पीआरएफ के सह-संस्थापक दुर्लभ रोग दवा विकास में विचार नेता के रूप में कार्य करते हैं

पीआरएफ की सह-संस्थापक और चिकित्सा निदेशक, डॉ. लेस्ली गॉर्डन को हाल ही में नेशनल ऑर्गनाइजेशन फॉर रेयर डिसऑर्डर्स (एनओआरडी) द्वारा निर्मित एक शैक्षिक वीडियो श्रृंखला में योगदान देने के लिए आमंत्रित किया गया था, उनके साथ उनके सहयोगी डॉ. फ्रांसिस कोलिन्स, जो अमेरिका के राष्ट्रपति के विज्ञान सलाहकार और नेशनल इंस्टीट्यूट ऑफ हेल्थ (एनआईएच) के पूर्व निदेशक हैं, भी शामिल थे।

दोनों को प्रोजेरिया अनुसंधान में अपने अनुभवों से प्राप्त सीखों को साझा करने के लिए कहा गया था, जो 1999 में पीआरएफ की अंतर्राष्ट्रीय रजिस्ट्री के विकास से शुरू हुआ था। नीचे दिए गए दो वीडियो में, वे 2003 में प्रोजेरिया जीन की खोज, पीआरएफ के चिकित्सा और अनुसंधान डेटाबेस के विकास, पीआरएफ के प्राकृतिक इतिहास के अध्ययन और अंततः खाद्य एवं औषधि प्रशासन (एफडीए) द्वारा प्रोजेरिया के लिए पहली बार उपचार किए गए लोनाफार्निब को मंजूरी देने के बारे में जानकारी साझा करते हैं, ताकि दुर्लभ रोगों पर अनुसंधान और वकालत में शामिल लोगों के लिए दुर्लभ रोगों पर अनुसंधान को आगे बढ़ाने के संभावित मार्गों का प्रदर्शन किया जा सके।

यह पूरी श्रृंखला दुर्लभ रोगों में औषधि विकास में रुचि रखने वाले किसी भी व्यक्ति के लिए अत्यंत जानकारीपूर्ण है, तथा डॉ. गॉर्डन और डॉ. कोलिन्स के साक्षात्कार इस श्रृंखला के प्राकृतिक इतिहास अध्ययन मॉड्यूल में दिए गए हैं।