Notizia

A novembre 2020, PRF ha riunito oltre 370 iscritti da 30 paesi nel nostro primo workshop scientifico virtuale. Ai partecipanti è stata data una piattaforma per condividere la loro competenza nella ricerca sulla Progeria e incontrare alcuni dei bambini che trarranno beneficio dal loro lavoro. Un riassunto del workshop è stato pubblicato oggi sulla rivista Aging.

Siamo entusiasti di condividere i risultati di due entusiasmanti studi innovativi sull'uso della terapia a base di RNA nella ricerca sulla Progeria. Entrambi gli studi sono stati cofinanziati dalla Progeria Research Foundation (PRF) e co-redatti dal Direttore medico della PRF, il dott. Leslie Gordon.

A gennaio, la rivista scientifica Natura hanno pubblicato risultati rivoluzionari che dimostrano che l'editing genetico in un modello murino di Progeria ha corretto la mutazione che causa la Progeria in molte cellule, ha migliorato diversi sintomi chiave della malattia e ha aumentato notevolmente la durata della vita nei topi.

Siamo entusiasti di annunciare che oggi abbiamo raggiunto un obiettivo importante della missione di PRF: il lonafarnib, il primo trattamento in assoluto per la Progeria, ha ottenuto l'approvazione della FDA.

Scopri come i nostri progressi continuano nonostante la pandemia; la scienza che spinge gli ultimi beneficiari delle sovvenzioni PRF a portare la ricerca sulla Progeria a nuovi livelli; i pensieri stimolanti delle famiglie della nostra comunità affetta da Progeria e molto altro ancora.

Da parte di tutti noi della PRF, nonché dei bambini e delle loro famiglie, GRAZIE a tutti coloro che hanno donato alla nostra campagna ONEpossible!!
Abbiamo RAGGIUNTO il nostro obiettivo, che ci aiuterà a compensare i fondi persi dagli eventi annullati a causa del COVID-19, e non avremmo potuto farcela senza il vostro supporto!

Innanzitutto, speriamo che tu stia bene. Alla luce della recente progressione del COVID-19, e mentre tutti noi attraversiamo questo periodo incerto, vogliamo RINGRAZIARTI per il tuo supporto e farti sapere che la nostra lotta contro la Progeria rimane salda.