Il co-fondatore di PRF è un leader di pensiero nello sviluppo di farmaci per le malattie rare

La co-fondatrice e direttrice medica della PRF, la dott.ssa Leslie Gordon, è stata recentemente invitata a contribuire a una serie di video educativi prodotti dalla National Organization for Rare Disorders (NORD), insieme al suo collega dott. Francis Collins, consulente scientifico del Presidente degli Stati Uniti ed ex direttore dei National Institutes of Health (NIH).

Ai due è stato chiesto di condividere le lezioni apprese dalle loro esperienze nella ricerca sulla Progeria, a partire dallo sviluppo del Registro Internazionale della PRF nel 1999. Nei due video qui sotto, condividono le conclusioni sulla scoperta del gene della Progeria nel 2003, attraverso lo sviluppo del database medico e di ricerca della PRF, lo studio di storia naturale della PRF e infine attraverso l'approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) del lonafarnib, il primo trattamento in assoluto per la Progeria, per dimostrare possibili percorsi per far progredire la ricerca sulle malattie rare per coloro che sono coinvolti nella ricerca e nella difesa delle malattie rare.

Questa serie completa è estremamente informativa per chiunque sia interessato allo sviluppo di farmaci per le malattie rare; le interviste con il dott. Gordon e il dott. Collins si trovano nel modulo sugli studi di storia naturale di questa serie.