Hasil Uji Coba Tiga Obat untuk Progeria Diterbitkan

PRF Melanjutkan Agenda Riset Agresif

Hasil uji coba tiga obat Progeria dipublikasikan secara daring oleh jurnal Sirkulasi pada 11 Juli 2016**. Uji klinis ini menambahkan dua obat tambahan, pravastatin dan asam zoledronat, ke obat lonafarnib yang sudah berhasil. Uji klinis ini didanai bersama oleh PRF dan The National Heart, Lung and Blood Institute, dan dilakukan oleh tim ahli di Rumah Sakit Anak Boston, rumah sakit anak #1 di AS. Meskipun tidak ditemukan perbaikan signifikan selain terapi tunggal lonafarnib, PRF terus mengidentifikasi kandidat obat yang menjanjikan yang dapat memberikan anak-anak dengan Progeria kehidupan yang lebih panjang dan lebih sehat – seperti uji coba dua obat baruUji klinis baru ini menambahkan obat everolimus ke lonafarnib, dengan tujuan meningkatkan kesehatan anak-anak lebih dari sekadar lonafarnib saja.  klik disini untuk rincian lebih lanjut dalam siaran pers kami.

Dalam upaya mengidentifikasi pengobatan yang dapat menyelamatkan nyawa dan penyembuhan Progeria, PRF telah mendanai 4 uji klinis di Rumah Sakit Anak Boston, dan 62 studi ilmiah. Kami sangat gembira bahwa uji coba ini mengungkapkan bahwa lonafarnib meningkatkan sistem kardiovaskular anak-anak dan sedikit memperpanjang umur mereka. Hasil tiga uji coba menunjukkan perlunya kami untuk melanjutkan strategi agresif kami, karena pencarian pengobatan yang lebih efektif, dan akhirnya penyembuhannya, terus berlanjut.

Dalam editorial yang menyertai hasil uji coba tiga kali lipat tersebut, Direktur National Institutes of Health dan penulis studi Francis Collins, MD PhD, menulis, “… pilihan terapi tambahan sedang bermunculan, dan ada lebih banyak momentum dari sebelumnya di komunitas penelitian dasar dan klinis.”

** Gordon, dkk., Uji Klinis Penghambat Farnesilasi Protein Lonafarnib, Pravastatin dan Asam Zoledronat pada Anak-anak dengan Sindrom Progeria Hutchinson-Gilford, Sirkulasi, 10.1161/SIRKULASIAHA.116.022188