प्रोजेरिया के लिए ट्रिपल ड्रग ट्रायल के परिणाम प्रकाशित

पीआरएफ ने आक्रामक अनुसंधान एजेंडा जारी रखा

प्रोजेरिया ट्रिपल ड्रग ट्रायल के परिणाम जर्नल द्वारा ऑनलाइन प्रकाशित किए गए प्रसार 11 जुलाई, 2016 को**। इस क्लिनिकल ट्रायल में पहले से ही सफल दवा लोनाफरनिब में दो अतिरिक्त दवाएं, प्रवास्टेटिन और ज़ोलेड्रोनिक एसिड शामिल की गईं। इस ट्रायल को PRF और नेशनल हार्ट, लंग एंड ब्लड इंस्टीट्यूट द्वारा सह-वित्त पोषित किया गया था, और बोस्टन चिल्ड्रेंस हॉस्पिटल, अमेरिका में #1 बच्चों के अस्पताल में एक विशेषज्ञ टीम द्वारा आयोजित किया गया था। जबकि लोनाफरनिब सिंगल थेरेपी से परे कोई महत्वपूर्ण सुधार नहीं पाया गया, PRF आशाजनक दवा उम्मीदवारों की पहचान करना जारी रखता है जो प्रोजेरिया से पीड़ित बच्चों को लंबा, स्वस्थ जीवन दे सकते हैं - जैसे कि हमारा नई दो-दवा परीक्षणइस नए क्लिनिकल परीक्षण में लोनफारनिब में एवरोलिमस दवा को शामिल किया गया है, जिसका लक्ष्य अकेले लोनफारनिब की तुलना में बच्चों के स्वास्थ्य में अधिक सुधार करना है।  यहाँ क्लिक करें अधिक जानकारी के लिए हमारी प्रेस विज्ञप्ति देखें.

प्रोजेरिया के लिए जीवन रक्षक उपचार और इलाज की पहचान करने के प्रयास में, PRF ने बोस्टन चिल्ड्रेंस हॉस्पिटल में 4 नैदानिक परीक्षणों और 62 वैज्ञानिक अध्ययनों को वित्त पोषित किया है। हम रोमांचित हैं कि इन परीक्षणों से पता चला है कि लोनाफार्निब बच्चों के हृदय प्रणाली में सुधार करता है और उनके जीवनकाल को मामूली रूप से बढ़ाता है। ट्रिपल ट्रायल के परिणाम हमें अपनी आक्रामक रणनीति जारी रखने की आवश्यकता को दर्शाते हैं, क्योंकि अधिक प्रभावी उपचारों और अंततः इलाज की खोज जारी है।

ट्रिपल ट्रायल के परिणामों के बारे में एक संपादकीय में, नेशनल इंस्टीट्यूट ऑफ हेल्थ के निदेशक और अध्ययन के लेखक फ्रांसिस कोलिन्स, एमडी पीएचडी, ने लिखा, “… अतिरिक्त चिकित्सीय विकल्प उभर रहे हैं, और पहले से कहीं अधिक गति है बुनियादी और नैदानिक अनुसंधान समुदायों में।”

** गॉर्डन, एट अल., हचिंसन-गिलफोर्ड प्रोजेरिया सिंड्रोम वाले बच्चों में प्रोटीन फ़ार्नेसिलेशन इनहिबिटर्स लोनाफार्निब, प्रवास्टेटिन और ज़ोलेड्रोनिक एसिड का क्लिनिकल परीक्षण, प्रसार, 10.1161/सर्कुलेशनAHA.116.022188