ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳಲ್ಲಿ ಪ್ರಾಯೋಗಿಕ ಔಷಧಗಳು ಜೀವಿತಾವಧಿಯನ್ನು ಹೆಚ್ಚಿಸುತ್ತವೆ ಎಂದು ಅಧ್ಯಯನವು ಕಂಡುಹಿಡಿದಿದೆ

ಸ್ಟಡಿ ಫೈಂಡ್ಸ್ ಟ್ರಯಲ್ ಔಷಧಗಳು ಜೀವಿತಾವಧಿಯನ್ನು ಹೆಚ್ಚಿಸುತ್ತವೆ
ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳಿಗಾಗಿ
ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಚಿಲ್ಡ್ರನ್ ಡ್ರಗ್ ಟ್ರೀಟ್ಮೆಂಟ್ಸ್ ಶೋಗಳ ಮೊದಲ ಅಧ್ಯಯನ
ಪ್ರೋಟೀನ್ ಫರ್ನೆಸೈಲೇಷನ್ ಪ್ರತಿಬಂಧವು ಜೀವಿತಾವಧಿಯನ್ನು ಹೆಚ್ಚಿಸಿದೆ

ಬೋಸ್ಟನ್, MA (ಮೇ 6, 2014) - ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ಮೂಲತಃ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಿದ ಔಷಧವು ಅಪರೂಪದ, ಮಾರಣಾಂತಿಕ "ಕ್ಷಿಪ್ರ ವಯಸ್ಸಾದ" ರೋಗವಾದ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳ ಜೀವನವನ್ನು ಕನಿಷ್ಠ ಒಂದೂವರೆ ವರ್ಷಗಳವರೆಗೆ ವಿಸ್ತರಿಸಬಹುದು ಎಂಬುದಕ್ಕೆ ಪುರಾವೆಗಳಿವೆ ಎಂದು ಹೊಸ ಅಧ್ಯಯನವು ತೋರಿಸುತ್ತದೆ. ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ರಿಸರ್ಚ್ ಫೌಂಡೇಶನ್ (PRF). ಅಧ್ಯಯನವನ್ನು ಈ ತಿಂಗಳು ಪ್ರಕಟಿಸಲಾಗಿದೆ ಪರಿಚಲನೆ (ಎಪಬ್ ಮುದ್ರಿತಕ್ಕಿಂತ ಮುಂದಿದೆ) ಫಾರ್ನೆಸಿಲ್ಟ್ರಾನ್ಸ್‌ಫರೇಸ್ ಇನ್ಹಿಬಿಟರ್ (ಎಫ್‌ಟಿಐ) ಯೊಂದಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಪ್ರಾರಂಭದ ನಂತರದ ಆರು ವರ್ಷಗಳಲ್ಲಿ 1.6 ವರ್ಷಗಳ ಸರಾಸರಿ ಬದುಕುಳಿಯುವಿಕೆಯ ವಿಸ್ತರಣೆಯನ್ನು ತೋರಿಸಿದೆ. ಪ್ರಯೋಗಗಳಲ್ಲಿ ನಂತರ ಸೇರಿಸಲಾದ ಎರಡು ಹೆಚ್ಚುವರಿ ಔಷಧಿಗಳಾದ ಪ್ರವಾಸ್ಟಾಟಿನ್ ಮತ್ತು ಝೊಲೆಡ್ರೊನೇಟ್ ಕೂಡ ಈ ಸಂಶೋಧನೆಗೆ ಕೊಡುಗೆ ನೀಡಬಹುದು. ಈ ಮಾರಣಾಂತಿಕ ಕಾಯಿಲೆಯ ಬದುಕುಳಿಯುವಿಕೆಯ ಮೇಲೆ ಪ್ರಭಾವ ಬೀರುವ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳ ಮೊದಲ ಸಾಕ್ಷಿಯಾಗಿದೆ.

"ಹಚಿನ್ಸನ್-ಗಿಲ್ಫೋರ್ಡ್ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಸಿಂಡ್ರೋಮ್ನಲ್ಲಿ ಬದುಕುಳಿಯುವಿಕೆಯ ಮೇಲೆ ಫಾರ್ನೆಸೈಲೇಷನ್ ಇನ್ಹಿಬಿಟರ್ಗಳ ಪ್ರಭಾವ" ಎಂಬ ಲೇಖನವನ್ನು ಕಾಣಬಹುದು ಇಲ್ಲಿ.

ಜೂನ್ 2007: 1 ನೇ-ಎವರ್ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಡ್ರಗ್ ಟ್ರಯಲ್ ಪ್ರಾರಂಭವಾಗುತ್ತದೆ, ಮೇಗನ್ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾದೊಂದಿಗೆ FTI ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್ ಅನ್ನು ತೆಗೆದುಕೊಂಡ ಮೊದಲ ಮಗು.

ಹಚಿನ್ಸನ್-ಗಿಲ್ಫೋರ್ಡ್ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಸಿಂಡ್ರೋಮ್ (HGPS) ಎಂದೂ ಕರೆಯಲ್ಪಡುವ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾವು ಅಪರೂಪದ, ಮಾರಣಾಂತಿಕ ಆನುವಂಶಿಕ ಕಾಯಿಲೆಯಾಗಿದ್ದು, ಮಕ್ಕಳಲ್ಲಿ ವೇಗವರ್ಧಿತ ವಯಸ್ಸಾದ ಗೋಚರಿಸುವಿಕೆಯಿಂದ ನಿರೂಪಿಸಲ್ಪಟ್ಟಿದೆ. ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವ ಎಲ್ಲಾ ಮಕ್ಕಳು ಅದೇ ಹೃದ್ರೋಗದಿಂದ ಸಾಯುತ್ತಾರೆ, ಇದು ಲಕ್ಷಾಂತರ ಸಾಮಾನ್ಯ ವಯಸ್ಸಾದ ವಯಸ್ಕರಿಗೆ (ಅಪಧಮನಿಕಾಠಿಣ್ಯ) ಪರಿಣಾಮ ಬೀರುತ್ತದೆ, ಆದರೆ 60 ಅಥವಾ 70 ವರ್ಷ ವಯಸ್ಸಿನಲ್ಲಿ ಸಂಭವಿಸುವ ಬದಲು, ಈ ಮಕ್ಕಳು 5 ವರ್ಷ ವಯಸ್ಸಿನಲ್ಲೇ ಹೃದಯಾಘಾತ ಮತ್ತು ಪಾರ್ಶ್ವವಾಯುವಿಗೆ ಒಳಗಾಗಬಹುದು.

ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ರಿಸರ್ಚ್ ಫೌಂಡೇಶನ್, ಬ್ರೌನ್ ವಿಶ್ವವಿದ್ಯಾನಿಲಯ, ಹಾಸ್ಬ್ರೊ ಮಕ್ಕಳ ಆಸ್ಪತ್ರೆ, ಬೋಸ್ಟನ್ ವಿಶ್ವವಿದ್ಯಾಲಯ ಮತ್ತು ಬೋಸ್ಟನ್ ಮಕ್ಕಳ ಆಸ್ಪತ್ರೆಗಳ ನಡುವಿನ ಸಹಯೋಗದ ಪ್ರಯತ್ನವು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳ ಜೀವಿತಾವಧಿಯ ನೈಸರ್ಗಿಕ ಇತಿಹಾಸವನ್ನು ಮರು-ವ್ಯಾಖ್ಯಾನಿಸುವ ಮೂಲಕ 204 ಮಕ್ಕಳನ್ನು ಪತ್ತೆಹಚ್ಚುವ ಮೂಲಕ ಪ್ರಾರಂಭಿಸಿತು. ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾದೊಂದಿಗೆ ಜನಸಂಖ್ಯೆ, ಪ್ರಾಥಮಿಕವಾಗಿ PRF ರೋಗಿಗಳ ನೋಂದಣಿ ಮೂಲಕ. ಒಮ್ಮೆ ಅದನ್ನು ಸಾಧಿಸಿದ ನಂತರ, ಬೋಸ್ಟನ್ ಮಕ್ಕಳ ಆಸ್ಪತ್ರೆಯಲ್ಲಿ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳಲ್ಲಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಲ್ಲಿ ಮಕ್ಕಳ ಜೀವಿತಾವಧಿಯೊಂದಿಗೆ ಹೋಲಿಸಿದಾಗ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಪಡೆದ ಮಕ್ಕಳ ಜೀವಿತಾವಧಿಯ ವಿಸ್ತರಣೆಯನ್ನು ತೋರಿಸಿದೆ.

"ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳು ರೋಗಿಯ ಬದುಕುಳಿಯುವಿಕೆಯ ಮೇಲೆ ಪ್ರಭಾವ ಬೀರುತ್ತವೆಯೇ ಎಂದು ನಿರ್ಣಯಿಸಲು ಇದು ಮೊದಲ ಅಧ್ಯಯನವಾಗಿದೆ, ಮತ್ತು ದೃಢವಾದ PRF ನೋಂದಾವಣೆ ಮತ್ತು ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳಿಗೆ ಧನ್ಯವಾದಗಳು, ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಜೀವಿತಾವಧಿ ವಿಸ್ತರಣೆ ಸಾಧ್ಯ ಎಂದು ನಾವು ತೀರ್ಮಾನಿಸಲು ಸಾಧ್ಯವಾಯಿತು. ಇದಲ್ಲದೆ, ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾದ ಇತರ ಸಂಭಾವ್ಯ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳೊಂದಿಗೆ ಬದುಕುಳಿಯುವಿಕೆಯ ಬದಲಾವಣೆಗಳ ಭವಿಷ್ಯದ ಮೌಲ್ಯಮಾಪನಗಳಿಗೆ ಈ ಅಧ್ಯಯನವು ನಿಯತಾಂಕಗಳನ್ನು ಒದಗಿಸುತ್ತದೆ, ಏಕೆಂದರೆ ನಾವು ಜೀವನವನ್ನು ಇನ್ನಷ್ಟು ವಿಸ್ತರಿಸುವ ಔಷಧಿಗಳನ್ನು ಅನ್ವೇಷಿಸಲು ನಾವು ಕೆಲಸ ಮಾಡುವುದನ್ನು ಮುಂದುವರಿಸುತ್ತೇವೆ, "ಎಂಡಿ, ಪಿಎಚ್‌ಡಿ, ಪ್ರಮುಖ ಮತ್ತು ಅನುಗುಣವಾದ ಲೇಖಕ ಲೆಸ್ಲಿ ಗಾರ್ಡನ್ ಹೇಳಿದರು. ಅಧ್ಯಯನ, ಮತ್ತು PRF ಗಾಗಿ ವೈದ್ಯಕೀಯ ನಿರ್ದೇಶಕ. ಜೊತೆಗೆ, ಡಾ. ಗಾರ್ಡನ್ ಬೋಸ್ಟನ್ ಮಕ್ಕಳ ಆಸ್ಪತ್ರೆ ಮತ್ತು ಹಾರ್ವರ್ಡ್ ವೈದ್ಯಕೀಯ ಶಾಲೆಯಲ್ಲಿ ಸಿಬ್ಬಂದಿ ವಿಜ್ಞಾನಿ, ಮತ್ತು ಬ್ರೌನ್ ವಿಶ್ವವಿದ್ಯಾಲಯದ ಹಸ್ಬ್ರೊ ಮಕ್ಕಳ ಆಸ್ಪತ್ರೆ ಮತ್ತು ಆಲ್ಪರ್ಟ್ ವೈದ್ಯಕೀಯ ಶಾಲೆಯಲ್ಲಿ ಸಹಾಯಕ ಪ್ರಾಧ್ಯಾಪಕರಾಗಿದ್ದಾರೆ.

ಮೊದಲ PRF ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಟ್ರಯಲ್ ಪರೀಕ್ಷೆ FTI
PRF ಪ್ರಾಯೋಜಿತ ಒಂದು ಆರಂಭಿಕ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಅಧ್ಯಯನ 2007 ರಲ್ಲಿ 13 ದೇಶಗಳಿಂದ 28 ಮಕ್ಕಳೊಂದಿಗೆ. ಡಾನಾ-ಫಾರ್ಬರ್/ಚಿಲ್ಡ್ರನ್ಸ್ ಹಾಸ್ಪಿಟಲ್ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಸೆಂಟರ್‌ನಲ್ಲಿ ಪೀಡಿಯಾಟ್ರಿಕ್ ಮೆಡಿಕಲ್ ನ್ಯೂರೋ-ಆಂಕೊಲಾಜಿಯ ನಿರ್ದೇಶಕರಾದ ಪ್ರಧಾನ ತನಿಖಾಧಿಕಾರಿ ಮಾರ್ಕ್ ಕೀರನ್, MD, Ph.D. ಅವರ ಮೇಲ್ವಿಚಾರಣೆಯಲ್ಲಿ Merck & Co. ಒದಗಿಸಿದ FTI ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್ ಅನ್ನು ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಒಳಗೊಂಡಿದೆ. ಅಧ್ಯಯನದಲ್ಲಿ ಮಕ್ಕಳು ಹೆಚ್ಚುವರಿ ತೂಕವನ್ನು ಪಡೆಯುವ ಸಾಮರ್ಥ್ಯದಲ್ಲಿ ಸುಧಾರಣೆ ತೋರಿಸಿದರು, ರಕ್ತನಾಳಗಳ ನಮ್ಯತೆ ಅಥವಾ ಸುಧಾರಿತ ಮೂಳೆ ರಚನೆ, ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾದಿಂದ ಪ್ರಭಾವಿತವಾಗಿರುವ ಎಲ್ಲಾ ಪರಿಸ್ಥಿತಿಗಳು.

2009 ರಲ್ಲಿ, PRF ಮತ್ತು ನ್ಯಾಷನಲ್ ಹಾರ್ಟ್, ಲಂಗ್ ಮತ್ತು ಬ್ಲಡ್ ಇನ್ಸ್ಟಿಟ್ಯೂಟ್ ಮತ್ತೊಂದು ಪ್ರಯೋಗಕ್ಕೆ ಸಹ-ಧನಸಹಾಯವನ್ನು ನೀಡಿತು, FTI ಚಿಕಿತ್ಸೆಗೆ ಎರಡು ಔಷಧಿಗಳಾದ ಪ್ರವಾಸ್ಟಾಟಿನ್ ಮತ್ತು ಝೊಲೆಡ್ರೊನೇಟ್ ಅನ್ನು ಸೇರಿಸಿತು. ಅಧ್ಯಯನವು ಇನ್ನೂ ನಡೆಯುತ್ತಿದೆ, ಪ್ರಸ್ತುತ ಫಲಿತಾಂಶಗಳನ್ನು ವಿಶ್ಲೇಷಿಸಲಾಗುತ್ತಿದೆ. 24 ವಿವಿಧ ದೇಶಗಳ 45 ಮಕ್ಕಳು "ಟ್ರಿಪಲ್ ಡ್ರಗ್" ಪ್ರಯೋಗ FTI-ಮಾತ್ರ ಅಧ್ಯಯನದಲ್ಲಿ ದಾಖಲಾದ ಮಕ್ಕಳನ್ನು ಒಳಗೊಂಡಿತ್ತು. ಬೋಸ್ಟನ್ ಮಕ್ಕಳ ಆಸ್ಪತ್ರೆಯಲ್ಲಿ ಸಮಗ್ರ ವೈದ್ಯಕೀಯ ಪರೀಕ್ಷೆಯನ್ನು ಪಡೆಯಲು ಮಕ್ಕಳು ನಿಯತಕಾಲಿಕವಾಗಿ ಬೋಸ್ಟನ್‌ಗೆ ಪ್ರಯಾಣಿಸುತ್ತಾರೆ.

ಅಧ್ಯಯನದಲ್ಲಿ ಮಕ್ಕಳನ್ನು ಮೂರು ಔಷಧಿಗಳೊಂದಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಿದಾಗ, FTI ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್ ಎಲ್ಲಾ ವಿಷಯಗಳಿಗೆ ಒಡ್ಡಿಕೊಂಡ ಔಷಧವಾಗಿದೆ ಮತ್ತು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾದಲ್ಲಿ ಹೃದಯರಕ್ತನಾಳದ ಪ್ರಯೋಜನವನ್ನು ತೋರಿಸಿದೆ. ಹೆಚ್ಚಿದ ಅಂದಾಜು ಜೀವಿತಾವಧಿಯ ಮೇಲೆ ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್ ಹೆಚ್ಚಿನ ಪ್ರಭಾವವನ್ನು ಹೊಂದಿದೆ ಎಂದು ಅಧ್ಯಯನವು ತೀರ್ಮಾನಿಸಿದೆ.

ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳು ಆನುವಂಶಿಕ ರೂಪಾಂತರವನ್ನು ಹೊಂದಿದ್ದಾರೆ, ಇದು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾಕ್ಕೆ ಕಾರಣವಾದ ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ ಪ್ರೊಟೀನ್ ಉತ್ಪಾದನೆಗೆ ಕಾರಣವಾಗುತ್ತದೆ. ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ ಸಾಮಾನ್ಯ ಜೀವಕೋಶದ ಕಾರ್ಯಚಟುವಟಿಕೆಯನ್ನು ನಿರ್ಬಂಧಿಸುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ದೇಹದ ಮೇಲೆ ಅದರ ವಿಷಕಾರಿ ಪರಿಣಾಮದ ಭಾಗವು ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ ಪ್ರೋಟೀನ್‌ಗೆ ಲಗತ್ತಿಸುವ "ಫಾರ್ನೆಸಿಲ್ ಗುಂಪು" ಎಂಬ ಅಣುವಿನಿಂದ ಉಂಟಾಗುತ್ತದೆ. ಎಫ್‌ಟಿಐಗಳು ಪ್ರೊಜೆರಿನ್‌ಗೆ ಫರ್ನೆಸಿಲ್ ಗುಂಪಿನ ಲಗತ್ತನ್ನು ನಿರ್ಬಂಧಿಸುವ ಮೂಲಕ ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಹಿಸುತ್ತವೆ. ಸಾಮಾನ್ಯವಾಗಿ ಕೊಲೆಸ್ಟ್ರಾಲ್ ಅನ್ನು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡಲು ಮತ್ತು ಹೃದಯರಕ್ತನಾಳದ ಕಾಯಿಲೆಗಳನ್ನು ತಡೆಗಟ್ಟಲು ಬಳಸುವ ಎಫ್‌ಟಿಐ ಲೋನಾಫಾರ್ನಿಬ್, ಪ್ರವಾಸ್ಟಾಟಿನ್ ಮತ್ತು ಮೂಳೆಯ ಬಲವನ್ನು ಸುಧಾರಿಸಲು ಬಳಸುವ ಜೋಲೆಡ್ರೊನಿಕ್ ಆಮ್ಲವನ್ನು ಫಾರ್ನೆಸೈಲೇಷನ್ ಪ್ರತಿರೋಧಕಗಳು ಎಂದು ಪರಿಗಣಿಸಲಾಗುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ವಿಭಿನ್ನ ರೀತಿಯಲ್ಲಿ ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಹಿಸುತ್ತದೆ.

ಬದುಕುಳಿಯುವಿಕೆಯ ಮೌಲ್ಯಮಾಪನ
ಅಧ್ಯಯನದಲ್ಲಿ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳಲ್ಲಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಬದುಕುಳಿಯುವಿಕೆಯ ಮೇಲೆ ಹೇಗೆ ಪ್ರಭಾವ ಬೀರಿತು ಎಂಬುದನ್ನು ಮೌಲ್ಯಮಾಪನ ಮಾಡಲು, ಸಂಶೋಧಕರು ಮೊದಲು ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡದ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಜನಸಂಖ್ಯೆಯನ್ನು ಹೋಲಿಕೆಗಾಗಿ ವಿಶ್ಲೇಷಿಸಿದ್ದಾರೆ. ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ರಿಸರ್ಚ್ ಫೌಂಡೇಶನ್ ಇಂಟರ್ನ್ಯಾಷನಲ್ ರಿಜಿಸ್ಟ್ರಿಯ ದಾಖಲೆಗಳನ್ನು ಬಳಸಿ, ವೈಜ್ಞಾನಿಕ ಸುದ್ದಿ ಲೇಖನಗಳು ಮತ್ತು ಸಾರ್ವಜನಿಕವಾಗಿ ಲಭ್ಯವಿರುವ ದತ್ತಸಂಚಯಗಳನ್ನು ಪ್ರಕಟಿಸಲಾಗಿದೆ, ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಪ್ರಯೋಗದಲ್ಲಿ ಪ್ರತಿ ಮಗುವನ್ನು ಅದೇ ಖಂಡದ ಅದೇ ಲಿಂಗದ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಪಡೆಯದ ಮಗುವಿನೊಂದಿಗೆ ಹೊಂದಿಸಲಾಗಿದೆ ಮತ್ತು ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಿದ ಮಗು ಪ್ರಾರಂಭವಾದಾಗ ಜೀವಂತವಾಗಿತ್ತು ಚಿಕಿತ್ಸೆ.

ಲೊನಾಫರ್ನಿಬ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಪಡೆಯುವ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳು ಸಂಸ್ಕರಿಸದ ಸಮೂಹಕ್ಕೆ ಹೋಲಿಸಿದರೆ ಸಾವಿನ ಅಪಾಯವು 80 ಪ್ರತಿಶತ ಕಡಿಮೆ ಎಂದು ಅಧ್ಯಯನದ ಫಲಿತಾಂಶಗಳು ತೋರಿಸಿವೆ. ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಪಡೆದ ಗುಂಪಿನಲ್ಲಿ, 43 ಮಕ್ಕಳಲ್ಲಿ 5 ಮಂದಿ ಸಾವನ್ನಪ್ಪಿದ್ದಾರೆ, ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡದ ಹೊಂದಾಣಿಕೆಯ ಹೋಲಿಕೆ ಗುಂಪಿನಲ್ಲಿ 43 ರಲ್ಲಿ 21 ಮಂದಿ ಸಾವನ್ನಪ್ಪಿದ್ದಾರೆ, ಇಬ್ಬರೂ 5.3 ವರ್ಷಗಳ ಸರಾಸರಿ ಅನುಸರಣೆಯೊಂದಿಗೆ. ಚಿಕಿತ್ಸಾ ಗುಂಪಿನಲ್ಲಿನ ಮಕ್ಕಳು ವಿವಿಧ ವಯಸ್ಸಿನವರು, ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಪ್ರಾರಂಭದ ನಂತರ ವಿಭಿನ್ನ ಅವಧಿಯ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಅವಧಿ ಮತ್ತು ರೋಗದ ವಿವಿಧ ಹಂತಗಳಲ್ಲಿ ಸೇರಿದ್ದಾರೆ. ದೀರ್ಘಾವಧಿಯ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯೊಂದಿಗೆ ಜೀವಿತಾವಧಿಯನ್ನು ಮತ್ತಷ್ಟು ವಿಸ್ತರಿಸಲಾಗಿದೆಯೇ ಎಂದು ಮೌಲ್ಯಮಾಪನ ಮಾಡಲು ದೀರ್ಘಾವಧಿಯವರೆಗೆ ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಿದ ನಂತರ ಜೀವಿತಾವಧಿಯ ಪುನರಾವರ್ತಿತ ಮೌಲ್ಯಮಾಪನದ ಅಗತ್ಯವಿದೆ.

"ಈ ಸಂಶೋಧನೆಗಳು ಈ ಗುಣಪಡಿಸಲಾಗದ ಮತ್ತು ಮಾರಣಾಂತಿಕ ರೋಗವನ್ನು ಎದುರಿಸುತ್ತಿರುವ ಮಕ್ಕಳು ಮತ್ತು ಕುಟುಂಬಗಳಿಗೆ ಭರವಸೆಯನ್ನು ನೀಡುತ್ತವೆ. ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ರಿಸರ್ಚ್ ಫೌಂಡೇಶನ್‌ನ ಬೆಂಬಲದ ಮೂಲಕ, ಈ ರೋಗಕ್ಕೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಮತ್ತು ಪರಿಹಾರವನ್ನು ಕಂಡುಹಿಡಿಯುವ ಪ್ರಕ್ರಿಯೆಯಲ್ಲಿ ಈ ಸಂಶೋಧಕರು ಇನ್ನೂ ಒಂದು ಹೆಜ್ಜೆ ಇಟ್ಟಿದ್ದಾರೆ ಎಂದು ಬ್ರಿಗಮ್ ಮತ್ತು ಮಹಿಳಾ ಆಸ್ಪತ್ರೆಯ ಅಧ್ಯಕ್ಷೆ ಮತ್ತು ರಾಷ್ಟ್ರೀಯ ಮಾಜಿ ನಿರ್ದೇಶಕ ಎಲಿಜಬೆತ್ ಜಿ. ಹೃದಯ, ಶ್ವಾಸಕೋಶ ಮತ್ತು ರಕ್ತ ಸಂಸ್ಥೆ. "ಪ್ರೊಜೆರಿನ್-ಕಡಿಮೆಗೊಳಿಸುವ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳು ಬೀರಬಹುದಾದ ಪರಿಣಾಮವನ್ನು ಹೆಚ್ಚಿನ ಸಂಶೋಧನೆಯು ಮೌಲ್ಯಮಾಪನ ಮಾಡಿದಂತೆ, ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾಕ್ಕೆ ಪರಿಣಾಮಕಾರಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಕಂಡುಹಿಡಿಯುವ ಸಾಮರ್ಥ್ಯವನ್ನು ನಾವು ಹೊಂದಿದ್ದೇವೆ, ಆದರೆ ಹೃದ್ರೋಗ ಮತ್ತು ಪಾರ್ಶ್ವವಾಯು ಸೇರಿದಂತೆ ವಯಸ್ಸಾದ ಪ್ರಕ್ರಿಯೆಯ ಕುರಿತು ಕೆಲವು ಮೂಲಭೂತ ಜೈವಿಕ ಪ್ರಶ್ನೆಗಳನ್ನು ಬೆಳಗಿಸಲು ಸಹ ನಾವು ಸಾಮರ್ಥ್ಯವನ್ನು ಹೊಂದಿದ್ದೇವೆ."

ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಸಾಮಾನ್ಯ ವಯಸ್ಸಾದ ಪ್ರಕ್ರಿಯೆಗೆ ಸಂಬಂಧಿಸಿದೆ
ಜೊತೆಗಿರುವ ಸಂಪಾದಕೀಯದಲ್ಲಿ ಪರಿಚಲನೆ ಕಾಗದ, ಡಾ. ಜುಂಕೊ ಒಶಿಮಾ, ಫುಕಿ ಎಂ. ಹಿಸಾಮಾ ಮತ್ತು ಜಾರ್ಜ್ ಎಮ್. ಮಾರ್ಟಿನ್ ಅವರು ಅಧ್ಯಯನದಲ್ಲಿನ ಅವಲೋಕನಗಳು ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ - ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾದಲ್ಲಿ ಒಳಗೊಂಡಿರುವ ಪ್ರೊಟೀನ್ - ವಯಸ್ಸಾದ ಮತ್ತು ಅಥೆರೋಜೆನೆಸಿಸ್‌ನಂತಹ ವಯಸ್ಸಿಗೆ ಸಂಬಂಧಿಸಿದ ಅಸ್ವಸ್ಥತೆಗಳೊಂದಿಗೆ ಎಷ್ಟು ಪ್ರಮಾಣದಲ್ಲಿ ಸಂಬಂಧಿಸಿವೆ ಎಂಬ ಪ್ರಮುಖ ಪ್ರಶ್ನೆಯನ್ನು ಎತ್ತುತ್ತಾರೆ. ಸಂಪಾದಕೀಯದ ಲೇಖಕರು, "ಪ್ರೊಜೀರಿಯಾದ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಮತ್ತು ಎಥೆರೋಜೆನೆಸಿಸ್‌ಗೆ ಅದರ ಪರಿಣಾಮಗಳ ಕುರಿತು ಪ್ರೋತ್ಸಾಹದಾಯಕ ಪ್ರಗತಿ ವರದಿ", ಈ ಪ್ರದೇಶದಲ್ಲಿ ಪ್ರಮುಖ ಸಂಶೋಧನಾ ಪ್ರಯತ್ನಗಳಿಗಾಗಿ PRF ಅನ್ನು ಶ್ಲಾಘಿಸಿದರು.

ಹಿಂದಿನ ಸಂಶೋಧನೆಯು ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ ಸಾಮಾನ್ಯ ಜನಸಂಖ್ಯೆಯಲ್ಲಿ ಉತ್ಪತ್ತಿಯಾಗುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ವಯಸ್ಸಾದಂತೆ ರಕ್ತನಾಳಗಳಲ್ಲಿ ಹೆಚ್ಚಾಗುತ್ತದೆ ಎಂದು ತೋರಿಸುತ್ತದೆ. ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ ಮತ್ತು ಆನುವಂಶಿಕ ಅಸ್ಥಿರತೆಯ ನಡುವಿನ ಸಾಂದರ್ಭಿಕ ಸಂಪರ್ಕವನ್ನು ಒಳಗೊಂಡಂತೆ, ವಯಸ್ಸಾದ ಪ್ರಕ್ರಿಯೆಯಲ್ಲಿ ನಿರ್ದಿಷ್ಟವಾಗಿ ಟೆಲೋಮಿಯರ್ ಅಪಸಾಮಾನ್ಯ ಕ್ರಿಯೆ ಸೇರಿದಂತೆ ಹಲವಾರು ಅಧ್ಯಯನಗಳು ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ ಅನ್ನು ಸಾಮಾನ್ಯ ವಯಸ್ಸಾದೊಂದಿಗೆ ಯಶಸ್ವಿಯಾಗಿ ಜೋಡಿಸಿವೆ. ಸಂಶೋಧಕರು ಎಫ್‌ಟಿಐಗಳ ಪರಿಣಾಮವನ್ನು ಅನ್ವೇಷಿಸುವುದನ್ನು ಮುಂದುವರಿಸಲು ಯೋಜಿಸಿದ್ದಾರೆ, ಇದು ಲಕ್ಷಾಂತರ ಜನರ ಮೇಲೆ ಪರಿಣಾಮ ಬೀರುವ ಹೃದಯರಕ್ತನಾಳದ ಕಾಯಿಲೆಯ ಬಗ್ಗೆ ವಿಜ್ಞಾನಿಗಳಿಗೆ ಇನ್ನಷ್ಟು ತಿಳಿದುಕೊಳ್ಳಲು ಸಹಾಯ ಮಾಡುತ್ತದೆ, ಜೊತೆಗೆ ಸಾಮಾನ್ಯ ವಯಸ್ಸಾದ ಪ್ರಕ್ರಿಯೆ

"ಆರೋಗ್ಯವನ್ನು ಸುಧಾರಿಸಲು ಮತ್ತು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳ ಜೀವನವನ್ನು ವಿಸ್ತರಿಸುವ ನಮ್ಮ ಅನ್ವೇಷಣೆಯಲ್ಲಿ ಇದು ಐತಿಹಾಸಿಕ ಸಂಶೋಧನೆಯಾಗಿದೆ" ಎಂದು ಹೇಳಿದರು. ಆಡ್ರೆ ಗಾರ್ಡನ್, PRF ನ ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಾಹಕ ನಿರ್ದೇಶಕ. "ಅಂತಹ ಪ್ರಗತಿಯನ್ನು ಸಾಧ್ಯವಾಗಿಸುವ ಸಂಶೋಧನೆ ಮತ್ತು ಔಷಧ ಪ್ರಯೋಗಗಳಿಗೆ ಹಣವನ್ನು ಒದಗಿಸುವ ನಮ್ಮ ಬೆಂಬಲಿಗರಿಗೆ ನಾವು ಅಪಾರವಾಗಿ ಕೃತಜ್ಞರಾಗಿರುತ್ತೇವೆ."

ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ರಿಸರ್ಚ್ ಫೌಂಡೇಶನ್ (PRF) ಬಗ್ಗೆ
ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ರಿಸರ್ಚ್ ಫೌಂಡೇಶನ್ (PRF) ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾಕ್ಕೆ ಕಾರಣ, ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಮತ್ತು ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ 1999 ರಲ್ಲಿ ಸ್ಥಾಪಿಸಲಾಯಿತು - ಇದು ಕ್ಷಿಪ್ರ ವಯಸ್ಸಾದ ಕಾಯಿಲೆಯಾಗಿದ್ದು, ಇದು ಸರಾಸರಿ 13 ವರ್ಷ ವಯಸ್ಸಿನಲ್ಲಿ ಹೃದ್ರೋಗ ಅಥವಾ ಸ್ಟ್ರೋಕ್‌ನಿಂದ ಮಕ್ಕಳು ಸಾಯುವಂತೆ ಮಾಡುತ್ತದೆ. ಕಳೆದ 15 ವರ್ಷಗಳಲ್ಲಿ, PRF ಸಹಭಾಗಿತ್ವದಲ್ಲಿ ನಡೆಸಿದ ಸಂಶೋಧನೆಯು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾವನ್ನು ಉಂಟುಮಾಡುವ ಜೀನ್ ಅನ್ನು ಗುರುತಿಸಿದೆ ಮತ್ತು ಮೊದಲ ಬಾರಿಗೆ ಔಷಧ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದೆ. PRF ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಮತ್ತು ಗುಣಪಡಿಸುವ ಕಡೆಗೆ ಹೆಚ್ಚಿನ ಸಂಶೋಧನೆಗೆ ಸಹಾಯ ಮಾಡುವಾಗ ಅದು ಒದಗಿಸುವ ಕಾರ್ಯಕ್ರಮಗಳು ಮತ್ತು ಸೇವೆಗಳಿಂದ ಪ್ರಯೋಜನ ಪಡೆಯಬಹುದಾದ ಹೆಚ್ಚಿನ ಮಕ್ಕಳನ್ನು ಗುರುತಿಸುವುದನ್ನು ಮುಂದುವರೆಸಿದೆ. ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಕುರಿತು ಇನ್ನಷ್ಟು ತಿಳಿದುಕೊಳ್ಳಲು ಮತ್ತು ಸಹಾಯ ಮಾಡಲು ನೀವು ಏನು ಮಾಡಬಹುದು, ದಯವಿಟ್ಟು ಭೇಟಿ ನೀಡಿ www.progeriaresearch.org.