ಮೂಳೆ ಮಜ್ಜೆಯ ಕಸಿ ವೈಜ್ಞಾನಿಕ ಸಭೆ:
ಸಂಭಾವ್ಯ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳನ್ನು ಅನ್ವೇಷಿಸುವ ಮೂಲಕ ಮುನ್ನುಗ್ಗುತ್ತಿದೆ
ಏಪ್ರಿಲ್ 25-26, 2004 ರಂದು ಬೆಥೆಸ್ಡಾ, ಮೇರಿಲ್ಯಾಂಡ್ನಲ್ಲಿರುವ ನ್ಯಾಷನಲ್ ಇನ್ಸ್ಟಿಟ್ಯೂಟ್ ಆಫ್ ಹೆಲ್ತ್ನಲ್ಲಿ
ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ರಿಸರ್ಚ್ ಫೌಂಡೇಶನ್, ನ್ಯಾಷನಲ್ ಹ್ಯೂಮನ್ ಜೀನೋಮ್ ರಿಸರ್ಚ್ ಇನ್ಸ್ಟಿಟ್ಯೂಟ್ ಮತ್ತು ನ್ಯಾಷನಲ್ ಹಾರ್ಟ್, ಲಂಗ್ ಮತ್ತು ಬ್ಲಡ್ ಇನ್ಸ್ಟಿಟ್ಯೂಟ್ ಸಹಭಾಗಿತ್ವದಲ್ಲಿ ಅತ್ಯಾಕರ್ಷಕ ಸಭೆಯನ್ನು ಪ್ರಾಯೋಜಿಸಿದೆ: "ಹಚಿನ್ಸನ್-ಗಿಲ್ಫೋರ್ಡ್ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಸಿಂಡ್ರೋಮ್ನಲ್ಲಿ ಸ್ಟೆಮ್ ಸೆಲ್ ಟ್ರಾನ್ಸ್ಪ್ಲಾಂಟೇಶನ್ನ ಸಂಭಾವ್ಯತೆಯನ್ನು ಅನ್ವೇಷಿಸುವುದು". ಈ ಸಭೆಯು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಲು ಕಾಂಡಕೋಶ ಮತ್ತು ಮೂಳೆ ಮಜ್ಜೆಯ ಕಸಿ ತಂತ್ರಗಳ ಸಂಭಾವ್ಯತೆಯ ಸಮಗ್ರ ಮೌಲ್ಯಮಾಪನಕ್ಕೆ ಅಗತ್ಯವಾದ ಕ್ಷೇತ್ರಗಳಲ್ಲಿ ಪರಿಣತಿ ಹೊಂದಿರುವ ವೈದ್ಯರು ಮತ್ತು ವಿಜ್ಞಾನಿಗಳನ್ನು ಒಟ್ಟುಗೂಡಿಸಿತು. ಈ ನವೀನ ಸಂಶೋಧನಾ ದಿಕ್ಕನ್ನು ಅನ್ವೇಷಿಸಲು ಅಗತ್ಯವಾದ ವಿವಿಧ ಕ್ಷೇತ್ರಗಳಲ್ಲಿ 22 ವೈಜ್ಞಾನಿಕ ತಜ್ಞರನ್ನು ಒಟ್ಟುಗೂಡಿಸಿ, ಈ ಮೂರನೇ PRF ಸಹ-ಪ್ರಾಯೋಜಿತ ಕಾರ್ಯಾಗಾರವು ಈ ಸವಾಲಿನ ವಿಷಯವನ್ನು ಪರಿಹರಿಸುವಲ್ಲಿ ಯಶಸ್ವಿಯಾಗಿದೆ. ಈ ವಿಷಯದ ಕುರಿತು ಕೆಲವು ಹಿನ್ನೆಲೆ ಮಾಹಿತಿ ಮತ್ತು ಸಭೆಯ ಫಲಿತಾಂಶಗಳು ಇಲ್ಲಿವೆ:
ಮೂಳೆ ಮಜ್ಜೆ ಮತ್ತು ಕಾಂಡಕೋಶಗಳು ಯಾವುವು?
ನಮ್ಮ ಮೂಳೆಗಳ ಮಧ್ಯದಲ್ಲಿ, ನಾವು ಕಾಂಡಕೋಶಗಳೆಂದು ಕರೆಯಲ್ಪಡುವ ವಿಶೇಷ ಕೋಶಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ ಮಜ್ಜೆಯನ್ನು ಹೊಂದಿದ್ದೇವೆ. ಕಾಂಡಕೋಶಗಳು ಹೆಚ್ಚು ಕಾಂಡಕೋಶಗಳನ್ನು ರೂಪಿಸಲು ವಿಭಜಿಸಬಹುದು, ಅಥವಾ ಅವು ನಮ್ಮ ದೇಹದ ಎಲ್ಲಾ ಅಂಗಗಳಲ್ಲಿ ಕಂಡುಬರುವ ಜೀವಕೋಶದ ಪ್ರಕಾರಗಳಾಗಿ ಪ್ರಬುದ್ಧವಾಗಬಹುದು, ಉದಾಹರಣೆಗೆ ನಮ್ಮ ರಕ್ತನಾಳಗಳನ್ನು ರೂಪಿಸುವ ಜೀವಕೋಶಗಳು.
ಮೂಳೆ ಮಜ್ಜೆಯ ಕಸಿ ಎಂದರೇನು?
ಮೂಳೆ ಮಜ್ಜೆಯ ಕಸಿ (BMT) ಎನ್ನುವುದು ಮಗುವಿನ ಸ್ವಂತ ಮೂಳೆ ಮಜ್ಜೆಯ ಕೋಶಗಳನ್ನು ಆರೋಗ್ಯಕರ ದಾನಿಯಿಂದ ಹೊಸ ಮೂಳೆ ಮಜ್ಜೆಯ ಕಾಂಡಕೋಶಗಳಿಂದ (ಕಸಿ) ಬದಲಾಯಿಸುವ ಒಂದು ವಿಧಾನವಾಗಿದೆ. ಆದರ್ಶ ದಾನಿಯು ಒಂದೇ ರೀತಿಯ ಅವಳಿಯಾಗಿದ್ದರೂ, ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಮಕ್ಕಳು ತಮ್ಮ ಸ್ವಂತ ಕೋಶಗಳಿಗೆ ನಿಕಟ ಹೊಂದಾಣಿಕೆಯನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ ಸಂಬಂಧಿಕರಿಂದ ಅಥವಾ ಸಂಬಂಧವಿಲ್ಲದ ಯಾರೊಬ್ಬರಿಂದಲೂ ಕಸಿಗಳನ್ನು ಪಡೆಯಬಹುದು.
ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ, ಮೂಳೆ ಮಜ್ಜೆಯ ಕಸಿ ಮಾಡುವ ಮೊದಲು ವೈದ್ಯರು ವಿಕಿರಣ ಮತ್ತು ಕೀಮೋಥೆರಪಿಯನ್ನು ಬಳಸುತ್ತಾರೆ. ಇದು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಭಾಗವಾಗಿದೆಯೇ?
ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ಗೆ, ಸಾಧ್ಯವಾದಷ್ಟು ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಕೋಶಗಳನ್ನು ಕೊಲ್ಲಲು ಈ ರೀತಿಯ "ಪೂರ್ವಚಿಕಿತ್ಸೆ" ಅಗತ್ಯವಿದೆ. ನಾವು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಕೋಶಗಳನ್ನು ತೊಡೆದುಹಾಕುವ ಅಗತ್ಯವಿಲ್ಲ, ಆದ್ದರಿಂದ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾದಲ್ಲಿ BMT ಗಾಗಿ ಅದೇ ರೀತಿಯ ಪೂರ್ವಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಬಳಸಲು ನಾವು ನಿರೀಕ್ಷಿಸುವುದಿಲ್ಲ. ಆದಾಗ್ಯೂ, ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವ ಮಗುವಿಗೆ ದಾನಿಗಳ ವಿರುದ್ಧ ಪ್ರತಿಕ್ರಿಯಿಸದೆ ಕೋಶಗಳನ್ನು ಸ್ವೀಕರಿಸಲು ಸಹಾಯ ಮಾಡಲು ಸೌಮ್ಯವಾದ ಪೂರ್ವಚಿಕಿತ್ಸೆ ಇರುತ್ತದೆ. ಆದ್ದರಿಂದ, ಈ ರೀತಿಯ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಲ್ಲಿ ಕೆಲವು ಅಪಾಯವಿದೆ. ಅದಕ್ಕಾಗಿಯೇ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಮಕ್ಕಳಲ್ಲಿ ಸಂಭಾವ್ಯವಾಗಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗೆ ತೆರಳುವ ಮೊದಲು ಸಾಧ್ಯವಾದಷ್ಟು ಸಂಶೋಧನೆ ಮಾಡುವುದು ಬಹಳ ಮುಖ್ಯ.
ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾದ ಮಕ್ಕಳಲ್ಲಿ ಮೂಳೆ ಮಜ್ಜೆಯ ಕಸಿ ಮಾಡುವಿಕೆಯೊಂದಿಗೆ ನಾವು ಮುಂದುವರಿಯುತ್ತೇವೆಯೇ ಅಥವಾ ನಾವು ಮೊದಲು ಪ್ರಾಣಿ ಮಾದರಿಗಳಲ್ಲಿ ಕೆಲಸ ಮಾಡಲಿದ್ದೇವೆಯೇ? ನಮ್ಮ ಸಭೆಯಲ್ಲಿ ತಜ್ಞರು ಶಿಫಾರಸು ಮಾಡಿರುವುದು ಇಲ್ಲಿದೆ:
ಸುರಕ್ಷಿತ ಮತ್ತು ಪರಿಣಾಮಕಾರಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ಮೊದಲ ಹಂತವೆಂದರೆ ಇಲಿಗಳಂತಹ ಪ್ರಾಣಿಗಳಲ್ಲಿ BMT ಅನ್ನು ನಿರ್ವಹಿಸುವುದು, ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾದಲ್ಲಿ ರೋಗ ಪ್ರಕ್ರಿಯೆಯನ್ನು ಸಾಧ್ಯವಾದಷ್ಟು ಹತ್ತಿರವಾಗಿ ಅನುಕರಿಸಲು ರಚಿಸಲಾಗಿದೆ. ವೈಜ್ಞಾನಿಕ ಸಮುದಾಯದ ಅನೇಕ ಪ್ರಯೋಗಾಲಯಗಳು ಈ ಪ್ರಾಣಿ ಮಾದರಿಗಳನ್ನು ರಚಿಸಲು ಶ್ರಮಿಸುತ್ತಿವೆ (ಅವುಗಳಲ್ಲಿ ಕೆಲವು PRF ನಿಂದ ಧನಸಹಾಯ ಪಡೆದಿವೆ.) ಈ ಸಭೆಯಲ್ಲಿ ಭಾಗವಹಿಸಿದ ತಜ್ಞರು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಇಲಿಗಳಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿ BMT ಅನ್ನು ಪರೀಕ್ಷಿಸಲು PRF ಸಾಧ್ಯವಾದಷ್ಟು ಬೇಗ ಚಲಿಸುವ ಅಗತ್ಯವಿದೆ ಎಂದು ಒಪ್ಪಿಕೊಂಡರು. . ಇದು ಎರಡು ಪ್ರಮುಖ ಪ್ರಶ್ನೆಗಳಿಗೆ ಉತ್ತರಿಸಲು ಸಹಾಯ ಮಾಡುತ್ತದೆ: 1) ಈ ವಿಧಾನವು ಸುರಕ್ಷಿತವಾಗಿದೆಯೇ? ಮತ್ತು 2) ಮೂಳೆ ಮಜ್ಜೆ/ಆಕರ ಕೋಶಗಳು ಅನಾರೋಗ್ಯಕರ ಕೋಶಗಳನ್ನು ಬದಲಿಸಲು ಅವು ಹೆಚ್ಚು ಅಗತ್ಯವಿರುವ ಅಂಗಗಳಿಗೆ ಹೋಗುತ್ತವೆಯೇ - ರಕ್ತನಾಳಗಳು, ಹೃದಯ, ಕೊಬ್ಬಿನ ಶೇಖರಣೆಗಳು, ಇತ್ಯಾದಿ. ಮುಂಬರುವ ತಿಂಗಳುಗಳಲ್ಲಿ, ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳ ಜೀವನವನ್ನು BMT ಸುಧಾರಿಸುತ್ತದೆಯೇ ಎಂಬುದನ್ನು ಅರ್ಥಮಾಡಿಕೊಳ್ಳಲು ಅಗತ್ಯವಾದ ಸಂಶೋಧನೆಯನ್ನು PRF ಉತ್ತೇಜಿಸುತ್ತದೆ. ಈ ಕಾರ್ಯಾಗಾರವು ಉತ್ತಮ ಆರಂಭವನ್ನು ಒದಗಿಸಿತು.
ಕಾರ್ಯಾಗಾರದ ಅಜೆಂಡಾ ಮತ್ತು ಸ್ಪೀಕರ್ಗಳು
ಸೆಷನ್ ಒಂದು: HGPS ನ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಮತ್ತು ಜೆನೆಟಿಕ್ ಅಂಶಗಳು
ಅಧ್ಯಕ್ಷ: ಲೆಸ್ಲಿ ಬಿ. ಗಾರ್ಡನ್, MD, PhD
HGPS ಮತ್ತು ರೇಖಾಂಶ ಮೌಲ್ಯಮಾಪನ ತಂತ್ರಗಳ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಅವಲೋಕನ: ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳು ರೋಗವನ್ನು ಸುಧಾರಿಸುತ್ತಿದ್ದರೆ ನಮಗೆ ಹೇಗೆ ತಿಳಿಯುತ್ತದೆ?
ಲೆಸ್ಲಿ ಗಾರ್ಡನ್, MD, PhD
ವೈದ್ಯಕೀಯ ನಿರ್ದೇಶಕ, ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ರಿಸರ್ಚ್ ಫೌಂಡೇಶನ್;
ಸಹಾಯಕ ಪ್ರಾಧ್ಯಾಪಕ, ಟಫ್ಟ್ಸ್ ಯೂನಿವರ್ಸಿಟಿ ಸ್ಕೂಲ್ ಆಫ್ ಮೆಡಿಸಿನ್, ಬೋಸ್ಟನ್, MA;
ಪೀಡಿಯಾಟ್ರಿಕ್ಸ್ನ ಸಹಾಯಕ ಪ್ರಾಧ್ಯಾಪಕ, ಯೂನಿವರ್ಸಿಟಿ ಸ್ಕೂಲ್ ಆಫ್ ಮೆಡಿಸಿನ್, ಬ್ರೌನ್ ವಿಶ್ವವಿದ್ಯಾಲಯ, ಪ್ರಾವಿಡೆನ್ಸ್, RI
ಎಲಿಜಬೆತ್ ನಬೆಲ್, MD
ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ರಿಸರ್ಚ್ನ ವೈಜ್ಞಾನಿಕ ನಿರ್ದೇಶಕ ಮತ್ತು ನಾಳೀಯ ಮುಖ್ಯಸ್ಥ
ಜೀವಶಾಸ್ತ್ರ ಶಾಖೆ, ರಾಷ್ಟ್ರೀಯ ಹೃದಯ, ಶ್ವಾಸಕೋಶ ಮತ್ತು ರಕ್ತ ಸಂಸ್ಥೆ (NHLBI), ಬೆಥೆಸ್ಡಾ, MD
HGPS ವಂಶವಾಹಿ ದೋಷ ಮತ್ತು ಇದರ ಅರ್ಥ: ಪುಟೇಟಿವ್ ಡಿಸೀಸ್ ಮೆಕ್ಯಾನಿಸಂ ಮತ್ತು ಸೆನೆಸೆನ್ಸ್ ಗುಣಲಕ್ಷಣಗಳು
ಫ್ರಾನ್ಸಿಸ್ ಕಾಲಿನ್ಸ್, MD, PhD
ರಾಷ್ಟ್ರೀಯ ಮಾನವ ಜೀನೋಮ್ ಸಂಶೋಧನಾ ಸಂಸ್ಥೆಯ ನಿರ್ದೇಶಕ,
ಬೆಥೆಸ್ಡಾ, MD
ಸೆಷನ್ ಎರಡು: ಎಚ್ಜಿಪಿಎಸ್ಗಾಗಿ ಬಿಎಂಟಿ ಏಕೆ ಕೆಲಸ ಮಾಡಬಹುದು? ಇತರ ಕಾಯಿಲೆಗಳಲ್ಲಿ ಬಿಎಂಟಿಯಿಂದ ಕಲಿಯುವುದು
ಅಧ್ಯಕ್ಷ: ಜೆನ್ನಿಫರ್ ಎಂ. ಪಕ್, MD
ಹಿರಿಯ ತನಿಖಾಧಿಕಾರಿ ಮತ್ತು ಮುಖ್ಯಸ್ಥ, ಜೆನೆಟಿಕ್ಸ್ ಮತ್ತು ಮಾಲಿಕ್ಯುಲರ್ ಬಯಾಲಜಿ
ಶಾಖೆ, ರಾಷ್ಟ್ರೀಯ ಮಾನವ ಜೀನೋಮ್ ಸಂಶೋಧನಾ ಸಂಸ್ಥೆ, ಬೆಥೆಸ್ಡಾ, MD
ಮೂಳೆ ಮಜ್ಜೆಯ ಕಸಿ ಮತ್ತು ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಿಂದ ಮ್ಯೂಕೋಪೊಲಿಸ್ಯಾಕರಿಡೋಸಿಸ್ ಅಸ್ವಸ್ಥತೆಗಳ ಚಯಾಪಚಯ ತಿದ್ದುಪಡಿ
ಚೆಸ್ಟರ್ ಬಿ.ವಿಟ್ಲಿ, MD, PhD
ಪ್ರೊಫೆಸರ್, ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ ಸೆಂಟರ್, ಪೀಡಿಯಾಟ್ರಿಕ್ಸ್ ವಿಭಾಗ ಮತ್ತು ಪ್ರೊಫೆಸರ್,
ಇನ್ಸ್ಟಿಟ್ಯೂಟ್ ಆಫ್ ಹ್ಯೂಮನ್ ಜೆನೆಟಿಕ್ಸ್, ಮಿನ್ನೇಸೋಟ ವಿಶ್ವವಿದ್ಯಾಲಯ, ಮಿನ್ನಿಯಾಪೋಲಿಸ್, MN
ಆಸ್ಟಿಯೋಜೆನೆಸಿಸ್ ಇಂಪರ್ಫೆಕ್ಟಾದಲ್ಲಿ BMT ತಂತ್ರಗಳು: ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳು ಮತ್ತು ಕಲಿತ ಪಾಠಗಳು
ಎಡ್ವಿನ್ ಹಾರ್ವಿಟ್ಜ್, MD, PhD
ಸಹಾಯಕ ಸದಸ್ಯ, ಹೆಮಟಾಲಜಿ-ಆಂಕೊಲಾಜಿ ವಿಭಾಗ,
ಕಾಂಡಕೋಶ ಕಸಿ ಮತ್ತು ಪ್ರಾಯೋಗಿಕ ವಿಭಾಗಗಳು
ಹೆಮಟಾಲಜಿ, ಸೇಂಟ್ ಜೂಡ್ಸ್ ಮಕ್ಕಳ ಸಂಶೋಧನಾ ಆಸ್ಪತ್ರೆ,
ಮೆಂಫಿಸ್, TN
HGPS ಗೆ ಅನ್ವಯಿಸಬಹುದಾದ ಶೇಖರಣಾ ಕಾಯಿಲೆಗಳೊಂದಿಗೆ ಕಸಿ ಅನುಭವಗಳು
ವಿಲಿಯಂ ಕ್ರಿವಿಟ್, MD, PhD
ವಿಶ್ರಾಂತ ಪ್ರಾಧ್ಯಾಪಕ, ಪೀಡಿಯಾಟ್ರಿಕ್ಸ್ ವಿಭಾಗ, ವಿಶ್ವವಿದ್ಯಾಲಯ
ಮಿನ್ನೇಸೋಟ, ಮಿನ್ನಿಯಾಪೋಲಿಸ್, MN
ಸೆಷನ್ ಮೂರು: ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಸುಧಾರಣೆಗೆ ಕಾರಣವಾಗುವ ನಾಳೀಯ ಪುನರುಜ್ಜೀವನಕ್ಕೆ / ವಿರುದ್ಧ ಸಾಕ್ಷ್ಯ
ಅಧ್ಯಕ್ಷರು: ಎಲಿಜಬೆತ್ ನಬೆಲ್, MD ಮತ್ತು ಡೊನಾಲ್ಡ್ ಓರ್ಲಿಕ್, PhD
ಅಸೋಸಿಯೇಟ್ ಇನ್ವೆಸ್ಟಿಗೇಟರ್, ಜೆನೆಟಿಕ್ಸ್ ಮತ್ತು ಆಣ್ವಿಕ ಜೀವಶಾಸ್ತ್ರ ಶಾಖೆ,
NHLBI, ಬೆಥೆಸ್ಡಾ, MD
ನಾಳೀಯ ಗೋಡೆಯ ಕೋಶ ನೇಮಕಾತಿ ಮತ್ತು BMT: ಕಸಿ ನಾಳೀಯ ಪ್ಲೇಕ್ಗಳ ಮೇಲೆ ಹೇಗೆ ಪರಿಣಾಮ ಬೀರಬಹುದು?
ರಿಚರ್ಡ್ ಮಿಚೆಲ್, MD, PhD
ಹಾರ್ವರ್ಡ್ ಮೆಡಿಕಲ್ ಸ್ಕೂಲ್, ಪೆಥಾಲಜಿ ಅಸೋಸಿಯೇಟ್ ಪ್ರೊಫೆಸರ್,
ಸಿಬ್ಬಂದಿ ರೋಗಶಾಸ್ತ್ರಜ್ಞ, ಬ್ರಿಗಮ್ ಮತ್ತು ಮಹಿಳಾ ಆಸ್ಪತ್ರೆ, ಬೋಸ್ಟನ್, MA
ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾದಲ್ಲಿ BMT ಯೊಂದಿಗೆ ಹೃದಯರಕ್ತನಾಳದ ಮರುಸಂಖ್ಯೆಯ ಸಂಭಾವ್ಯತೆ - ಮಾನವ ಮತ್ತು ಮೌಸ್ ಅಧ್ಯಯನಗಳಿಂದ ಸಾಕ್ಷ್ಯ
ರಿಚರ್ಡ್ ಕ್ಯಾನನ್, MD
ಇಂಟ್ರಾಮುರಲ್ ರಿಸರ್ಚ್ ವಿಭಾಗದ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ನಿರ್ದೇಶಕ,
NHLBI, ಬೆಥೆಸ್ಡಾ, MD
ನ್ಯಾಷನಲ್ ಇನ್ಸ್ಟಿಟ್ಯೂಟ್ ಆನ್ ಏಜಿಂಗ್ನಿಂದ ಹಚಿನ್ಸನ್-ಗಿಲ್ಫೋರ್ಡ್ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಸಿಂಡ್ರೋಮ್ಗೆ ಹಣದ ಸ್ಥಿತಿ
ಹಬರ್ ವಾರ್ನರ್, ಪಿಎಚ್ಡಿ
ಡೈರೆಕ್ಟರ್, ಬಯಾಲಜಿ ಆಫ್ ಏಜಿಂಗ್ ಪ್ರೋಗ್ರಾಂ, ನ್ಯಾಷನಲ್ ಇನ್ಸ್ಟಿಟ್ಯೂಟ್ ಆನ್ ಏಜಿಂಗ್,
ನ್ಯಾಷನಲ್ ಇನ್ಸ್ಟಿಟ್ಯೂಟ್ ಆಫ್ ಹೆಲ್ತ್, ಬೆಥೆಸ್ಡಾ, MD
ಸೆಷನ್ ನಾಲ್ಕು: ತೊಡಕುಗಳು ಮತ್ತು ಅಪಾಯಗಳು ಮತ್ತು ಪ್ರಯೋಜನಗಳ ಮೌಲ್ಯಮಾಪನ
ಅಧ್ಯಕ್ಷತೆ: ವಿಲಿಯಂ A. ಗಲ್, MD, PhD
ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ನಿರ್ದೇಶಕ, ರಾಷ್ಟ್ರೀಯ ಮಾನವ ಜಿನೋಮ್ ಸಂಶೋಧನಾ ಸಂಸ್ಥೆ,
ಬೆಥೆಸ್ಡಾ, MD
ಹೆಮಟೊಪಯಟಿಕ್ ಸೆಲ್ ಟ್ರಾನ್ಸ್ಪ್ಲಾಂಟ್ಗಳ ಆರಂಭಿಕ ಮತ್ತು ತಡವಾದ ಅಪಾಯಗಳು ಮತ್ತು ರೋಗ ನಿಯಂತ್ರಣ
ಅರ್ಮಾಂಡ್ ಕೀಟಿಂಗ್, MD
ವೈದ್ಯಕೀಯ ಸೇವೆಗಳ ಮುಖ್ಯಸ್ಥ, ಎಪ್ಸ್ಟೀನ್ ಪ್ರೊಫೆಸರ್ ಮತ್ತು ಮುಖ್ಯಸ್ಥ
ವೈದ್ಯಕೀಯ ಆಂಕೊಲಾಜಿ ಮತ್ತು ಹೆಮಟಾಲಜಿ ವಿಭಾಗ, ರಾಜಕುಮಾರಿ
ಮಾರ್ಗರೇಟ್ ಆಸ್ಪತ್ರೆ/ಒಂಟಾರಿಯೊ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಸಂಸ್ಥೆ, ಟೊರೊಂಟೊ, ಒಂಟಾರಿಯೊ, ಕೆನಡಾ
ಇತರ ಆನುವಂಶಿಕ ಅಸ್ವಸ್ಥತೆಗಳನ್ನು ಸರಿಪಡಿಸಲು ಕಾಂಡಕೋಶ ಕಸಿಯಿಂದ ನಾವು ಏನು ಕಲಿಯಬಹುದು?
ಜಾನ್ ಬ್ಯಾರೆಟ್, MD
ನಿರ್ದೇಶಕರು, ಮೂಳೆ ಮಜ್ಜೆಯ ಕಸಿ ಘಟಕ ಹೆಮಟಾಲಜಿ
ಶಾಖೆ, NHLBI, ಬೆಥೆಸ್ಡಾ, MD
ಹೊಕ್ಕುಳಬಳ್ಳಿಯ ರಕ್ತ ಕಸಿ; ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾಗಾಗಿ ಈ ತಂತ್ರದ ಪೂರ್ವ ಅಧ್ಯಯನಗಳು ಮತ್ತು ಮೌಲ್ಯಮಾಪನದ ಫಲಿತಾಂಶಗಳು
ಜಾನ್ ವ್ಯಾಗ್ನರ್, MD
ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ರಿಸರ್ಚ್ ರಕ್ತ ಮತ್ತು ಮಜ್ಜೆಯ ವೈಜ್ಞಾನಿಕ ನಿರ್ದೇಶಕ
ಕಸಿ ಕಾರ್ಯಕ್ರಮ, ಪೀಡಿಯಾಟ್ರಿಕ್ಸ್ ವಿಭಾಗ, ಮೂಳೆ ವಿಭಾಗ
ಮ್ಯಾರೋ ಟ್ರಾನ್ಸ್ಪ್ಲಾಂಟೇಶನ್, ಮಿನ್ನೇಸೋಟ ವಿಶ್ವವಿದ್ಯಾಲಯ ಸ್ಕೂಲ್ ಆಫ್
ಮೆಡಿಸಿನ್, ಮಿನ್ನಿಯಾಪೋಲಿಸ್, MN
HGPS ಗಾಗಿ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆ: ತಂತ್ರಗಳು, ಗುರಿಗಳು ಮತ್ತು ಟೈಮ್ಲೈನ್
ಸಿಂಥಿಯಾ ಡನ್ಬಾರ್, MD
ಆಣ್ವಿಕ ಹೆಮಟೊಪೊಯಿಸಿಸ್ ವಿಭಾಗದ ಮುಖ್ಯಸ್ಥ,
ಹೆಮಟಾಲಜಿ ಶಾಖೆ, NHLBI, ಬೆಥೆಸ್ಡಾ, MD
ಹೆಚ್ಚುವರಿ BMT ಕಾರ್ಯಾಗಾರದಲ್ಲಿ ಭಾಗವಹಿಸುವವರು
ಉಪಾಧ್ಯಕ್ಷರು, ಅಧ್ಯಾಯ ಕಾರ್ಯಕ್ರಮಗಳು, ಮಾರ್ಚ್ ಆಫ್ ಡೈಮ್ಸ್, ವೈಟ್ ಪ್ಲೇನ್ಸ್, NY
ಫ್ಯಾಬಿಯೊ ಕ್ಯಾಂಡೊಟ್ಟಿ, MD
ಜೆನೆಟಿಕ್ಸ್ ಮತ್ತು ಆಣ್ವಿಕ ಜೀವಶಾಸ್ತ್ರ ಶಾಖೆ, ರಾಷ್ಟ್ರೀಯ ಮಾನವ
ಜಿನೋಮ್ ರಿಸರ್ಚ್ ಇನ್ಸ್ಟಿಟ್ಯೂಟ್, ಬೆಥೆಸ್ಡಾ, MD
ಮೈಕೆಲ್ ಎರ್ಡೋಸ್, ಪಿಎಚ್ಡಿ
ಡಾ. ಫ್ರಾನ್ಸಿಸ್ ಕಾಲಿನ್ಸ್ ಅವರ ಪ್ರಯೋಗಾಲಯದಲ್ಲಿ ಸಿಬ್ಬಂದಿ ವಿಜ್ಞಾನಿ,
ರಾಷ್ಟ್ರೀಯ ಮಾನವ ಜಿನೋಮ್ ಸಂಶೋಧನಾ ಸಂಸ್ಥೆ, ಬೆಥೆಸ್ಡಾ, MD
ಆಡ್ರೆ ಗಾರ್ಡನ್, Esq.
ಅಧ್ಯಕ್ಷರು, ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ರಿಸರ್ಚ್ ಫೌಂಡೇಶನ್
ಮೋನಿಕಾ ಕ್ಲೈನ್ಮನ್, MD
ಕ್ರಿಟಿಕಲ್ ಕೇರ್ ಮೆಡಿಸಿನ್ನ ಹಿರಿಯ ಅಸೋಸಿಯೇಟ್,
ವೈದ್ಯಕೀಯ-ಶಸ್ತ್ರಚಿಕಿತ್ಸಾ ತೀವ್ರ ನಿಗಾ ಘಟಕ, ವೈದ್ಯಕೀಯ
ಸಾರಿಗೆ ಕಾರ್ಯಕ್ರಮದ ನಿರ್ದೇಶಕ ಮತ್ತು ಅರಿವಳಿಕೆಯಲ್ಲಿ ಸಹಾಯಕ
ಮಕ್ಕಳ ಆಸ್ಪತ್ರೆ, ಬೋಸ್ಟನ್, MA
ಫೆಲಿಪೆ ಸಿಯೆರಾ, ಪಿಎಚ್ಡಿ
ಸೆಲ್ ಸ್ಟ್ರಕ್ಚರ್ನ ಎಕ್ಸ್ಟ್ರಾಮುರಲ್ ಪೋರ್ಟ್ಫೋಲಿಯೊ ಮುಖ್ಯಸ್ಥ ಮತ್ತು
ನ್ಯಾಷನಲ್ನಲ್ಲಿ ಏಜಿಂಗ್ ಕಾರ್ಯಕ್ರಮದ ಜೀವಶಾಸ್ತ್ರದ ಕಾರ್ಯ
ಇನ್ಸ್ಟಿಟ್ಯೂಟ್ ಆನ್ ಏಜಿಂಗ್, ಬೆಥೆಸ್ಡಾ, MD
ಲಿನೋ ಟೆಸ್ಸಾರೊಲೊ, ಪಿಎಚ್ಡಿ
ಮುಖ್ಯಸ್ಥ, ನ್ಯೂರಲ್ ಡೆವಲಪ್ಮೆಂಟ್ ಗ್ರೂಪ್ ಮತ್ತು ಜೀನ್ ಟಾರ್ಗೆಟಿಂಗ್
ಸೌಲಭ್ಯ, ಮೌಸ್ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಜೆನೆಟಿಕ್ಸ್ ಪ್ರೋಗ್ರಾಂ
ರಾಷ್ಟ್ರೀಯ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಸಂಸ್ಥೆ, ಫ್ರೆಡೆರಿಕ್, MD
ರೆನೆ ವರ್ಗಾ, ಪಿಎಚ್ಡಿ
ಡಾ. ಫ್ರಾನ್ಸಿಸ್ ಕಾಲಿನ್ಸ್ ಅವರ ಪ್ರಯೋಗಾಲಯದಲ್ಲಿ ಪೋಸ್ಟ್-ಡಾಕ್ಟರೇಟ್ ಅಭ್ಯರ್ಥಿ
ರಾಷ್ಟ್ರೀಯ ಮಾನವ ಜಿನೋಮ್ ಸಂಶೋಧನಾ ಸಂಸ್ಥೆ, ಬೆಥೆಸ್ಡಾ, MD
ಆಯ್ದ ಭಾಗವಹಿಸುವವರ ಕಾಮೆಂಟ್ಗಳು:
"ತಜ್ಞರ ಅತ್ಯಂತ ಪ್ರಭಾವಶಾಲಿ ಗುಂಪನ್ನು ಒಟ್ಟುಗೂಡಿಸಲಾಯಿತು, ಮತ್ತು ವೈಜ್ಞಾನಿಕ ಚರ್ಚೆಯ ಗುಣಮಟ್ಟ ತುಂಬಾ ಹೆಚ್ಚಿತ್ತು. ಇತರ ಆನುವಂಶಿಕ ಅಸ್ವಸ್ಥತೆಗಳಿಗೆ ಮೂಳೆ ಮಜ್ಜೆಯ ಕಸಿ ಮಾಡುವಿಕೆಯ ಸಾಧಕ-ಬಾಧಕಗಳ ಬಗ್ಗೆ ನಾನು ಬಹಳಷ್ಟು ಕಲಿತಿದ್ದೇನೆ ಮತ್ತು ಆ ಅನುಭವವು ಹಚಿನ್ಸನ್-ಗಿಲ್ಫೋರ್ಡ್ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಸಿಂಡ್ರೋಮ್ಗೆ ಹೇಗೆ ವಿಸ್ತರಿಸಬಹುದು.”
ಫ್ರಾನ್ಸಿಸ್ ಕಾಲಿನ್ಸ್, MD, PhD, ನಿರ್ದೇಶಕ
ರಾಷ್ಟ್ರೀಯ ಮಾನವ ಜೀನೋಮ್ ಸಂಶೋಧನಾ ಸಂಸ್ಥೆ
"ಈ ಕಾರ್ಯಾಗಾರದಲ್ಲಿ ಭಾಗವಹಿಸುವುದನ್ನು ನಾನು ಸಂಪೂರ್ಣವಾಗಿ ಆನಂದಿಸಿದೆ. ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾದ ಹೆಚ್ಚಿನ ಅಂಶಗಳನ್ನು ಸಂಕ್ಷಿಪ್ತವಾಗಿ ಮತ್ತು ತಿಳಿವಳಿಕೆ ನೀಡುವ ರೀತಿಯಲ್ಲಿ ತಿಳಿಸಲು ವೈವಿಧ್ಯಮಯ ಗುಂಪು ನಮಗೆ ಅನುವು ಮಾಡಿಕೊಟ್ಟಿರುವುದು ದೊಡ್ಡ ಶಕ್ತಿಯಾಗಿದೆ. ಇಂತಹ ಮಹೋನ್ನತ ಗುಂಪನ್ನು ಜೋಡಿಸಿದ್ದಕ್ಕಾಗಿ ನನ್ನ ಅಭಿನಂದನೆಗಳು.”
ಎಡ್ವಿನ್ ಹಾರ್ವಿಟ್ಜ್, MD, PhD
ಸೇಂಟ್ ಜೂಡ್ಸ್ ಮಕ್ಕಳ ಸಂಶೋಧನಾ ಆಸ್ಪತ್ರೆ