के दानदाताओं के अद्भुत समुदाय द्वारा संभव बनाया गया है।

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हमारी आशा है कि इस दवा को मंजूरी मिल जाएगी, जिससे इन बच्चों और युवा वयस्कों को लोनाफरनिब तक पहुंच मिल सकेगी - जो उन्हें मजबूत दिल और लंबी जिंदगी देने के लिए सिद्ध हुई है - नैदानिक परीक्षण के बजाय डॉक्टर के पर्चे के माध्यम से।

हालाँकि 2020 की शुरुआत कई लोगों के लिए मुश्किल साल के रूप में हुई है, लेकिन हम आपके साथ कुछ अच्छी खबरें साझा करते हुए खुश हैं। प्रोजेरिया रिसर्च फ़ाउंडेशन में हम सभी ने प्रोजेरिया से पीड़ित बच्चों और युवा वयस्कों के जीवन पर सार्थक प्रभाव डालने के लिए अथक प्रयास किया है।

इस शोध को समर्थन देने के लिए आप सभी का धन्यवाद, जिसने न केवल हमें इस निर्णायक बिंदु तक पहुंचाया है, बल्कि हमें नई दवाओं की खोज के लिए काम करना जारी रखने की भी अनुमति दी है, जो अंततः इन असाधारण बच्चों को ठीक कर देंगी।