उपचार मूल्यांकन और जीवन विस्तार में रोमांचक अनुसंधान मील के पत्थर!

हम आपके साथ दो रोमांचक शोध अपडेट साझा करने के लिए उत्साहित हैं, जो आज दुनिया की शीर्ष हृदय संबंधी पत्रिका में ऑनलाइन प्रकाशित हुए हैं, प्रसार (1):

प्रोजेरिया में बायोमार्कर

प्रोजेरिया का कारण बनने वाले विषैले प्रोटीन प्रोजेरिन को मापने का एक नया तरीका पीआरएफ के सह-संस्थापक और चिकित्सा निदेशक डॉ. लेस्ली गॉर्डन के नेतृत्व वाली एक टीम द्वारा विकसित किया गया है। इस बायोमार्कर की खोज के साथ, जो प्रोजेरिन के स्तर को मापने के लिए रक्त प्लाज्मा का उपयोग करता है, शोधकर्ता यह समझ सकते हैं कि उपचार कम समय के बाद नैदानिक परीक्षण प्रतिभागियों को कैसे प्रभावित कर रहे हैं और प्रत्येक नैदानिक परीक्षण के दौरान कई बिंदुओं पर।

यह परीक्षण नैदानिक परीक्षण प्रक्रिया को अनुकूलित कर सकता है परीक्षण किए जा रहे उपचारों की प्रभावशीलता के बारे में प्रारंभिक जानकारी प्रदान करना, वजन बढ़ना, त्वचा संबंधी परिवर्तन, जोड़ों में सिकुड़न और कार्य आदि जैसे अन्य नैदानिक परीक्षणों के लिए एक लीड-इन के रूप में, जिनमें से सभी को प्रकट होने में बहुत अधिक समय लगता है। प्रोजेरिया की ये नैदानिक विशेषताएँ उपचार प्रभावों के महत्वपूर्ण दीर्घकालिक उपाय हैं जो अब चिकित्सा में पहले मापे गए प्रोजेरिन स्तरों द्वारा पूरक हैं। अब हम उपचार शुरू करने के चार महीने बाद ही उपचार के लाभों को समझने में सक्षम हो सकते हैं, या अनावश्यक दुष्प्रभावों से बचने के लिए ऐसे उपचार को रोक सकते हैं जो परीक्षण प्रतिभागी को लाभ नहीं पहुँचा सकता है।

लोनाफार्निब से जीवन और भी लंबा हो जाता है

भविष्य में उपचार और इलाज की खोजों में तेजी लाने के अलावा, प्रोजेरिन को मापने का यह नया और अभिनव तरीका यह भी संकेत देता है कि प्रोजेरिया से पीड़ित बच्चों के लिए लोनाफार्निब का दीर्घकालिक लाभ पहले से निर्धारित लाभ से अधिक है.

अध्ययन के आंकड़ों से पता चलता है कि रक्त में प्रोजेरिन का कम स्तर जीवित रहने के लाभ को दर्शाता है: प्रोजेरिया से पीड़ित व्यक्ति जितना अधिक समय तक लोनाफार्निब पर रहेगा, उपचार से जीवित रहने का लाभ उतना ही अधिक होगा। दवा लेने के दौरान प्रोजेरिन का स्तर लगभग 30-60% तक कम हो गया, और 10 साल से अधिक समय तक उपचार पर रहने वाले रोगियों की जीवन प्रत्याशा औसतन 4.5 साल बढ़ जाती है। औसत जीवनकाल में 30% से अधिक की वृद्धि, 14.5 वर्ष से लगभग 20 वर्ष की आयु तक!

“इस पॉडकास्ट पर साझा की गई अब तक की सबसे उल्लेखनीय कहानियों में से एक”
– डॉ. कैरोलिन लैम, विश्व प्रसिद्ध हृदय रोग विशेषज्ञ और पॉडकास्ट की होस्ट परिसंचरण चालू, उस यात्रा पर जो इन रोमांचक निष्कर्षों तक ले गई. पूरा साक्षात्कार सुनें इस अध्ययन के गहन प्रभाव के बारे में सीधे डॉ. गॉर्डन से सुनें। यहाँ ((6:41 पर शुरू)

और जून में, दो संपादकीय पत्र (2) और (3) में प्रकाशित हुए थे प्रसार प्रोजेरिया से पीड़ित बच्चों के लिए उपचार और इलाज को आगे बढ़ाने तथा उम्र बढ़ने को बेहतर ढंग से समझने के लिए इस बायोमार्कर के महत्वपूर्ण महत्व पर प्रकाश डाला गया।

(1) गॉर्डन, एलबी, नॉरिस, डब्लू., हैम्रेन, एस., एट अलहचिंसन-गिलफोर्ड प्रोजेरिया सिंड्रोम वाले मरीजों में प्लाज्मा प्रोजेरिन: इम्यूनोसे विकास और नैदानिक मूल्यांकन। प्रसार, 2023

(2) हचिंसन-गिलफोर्ड प्रोजेरिया सिंड्रोम में हृदय संबंधी असामान्यताओं की प्रगति: एक संभावित अनुदैर्ध्य अध्ययन।
ओल्सन एफजे, गॉर्डन एलबी, स्मूट एल, क्लेनमैन एमई, गेरहार्ड-हरमन एम, हेगड़े एसएम, मुकुंदन एस, महोनी टी, मासारो जे, हा एस, प्रकाश ए.
प्रसार. 2023 जून 6;147(23):1782-1784. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.123.064370. ईपब 2023 जून 5.

(3) हचिंसन-गिलफोर्ड प्रोजेरिया सिंड्रोम में प्रोजेरिन और हृदय रोग की प्रगति का पता लगाने के लिए आसानी से उपलब्ध उपकरण।
एरिक्सन एम, हौगा के, रेवेचोन जी।
प्रसार. 2023 जून 6;147(23):1745-1747. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.123.064765. ईपब 2023 जून 5.