Exciting breakthroughs in RNA Therapeutics for Progeria!

Нәтижелерімен бөлісуге қуаныштымыз РНҚ терапиясын қолдану бойынша екі өте қызықты серпінді зерттеу Прогерия зерттеулерінде. Екі зерттеуді Progeria Research Foundation (PRF) бірлесіп қаржыландырды және PRF медициналық директоры, доктор Лесли Гордон бірлесіп жазған.

Прогерин - Прогериядағы ауру тудыратын ақуыз. РНҚ терапиясы РНҚ деңгейінде оның өндірісін тежеп, прогерин өндіруге дененің қабілетіне кедергі келтіреді. Бұл дегеніміз емдеу көптеген терапияларға қарағанда нақтырақ прогеринді ақуыз деңгейінде мақсат етеді.

Әрбір зерттеуде дәрі-дәрмекті жеткізудің басқа жүйесі пайдаланылғанымен, екі зерттеу де бірдей негізгі емдеу стратегиясына бағытталған, прогериннің қалыпты емес протеин үшін РНҚ кодтауының өндірісін тежейді. Екеуін де Ұлттық денсаулық институтының (NIH) зерттеушілері басқарды және бүгін журналда жарияланды Табиғат медицинасы.

Бір зерттеуNIH директоры, MD, PhD докторы Фрэнсис Коллинз басқарған зерттеушілер Progeria тышқандарын SRP2001 r деп аталатын препаратпен емдеуді көрсетті.аортадағы зиянды прогерин мРНҚ және ақуыз экспрессиясын түзді, денедегі негізгі артерия, сондай-ақ басқа тіндерде. Зерттеудің соңында қолқа қабырғасы күшті болып қалды, ал тышқандар а 60%-ден астам өмір сүруді арттырды.

«Мақсатты РНҚ-терапияның жануарлар үлгісінде айтарлықтай нәтиже көрсетуі маған бұл прогерияны емдеуде үлкен жетістікке әкелуі мүмкін деген үміт береді», - деді Коллинз.

The басқа зерттеуNIH, Ұлттық онкологиялық институт, Онкологиялық зерттеулер орталығының директоры, PhD Том Мистели басқарған . 90 – 95% улы прогерин түзетін РНҚ-ның төмендеуі LB143 деп аталатын препаратпен емдеуден кейін әртүрлі тіндерде. Мистели зертханасы прогерин протеинінің төмендеуі бауырда ең тиімді екенін, жүрек пен аортаның қосымша жақсартуларын анықтады.

Біз қазір РНҚ терапиясының көмегімен зиянды прогерин протеинінің өндірісін азайтудың бірнеше жолы бар екенін білеміз. Әрбір зерттеу тінтуір үлгілерінде РНҚ-ның әртүрлі созылуын тапты, олар мақсатты түрде емдеудің тиімді жолын берді, нәтижесінде Progeria mice that lived much longer than those treated in previous studies with lonafarnib, the only FDA-approved drug for children with Progeria. Furthermore, researchers found that a combination treatment with RNA therapeutics and lonafarnib reduced progerin protein levels in liver and heart more effectively than either single treatment on its own.

«Бұл екі өте маңызды зерттеу көрсетеді қазір бізді күтіп тұрған маңызды жетістіктер мақсатты Progeria терапевтикасы саласында», - деді PRF медициналық директоры, доктор Лесли Гордон. «Мен Прогериясы бар балаларға РНҚ терапиясын жетілдіру үшін осы тамаша зерттеу топтарымен жұмыс істегеніме өте қуаныштымын. Екеуі де қызықты дәлелдемелік зерттеулер және PRF клиникалық сынақтардан өтуге қуанышты осы емдеу стратегияларын қолданатын.

—

Erdos, MR, Cabral, WA, Tavarez, UL т.б. Хатчинсон-Гилфорд прогерия синдромы үшін мақсатты антисенс терапиялық тәсілі. Нат Мед (2021). https://doi.org/10.1038/s41591-021-01274-0

Путтараджу, М., Джексон, М., Клейн, С. т.б. Жүйелі скрининг Хатчинсон-Гилфорд прогерия синдромы үшін терапевтік антисенс олигонуклеотидтерді анықтайды. Нат Мед (2021). https://doi.org/10.1038/s41591-021-01262-4