In un articolo pubblicato oggi sul New York Times, il direttore medico del PRF, la dott.ssa Leslie Gordon, e i suoi colleghi hanno raccontato la fenomenale storia delle collaborazioni scientifiche che hanno portato alle recenti scoperte nell'editing genetico della Progeria.
Le partnership con gli amici e colleghi di lunga data della PRF, l'ex direttore del NIH, il dott. Francis Collins, e l'esperto di editing genetico, il dott. David Liu di Harvard/MIT, hanno prodotto risultati straordinari in precedenza pubblicato sulla rivista Natura, sui poteri potenzialmente curativi dell'editing di base.
Leggi la storia completa qui: Una malattia che fa invecchiare rapidamente i bambini si avvicina alla cura
I nuovi tipi di editing genetico sono “potenzialmente la risposta a un sogno che tutti vogliamo realizzare”,
Dottor Francis Collins
Ecco alcuni dei fantastici commenti dei lettori:
"Tecnologia di editing, splicing e riscrittura del DNA... una lettura semplicemente sbalorditiva. Wow..."
"Per una migliore comprensione di questa malattia, guarda il film "La vita secondo Sam" su HBO. Rimarrai stupito dalla dedizione dei genitori di Sam nel trovare una cura per la progeria. Rimarrai stupito da Sam, che ho avuto la fortuna di conoscere mentre esplorava il suono dei timpani nell'orchestra sinfonica durante il campo estivo di musica. Era uno studente impegnato, curioso e poliedrico che ha realizzato così tanto nella sua troppo breve vita".
"Articolo stimolante! Grazie, giornalista del Times, per aver indirizzato la nostra attenzione alle battaglie che vale la pena combattere! Le buone battaglie! Dichiariamo guerra alle malattie e al disordine invece che agli uomini contro gli uomini. Investiamo soldi nell'uccisione dei virus, non tra di noi. Per favore, continua a renderci più consapevoli di tutte le buone battaglie che vengono combattute nei laboratori e negli ospedali. Ne abbiamo bisogno! Grazie!"
"È così toccante da leggere. Il dott. Collins è un eroe americano. Questi scienziati in bilico qui meritano i nostri finanziamenti e la nostra ammirazione. I pazienti più di tutti meritano il nostro supporto. Che gruppo di persone coraggiose a vivere con questa malattia debilitante. Speriamo in una grande svolta presto."
"Ho adorato questo articolo! Grazie NYT. È fantastico leggere di qualcosa di così promettente che aiuterà così tante persone. Bravo al dott. Collin e ai colleghi."
"Che articolo meraviglioso e che tesoro americano sono Francis Collins e David Liu. Sono così grato per la loro dedizione disinteressata a queste rare malattie genetiche."
"Assolutamente affascinante. Spero che ottengano presto l'approvazione per la sperimentazione clinica. Ottimo lavoro."
"È semplicemente fenomenale. Da bambino ero molto interessato alla medicina e guardavo documentari su tutti i tipi di malattie rare. La progeria mi ha sempre colpito. Sono felicissimo di vedere questo tipo di lavoro svolto. Spero che questo abbia successo nel curare i bambini che hanno questa condizione e che possa essere utilizzato per curarne molti altri".
"Negli anni '90, ero uno scrittore scientifico per un laboratorio di genetica dei mammiferi. A quel tempo, le parole "editing di base in vivo" mi avrebbero fatto cadere dalla sedia con un grido di gioia! Condivido il "WOW" del dott. Collins e sono così grato per la chiarezza e l'ottimismo di questo articolo".
"Grazie all'autore per aver trattato questo importantissimo sviluppo scientifico. Grandi complimenti al dott. Collins e a tutti alla PRF per il loro instancabile lavoro. Sono stato fortunato e onorato di essere stato lì quando la PRF ha iniziato e mi sono offerto volentieri volontario per molte delle loro iniziative di raccolta fondi per aiutare a sostenere i loro incredibili sforzi. Sono stato fortunato ad aver incontrato Sam diverse volte: era una persona fantastica. Vedere il successo che tutto questo duro lavoro ha ottenuto e continua a ottenere è una vera gioia".
"Il dott. Collins è il tipo di scienziato di cui abbiamo bisogno. Non cerca di fare soldi guadagnando milioni con un trattamento farmacologico, ma è felice di vivere con il suo stipendio del NIH mentre svolge la ricerca critica che salverà delle vite. Più come lui, per favore!"
"Questo è meraviglioso e pieno di speranza. Sono stato abbastanza fortunato da conoscere Sam e i suoi genitori. Penso ancora a lui, al suo coraggio, alla sua tenacia e al suo spirito incredibile. Ti sta sicuramente incoraggiando da dove il suo viaggio lo ha portato!"