È iniziata la presentazione della domanda alla FDA per l'approvazione del lonafarnib!

Siamo entusiasti di annunciare una pietra miliare nella nostra missione volta a curare e guarire i bambini affetti da Progeria: in collaborazione con la Progeria Research Foundation, Eiger BioPharmaceuticals ha presentato alla FDA la prima parte della sua domanda per richiedere l'approvazione del farmaco lonafarnib come trattamento per la Progeria.

Questa prima presentazione in assoluto è il risultato di dodici anni di dati di ricerca e quattro sperimentazioni cliniche finanziate dalla PRF in collaborazione con la Brown University e il Boston Children's Hospital, ed è resa possibile dai coraggiosi bambini e dalle loro famiglie, nonché da VOI, la meravigliosa comunità di donatori della PRF.

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Eiger BioPharmaceuticals presenterà parti complete della domanda per la revisione della FDA su base continuativa, con l'intenzione di terminare la presentazione nel primo trimestre del nuovo anno. L'approvazione consentirà a questi bambini e giovani adulti di accedere al lonafarnib, che ha dimostrato di dare loro cuori più forti e vite più lunghe, tramite prescrizione, anziché tramite i nostri studi clinici, negli Stati Uniti e forse anche in altri paesi.

Che modo positivo per concludere il 2019 e iniziare alla grande il nuovo anno! Abbiamo lavorato instancabilmente per avere un impatto significativo sulla vita dei bambini e dei giovani adulti affetti da Progeria e questa presentazione ci avvicina a questo obiettivo.

GRAZIE A TUTTI per aver sostenuto la ricerca che non solo ci ha portato a questo punto cruciale, ma ci consente anche di continuare a lavorare per scoprire nuovi farmaci che alla fine cureranno questi bambini straordinari.