ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾಗಾಗಿ ಆರ್ಎನ್ಎ ಚಿಕಿತ್ಸಕದಲ್ಲಿ ಅತ್ಯಾಕರ್ಷಕ ಪ್ರಗತಿಗಳು!

ಫಲಿತಾಂಶಗಳನ್ನು ಹಂಚಿಕೊಳ್ಳಲು ನಾವು ರೋಮಾಂಚನಗೊಂಡಿದ್ದೇವೆ ಆರ್‌ಎನ್‌ಎ ಚಿಕಿತ್ಸಕಗಳ ಬಳಕೆಯ ಮೇಲೆ ಎರಡು ರೋಚಕ ಪ್ರಗತಿಯ ಅಧ್ಯಯನಗಳು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಸಂಶೋಧನೆಯಲ್ಲಿ. ಎರಡೂ ಅಧ್ಯಯನಗಳು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ರಿಸರ್ಚ್ ಫೌಂಡೇಶನ್ (PRF) ನಿಂದ ಸಹ-ಧನಸಹಾಯವನ್ನು ಪಡೆದಿವೆ ಮತ್ತು PRF ನ ವೈದ್ಯಕೀಯ ನಿರ್ದೇಶಕ ಡಾ. ಲೆಸ್ಲಿ ಗಾರ್ಡನ್ ಸಹ-ಲೇಖಕರಾಗಿದ್ದಾರೆ.

ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾದಲ್ಲಿ ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ ರೋಗವನ್ನು ಉಂಟುಮಾಡುವ ಪ್ರೋಟೀನ್ ಆಗಿದೆ. ಆರ್‌ಎನ್‌ಎ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳು ಆರ್‌ಎನ್‌ಎ ಮಟ್ಟದಲ್ಲಿ ಅದರ ಉತ್ಪಾದನೆಯನ್ನು ತಡೆಯುವ ಮೂಲಕ ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ ಉತ್ಪಾದಿಸುವ ದೇಹದ ಸಾಮರ್ಥ್ಯಕ್ಕೆ ಅಡ್ಡಿಪಡಿಸುತ್ತವೆ. ಇದರ ಅರ್ಥ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಹೆಚ್ಚಿನ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳಿಗಿಂತ ಹೆಚ್ಚು ನಿರ್ದಿಷ್ಟವಾಗಿದೆ ಪ್ರೋಟೀನ್ ಮಟ್ಟದಲ್ಲಿ ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ ಅನ್ನು ಗುರಿಪಡಿಸುತ್ತದೆ.

ಪ್ರತಿ ಅಧ್ಯಯನವು ವಿಭಿನ್ನ ಔಷಧ ವಿತರಣಾ ವ್ಯವಸ್ಥೆಯನ್ನು ಬಳಸಿದರೂ, ಎರಡೂ ಅಧ್ಯಯನಗಳು ಒಂದೇ ಮೂಲಭೂತ ಚಿಕಿತ್ಸಾ ತಂತ್ರವನ್ನು ಗುರಿಯಾಗಿಸಿಕೊಂಡವು, ಅಸಹಜ ಪ್ರೋಟೀನ್ ಪ್ರೊಜೆರಿನ್‌ಗೆ ಆರ್‌ಎನ್‌ಎ ಕೋಡಿಂಗ್ ಉತ್ಪಾದನೆಯನ್ನು ತಡೆಯುತ್ತದೆ. ಎರಡನ್ನೂ ನ್ಯಾಷನಲ್ ಇನ್‌ಸ್ಟಿಟ್ಯೂಟ್ ಆಫ್ ಹೆಲ್ತ್‌ನ (NIH) ಸಂಶೋಧಕರು ಮುನ್ನಡೆಸಿದರು ಮತ್ತು ಇಂದು ಜರ್ನಲ್‌ನಲ್ಲಿ ಪ್ರಕಟಿಸಲಾಗಿದೆ ನೇಚರ್ ಮೆಡಿಸಿನ್.

ಒಂದು ಅಧ್ಯಯನ, ಫ್ರಾನ್ಸಿಸ್ ಕಾಲಿನ್ಸ್, MD, PhD, NIH ನ ನಿರ್ದೇಶಕರ ನೇತೃತ್ವದಲ್ಲಿ, ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಇಲಿಗಳಿಗೆ SRP2001 r ಎಂಬ ಔಷಧಿಯೊಂದಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡುವುದನ್ನು ತೋರಿಸಿದೆಮಹಾಪಧಮನಿಯಲ್ಲಿ ಹಾನಿಕಾರಕ ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ ಎಮ್ಆರ್ಎನ್ಎ ಮತ್ತು ಪ್ರೋಟೀನ್ ಅಭಿವ್ಯಕ್ತಿಗೆ ಶಿಕ್ಷಣ ನೀಡಿತು, ದೇಹದಲ್ಲಿನ ಮುಖ್ಯ ಅಪಧಮನಿ, ಹಾಗೆಯೇ ಇತರ ಅಂಗಾಂಶಗಳಲ್ಲಿ. ಅಧ್ಯಯನದ ಕೊನೆಯಲ್ಲಿ, ಮಹಾಪಧಮನಿಯ ಗೋಡೆಯು ಬಲವಾಗಿ ಉಳಿಯಿತು ಮತ್ತು ಇಲಿಗಳು ಒಂದು ಪ್ರದರ್ಶಿಸಿದವು 60% ಗಿಂತ ಹೆಚ್ಚಿದ ಬದುಕುಳಿಯುವಿಕೆ.

"ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾದ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಲ್ಲಿ ಪ್ರಮುಖ ಪ್ರಗತಿಗೆ ಕಾರಣವಾಗಬಹುದು ಎಂಬ ಭರವಸೆಯನ್ನು ಪ್ರಾಣಿಗಳ ಮಾದರಿಯಲ್ಲಿ ಆರ್ಎನ್ಎ-ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಅಂತಹ ಮಹತ್ವದ ಫಲಿತಾಂಶಗಳನ್ನು ತೋರಿಸಲು ನನಗೆ ಭರವಸೆ ನೀಡುತ್ತದೆ" ಎಂದು ಕಾಲಿನ್ಸ್ ಹೇಳಿದರು.

ದಿ ಇತರ ಅಧ್ಯಯನ, ಟಾಮ್ ಮಿಸ್ಟೆಲಿ ನೇತೃತ್ವದಲ್ಲಿ, ಪಿಎಚ್‌ಡಿ, ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಸಂಶೋಧನಾ ಕೇಂದ್ರದ ನಿರ್ದೇಶಕ, ನ್ಯಾಷನಲ್ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಇನ್‌ಸ್ಟಿಟ್ಯೂಟ್, NIH, ತೋರಿಸಿದರು 90 - 95% ವಿಷಕಾರಿ ಪ್ರೊಜೆರಿನ್-ಉತ್ಪಾದಿಸುವ ಆರ್ಎನ್ಎ ಕಡಿತ LB143 ಎಂಬ ಔಷಧದ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ನಂತರ ವಿವಿಧ ಅಂಗಾಂಶಗಳಲ್ಲಿ. ಹೃದಯ ಮತ್ತು ಮಹಾಪಧಮನಿಯಲ್ಲಿ ಹೆಚ್ಚುವರಿ ಸುಧಾರಣೆಗಳೊಂದಿಗೆ ಯಕೃತ್ತಿನಲ್ಲಿ ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ ಪ್ರೋಟೀನ್ ಕಡಿತವು ಹೆಚ್ಚು ಪರಿಣಾಮಕಾರಿಯಾಗಿದೆ ಎಂದು ಮಿಸ್ಟೆಲಿಯ ಪ್ರಯೋಗಾಲಯವು ಕಂಡುಹಿಡಿದಿದೆ.

ಆರ್ಎನ್ಎ ಚಿಕಿತ್ಸಕಗಳನ್ನು ಬಳಸಿಕೊಂಡು ಹಾನಿಕಾರಕ ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ ಪ್ರೋಟೀನ್ ಉತ್ಪಾದನೆಯನ್ನು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡಲು ಹಲವು ಮಾರ್ಗಗಳಿವೆ ಎಂದು ನಮಗೆ ಈಗ ತಿಳಿದಿದೆ. ಪ್ರತಿಯೊಂದು ಅಧ್ಯಯನವು ಮೌಸ್ ಮಾದರಿಗಳಲ್ಲಿ ವಿಭಿನ್ನವಾದ ಆರ್‌ಎನ್‌ಎಗಳನ್ನು ಕಂಡುಹಿಡಿದಿದೆ, ಅದನ್ನು ಗುರಿಪಡಿಸಿದಾಗ, ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ಪರಿಣಾಮಕಾರಿ ಮಾರ್ಗವನ್ನು ನೀಡುತ್ತದೆ, ಇದರ ಪರಿಣಾಮವಾಗಿ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಇಲಿಗಳು ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್‌ನೊಂದಿಗೆ ಹಿಂದಿನ ಅಧ್ಯಯನಗಳಲ್ಲಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಪಡೆದಿದ್ದಕ್ಕಿಂತ ಹೆಚ್ಚು ಕಾಲ ಬದುಕಿವೆ, ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಮಾತ್ರ FDA-ಅನುಮೋದಿತ ಔಷಧ. ಇದಲ್ಲದೆ, ಆರ್‌ಎನ್‌ಎ ಚಿಕಿತ್ಸಕಗಳು ಮತ್ತು ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್‌ನೊಂದಿಗಿನ ಸಂಯೋಜಿತ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಯಕೃತ್ತು ಮತ್ತು ಹೃದಯದಲ್ಲಿನ ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ ಪ್ರೋಟೀನ್ ಮಟ್ಟವನ್ನು ತನ್ನದೇ ಆದ ಏಕ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಿಂತ ಹೆಚ್ಚು ಪರಿಣಾಮಕಾರಿಯಾಗಿ ಕಡಿಮೆ ಮಾಡುತ್ತದೆ ಎಂದು ಸಂಶೋಧಕರು ಕಂಡುಕೊಂಡಿದ್ದಾರೆ.

"ಈ ಎರಡು ಪ್ರಮುಖ ಅಧ್ಯಯನಗಳು ಪ್ರದರ್ಶಿಸುತ್ತವೆ ಈಗ ನಮ್ಮ ಮೇಲಿರುವ ಪ್ರಮುಖ ಪ್ರಗತಿಗಳು ಉದ್ದೇಶಿತ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಚಿಕಿತ್ಸಕ ಕ್ಷೇತ್ರದಲ್ಲಿ,” PRF ವೈದ್ಯಕೀಯ ನಿರ್ದೇಶಕ ಡಾ. ಲೆಸ್ಲಿ ಗಾರ್ಡನ್ ಹೇಳಿದರು. "ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಆರ್ಎನ್ಎ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಮುಂದುವರಿಸಲು ಈ ಅದ್ಭುತ ಸಂಶೋಧನಾ ಗುಂಪುಗಳೊಂದಿಗೆ ಕೆಲಸ ಮಾಡಲು ನಾನು ರೋಮಾಂಚನಗೊಂಡಿದ್ದೇನೆ. ಎರಡೂ ಅತ್ಯಾಕರ್ಷಕ ಪುರಾವೆ-ತತ್ವ ಅಧ್ಯಯನಗಳು, ಮತ್ತು ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳ ಕಡೆಗೆ ಮುನ್ನುಗ್ಗಲು PRF ಉತ್ಸುಕವಾಗಿದೆ ಈ ಚಿಕಿತ್ಸಾ ತಂತ್ರಗಳನ್ನು ಅನ್ವಯಿಸುತ್ತದೆ.

—

ಎರ್ಡೋಸ್, MR, ಕ್ಯಾಬ್ರಾಲ್, WA, ತವರೆಜ್, UL ಮತ್ತು ಇತರರು. ಹಚಿನ್ಸನ್-ಗಿಲ್ಫೋರ್ಡ್ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಸಿಂಡ್ರೋಮ್ಗಾಗಿ ಉದ್ದೇಶಿತ ಆಂಟಿಸೆನ್ಸ್ ಚಿಕಿತ್ಸಕ ವಿಧಾನ. ನ್ಯಾಟ್ ಮೆಡ್ (2021) https://doi.org/10.1038/s41591-021-01274-0

ಪುಟ್ಟರಾಜು, ಎಂ., ಜಾಕ್ಸನ್, ಎಂ., ಕ್ಲೀನ್, ಎಸ್. ಮತ್ತು ಇತರರು. ವ್ಯವಸ್ಥಿತ ಸ್ಕ್ರೀನಿಂಗ್ ಹಚಿನ್ಸನ್-ಗಿಲ್ಫೋರ್ಡ್ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಸಿಂಡ್ರೋಮ್‌ಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸಕ ಆಂಟಿಸೆನ್ಸ್ ಆಲಿಗೋನ್ಯೂಕ್ಲಿಯೊಟೈಡ್‌ಗಳನ್ನು ಗುರುತಿಸುತ್ತದೆ. ನ್ಯಾಟ್ ಮೆಡ್ (2021) https://doi.org/10.1038/s41591-021-01262-4