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हम प्रोजेरिया शोध में आरएनए थेरेप्यूटिक्स के उपयोग पर दो बहुत ही रोमांचक सफल अध्ययनों के परिणाम साझा करने के लिए रोमांचित हैं। दोनों अध्ययनों को प्रोजेरिया रिसर्च फाउंडेशन (पीआरएफ) द्वारा सह-वित्त पोषित किया गया था और पीआरएफ के चिकित्सा निदेशक डॉ. लेस्ली गॉर्डन द्वारा सह-लेखक थे।

जनवरी में, विज्ञान पत्रिका प्रकृति ने महत्वपूर्ण परिणाम प्रकाशित किए हैं, जिनमें दर्शाया गया है कि प्रोजेरिया के एक माउस मॉडल में आनुवंशिक संपादन ने कई कोशिकाओं में प्रोजेरिया उत्पन्न करने वाले उत्परिवर्तन को ठीक कर दिया, कई प्रमुख रोग लक्षणों में सुधार किया तथा चूहों में जीवन अवधि में नाटकीय रूप से वृद्धि की।

हमें यह घोषणा करते हुए खुशी हो रही है कि आज हमने पीआरएफ के मिशन का एक महत्वपूर्ण हिस्सा हासिल कर लिया है: प्रोजेरिया के लिए पहली उपचार दवा, लोनाफार्निब को एफडीए की मंजूरी मिल गई है।

पढ़ें कि महामारी के बावजूद हमारी प्रगति कैसे जारी है; पीआरएफ के नवीनतम अनुदान प्राप्तकर्ताओं को प्रोजेरिया अनुसंधान को नई ऊंचाइयों तक ले जाने के लिए प्रेरित करने वाला विज्ञान; हमारे प्रोजेरिया समुदाय के परिवारों के प्रेरणादायक विचार; और भी बहुत कुछ।

पीआरएफ में हम सभी की ओर से, साथ ही बच्चों और उनके परिवारों की ओर से, हमारे वनपॉसिबल अभियान में दान देने वाले सभी लोगों को धन्यवाद!!
हमने अपना लक्ष्य हासिल कर लिया है - जो COVID-19 के कारण रद्द किए गए कार्यक्रमों से हुए नुकसान की भरपाई करने में मदद करेगा - और आपके समर्थन के बिना यह संभव नहीं हो पाता!

सबसे पहले और सबसे महत्वपूर्ण बात, हम आशा करते हैं कि आप स्वस्थ होंगे। COVID-19 की हालिया प्रगति के मद्देनजर, और जैसा कि हम सभी इस अनिश्चित समय से गुजर रहे हैं, हम आपके समर्थन के लिए आपको धन्यवाद देना चाहते हैं और आपको बताना चाहते हैं कि प्रोजेरिया के खिलाफ हमारी लड़ाई दृढ़ है।