ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಡ್ರಗ್ ಟ್ರಯಲ್ಸ್: ಹಿನ್ನೆಲೆ

ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಡ್ರಗ್ ಟ್ರಯಲ್ಸ್ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಉತ್ತಮ ಭರವಸೆಯಾಗಿದೆ, ಸಂಭಾವ್ಯ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳನ್ನು ಪರೀಕ್ಷಿಸುವುದು ಅವರಿಗೆ ದೀರ್ಘ, ಆರೋಗ್ಯಕರ ಜೀವನ ನಡೆಸಲು ಅನುವು ಮಾಡಿಕೊಡುತ್ತದೆ. ಈ ಪ್ರಯೋಗಗಳು ಯಾವ ಔಷಧಿ ಅಥವಾ ಔಷಧಗಳ ಸಂಯೋಜನೆಯು ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಗುಣಪಡಿಸುತ್ತದೆ ಎಂಬುದರ ಮೇಲೆ ಕೇಂದ್ರೀಕರಿಸಿದ ವರ್ಷಗಳ ಸಂಶೋಧನೆಯ ಪರಾಕಾಷ್ಠೆಯಾಗಿದೆ.

1999 ರಿಂದ ನಾವು PRF ಅನ್ನು ಸ್ಥಾಪಿಸಿದಾಗ ಮತ್ತು ಈ ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಯಾವುದೇ ಸಂಪನ್ಮೂಲಗಳಿಲ್ಲ, ನಾವು ಸಂಪೂರ್ಣ ಅಸ್ಪಷ್ಟತೆಯಿಂದ, ಜೀನ್ ಪತ್ತೆಗೆ, ಮೊದಲ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳಿಗೆ, ಮೊಟ್ಟಮೊದಲ ಬಾರಿಗೆ ಎಫ್ಡಿಎ-ಅನುಮೋದಿತ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗೆ ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್ ಎಂದು ಕರೆಯುತ್ತೇವೆ - ಎಲ್ಲವೂ ವೇಗದಲ್ಲಿ ವೈಜ್ಞಾನಿಕ ಸಮುದಾಯದಲ್ಲಿ ವಾಸ್ತವವಾಗಿ ಕೇಳಿರದ. ಮತ್ತು ಈ ಬೆರಳೆಣಿಕೆಯಷ್ಟು ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಸಹಾಯ ಮಾಡುವಾಗ, ಸಾಮಾನ್ಯ ಹೃದ್ರೋಗ ಮತ್ತು ವಯಸ್ಸಾದವರಿಗೆ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಅವರ ಸಂಪರ್ಕವು ನಮ್ಮೆಲ್ಲರಿಗೂ ಪ್ರಚಂಡ ಪರಿಣಾಮಗಳನ್ನು ಬೀರುತ್ತದೆ.

ಹೊಸ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಡ್ರಗ್ ಟ್ರಯಲ್ ಅನ್ನು ಪ್ರಾರಂಭಿಸಲಾಗುತ್ತಿದೆ: ಪ್ರೊಜೆರಿನಿನ್ ಪ್ರಯೋಗಕ್ಕಾಗಿ ದಾಖಲಾತಿ ಪ್ರಾರಂಭವಾಗಿದೆ!

PRF, ಕೊರಿಯನ್ ಮೂಲದ ಅಧ್ಯಯನ ಪ್ರಾಯೋಜಕ PRG ಸೈನ್ಸ್ & ಟೆಕ್ನಾಲಜಿ (PRG S&T) ಸಹಯೋಗದೊಂದಿಗೆ ಪ್ರೊಜೆರಿನಿನ್ ಎಂಬ ಔಷಧದೊಂದಿಗೆ ಹೊಚ್ಚಹೊಸ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಕ್ಕಾಗಿ ದಾಖಲಾತಿಯನ್ನು ಪ್ರಾರಂಭಿಸಿದೆ. ಪ್ರಯೋಗಾಲಯದ ಪುರಾವೆಗಳು ಈ ಔಷಧಿಯನ್ನು ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್ ಜೊತೆಯಲ್ಲಿ ತೆಗೆದುಕೊಂಡಾಗ, ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್ಗಿಂತ ಹೆಚ್ಚು ಪರಿಣಾಮಕಾರಿಯಾಗಬಹುದು ಎಂದು ತೋರಿಸುತ್ತದೆ. PRG S&T ರಚನೆಗೆ ಮತ್ತು ಅದರ ಪ್ರೊಜೆರಿನಿನ್‌ನ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಗೆ ಕಾರಣವಾದ ಪ್ರಯೋಗಾಲಯದ ಕೆಲಸಕ್ಕೆ PRF ಹಣವನ್ನು ನೀಡಿತು. ಮುಂಬರುವ ತಿಂಗಳುಗಳಲ್ಲಿ ಈ ಪ್ರಯೋಗಕ್ಕೆ ದಾಖಲಾಗಲು ಪ್ರಪಂಚದಾದ್ಯಂತದ ಮಕ್ಕಳನ್ನು ಕರೆತರುವ ನಿರೀಕ್ಷೆಯಲ್ಲಿ ಬೋಸ್ಟನ್ ಮಕ್ಕಳ ಆಸ್ಪತ್ರೆಯಲ್ಲಿ ಪೂರ್ವ-ವಿಚಾರಣೆಯ ಕೆಲಸ ಪ್ರಾರಂಭವಾಗಿದೆ. ಅಂತಹ ಭರವಸೆಯ ಔಷಧದೊಂದಿಗೆ ಹೊಸ ಪ್ರಯೋಗವನ್ನು ಪ್ರಾರಂಭಿಸಲು ನಾವು ಉತ್ಸುಕರಾಗಿದ್ದೇವೆ ಮತ್ತು ಅವುಗಳು ಲಭ್ಯವಾದಾಗ ನಿಮ್ಮೊಂದಿಗೆ ಹೆಚ್ಚಿನ ವಿವರಗಳನ್ನು ಹಂಚಿಕೊಳ್ಳಲು ಎದುರುನೋಡುತ್ತೇವೆ.

ಪ್ರಯೋಗದ ಕುರಿತು ಇನ್ನಷ್ಟು ತಿಳಿದುಕೊಳ್ಳಲು ದಯವಿಟ್ಟು ಶೆಲ್ಬಿ ಫಿಲಿಪ್ಸ್ ಅನ್ನು ಸಂಪರ್ಕಿಸಿ.
ಇಮೇಲ್: sphillips@progeriaresearch.org
WhatsApp, Telegram, WeChat: 1-978-876-2407
ಕಚೇರಿ ದೂರವಾಣಿ: 978-548-5308

PRF ಸಹ-ಸಂಸ್ಥಾಪಕ ಮತ್ತು ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಾಹಕ ನಿರ್ದೇಶಕ ಆಡ್ರೆ ಗಾರ್ಡನ್ ಅವರು PRG S&T ನ ಡಾ. ಬಮ್-ಜೂನ್ ಪಾರ್ಕ್ ಅವರೊಂದಿಗೆ ಪೂರ್ವ-ವಿಚಾರಣೆಯ ಕೆಲಸದೊಂದಿಗೆ ಮುಂದುವರಿಯಲು ಜೂನ್‌ನಲ್ಲಿ ಒಪ್ಪಂದವನ್ನು ಮುದ್ರೆ ಮಾಡುತ್ತಾರೆ.

ಆರ್ಎನ್ಎ ಥೆರಪಿ: ಡ್ರಗ್ ಅಡ್ಮಿನಿಸ್ಟ್ರೇಷನ್ ಕಾರ್ಯಸಾಧ್ಯತೆಯ ಅಧ್ಯಯನ ಪೂರ್ಣಗೊಂಡಿದೆ!

ಪಿಆರ್‌ಎಫ್ ಆರ್‌ಎನ್‌ಎ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಲ್ಲಿ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗದ ಕಡೆಗೆ ಮೊದಲ ರೋಗಿಯನ್ನು ಒಳಗೊಂಡ ಕ್ರಮಗಳನ್ನು ತೆಗೆದುಕೊಂಡಿದೆ - ತುಂಬಾ ರೋಮಾಂಚನಕಾರಿ!

ಹಿನ್ನೆಲೆ: ಜನವರಿ 2021 ರಲ್ಲಿ, ನಾವು ವರದಿ ಮಾಡಿದ್ದೇವೆ ಆರ್‌ಎನ್‌ಎ ಚಿಕಿತ್ಸಕದಲ್ಲಿ ಮಹತ್ವದ ಸಂಶೋಧನೆಗಳು, ಇದರಲ್ಲಿ ಈ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ರೋಗ-ಉಂಟುಮಾಡುವ ಪ್ರೊಟೀನ್, ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ಗೆ ಆರ್ಎನ್ಎ ಕೋಡಿಂಗ್ನ ಪ್ರತಿಬಂಧಕ ಉತ್ಪಾದನೆ. ಶ್ವೇತಭವನದ ವಿಜ್ಞಾನ ಸಲಹೆಗಾರ ಮತ್ತು ನ್ಯಾಷನಲ್ ಇನ್‌ಸ್ಟಿಟ್ಯೂಟ್ ಆಫ್ ಹೆಲ್ತ್‌ನ (NIH) ಮಾಜಿ ನಿರ್ದೇಶಕ ಡಾ. ಫ್ರಾನ್ಸಿಸ್ ಕಾಲಿನ್ಸ್ ನೇತೃತ್ವದ ಅಧ್ಯಯನ*, ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಇಲಿಗಳಿಗೆ SRP-2001 ಎಂಬ ಔಷಧದೊಂದಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಿರುವುದನ್ನು ಬಹಿರಂಗಪಡಿಸಿದೆ. ರಕ್ತನಾಳಗಳಲ್ಲಿನ ಹಾನಿಕಾರಕ ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ mRNA ಮತ್ತು ಪ್ರೋಟೀನ್ ಅಭಿವ್ಯಕ್ತಿಯನ್ನು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡುತ್ತದೆ, ಹಾಗೆಯೇ ಇತರ ಅಂಗಾಂಶಗಳಲ್ಲಿ. ರಕ್ತನಾಳಗಳು ಬಲವಾಗಿದ್ದವು, ಮತ್ತು ಇಲಿಗಳು ಒಂದು ತೋರಿಸಿದವು 60% ಗಿಂತ ಹೆಚ್ಚಿದ ಬದುಕುಳಿಯುವಿಕೆ ಸಂಸ್ಕರಿಸದ ಇಲಿಗಳಿಗೆ ಹೋಲಿಸಿದರೆ. ಹೀಗಾಗಿ ಈ ಭರವಸೆಯ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯೊಂದಿಗೆ ಕೆಲಸ ಮುಂದುವರೆಯಿತು, ಮತ್ತು ನಾವು ತೆಗೆದುಕೊಂಡಿದ್ದೇವೆ ಮುಂದಿನ ಹಂತ ಜೊತೆಗೆ a ಕಾರ್ಯಸಾಧ್ಯತೆಯ ಅಧ್ಯಯನ ಕೆಳಗಿನಂತೆ:

ವಿಶಿಷ್ಟವಾಗಿ, ಆರ್‌ಎನ್‌ಎ ಚಿಕಿತ್ಸಕಗಳು ದ್ರವಗಳನ್ನು ಅಭಿದಮನಿ ಮೂಲಕ ಚುಚ್ಚಲಾಗುತ್ತದೆ (ನೇರವಾಗಿ ರಕ್ತನಾಳಕ್ಕೆ). ಆದಾಗ್ಯೂ, ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವವರು ಅಗತ್ಯವಿರುವ ದೈನಂದಿನ ಡೋಸೇಜ್‌ನ ಅಭಿದಮನಿ ವಿತರಣೆಯನ್ನು ತಡೆದುಕೊಳ್ಳಲು ಸಾಧ್ಯವಾಗುವುದಿಲ್ಲ. ಹೀಗಾಗಿ, PRF ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಿದ a ಸಬ್ಕ್ಯುಟೇನಿಯಸ್ ವಿತರಣಾ ವ್ಯವಸ್ಥೆ ಆ ಮೂಲಕ ದ್ರವವನ್ನು ಚರ್ಮದ ಅಡಿಯಲ್ಲಿ ಸಣ್ಣ ಸೂಜಿಯೊಂದಿಗೆ ಚುಚ್ಚಬಹುದು. ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವವರಿಗೆ ಈ ವಿತರಣಾ ವಿಧಾನದ ಕಾರ್ಯಸಾಧ್ಯತೆಯನ್ನು ನಿರ್ಧರಿಸಲು BCH ನಲ್ಲಿ 6 ತಿಂಗಳ ಅಧ್ಯಯನವನ್ನು ಪೂರ್ಣಗೊಳಿಸಲಾಗಿದೆ. ಲವಣಯುಕ್ತ ದ್ರಾವಣವನ್ನು ಆರಾಮವಾಗಿ ಸಬ್ಕ್ಯುಟೇನಿಯಸ್ ಆಗಿ ಚುಚ್ಚಬಹುದೇ ಮತ್ತು ಯಾವ ಇಂಜೆಕ್ಷನ್ ವ್ಯವಸ್ಥೆ ಮತ್ತು ಸೈಟ್ ಹೆಚ್ಚು ಆರಾಮದಾಯಕವಾಗಿದೆ ಎಂಬುದನ್ನು ತಂಡವು ಪರೀಕ್ಷಿಸಿದೆ. ಈ ಅಧ್ಯಯನದ ಡೇಟಾವನ್ನು ಒಮ್ಮೆ ವಿಶ್ಲೇಷಿಸಿದರೆ, ನಾವು ಮಾಡುತ್ತೇವೆ ಜೆನೆಟಿಕ್ ಥೆರಪಿಯಲ್ಲಿ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಕ್ಕೆ ಒಂದು ಹೆಜ್ಜೆ ಹತ್ತಿರವಾಗಿದೆ!

*Erdos, MR, Cabral, WA, Tavarez, UL et al. ಹಚಿನ್ಸನ್-ಗಿಲ್ಫೋರ್ಡ್ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಸಿಂಡ್ರೋಮ್ಗಾಗಿ ಉದ್ದೇಶಿತ ಆಂಟಿಸೆನ್ಸ್ ಚಿಕಿತ್ಸಕ ವಿಧಾನ. ನ್ಯಾಟ್ ಮೆಡ್ (2021).

ತೀರಾ ಇತ್ತೀಚಿನ ಪ್ರಯೋಗವು 2 ಔಷಧಗಳನ್ನು ಒಳಗೊಂಡಿತ್ತು: ಎಲ್ಒನಾಫರ್ನಿಬ್ ಮತ್ತು ಹೊಸ ಔಷಧ, ಎವೆರೊಲಿಮಸ್. ಹಂತ 1, ಎವೆರೊಲಿಮಸ್‌ನ ಸುರಕ್ಷಿತ ಮತ್ತು ಸೂಕ್ತವಾದ ಡೋಸೇಜ್ ಅನ್ನು ನಿರ್ಧರಿಸಲು, ಏಪ್ರಿಲ್ 2016 ರಲ್ಲಿ ಪ್ರಾರಂಭವಾಯಿತು ಮತ್ತು ಜೂನ್ 2017 ರಲ್ಲಿ ಯಶಸ್ವಿಯಾಗಿ ಪೂರ್ಣಗೊಂಡಿತು. 2-ಔಷಧಿಗಳ ಸಂಯೋಜನೆಯ ಪರಿಣಾಮಕಾರಿತ್ವವನ್ನು ಪರೀಕ್ಷಿಸಿದ ಹಂತ 2, ಜುಲೈ 2017 ರಲ್ಲಿ ಪ್ರಾರಂಭವಾಯಿತು ಮತ್ತು ಏಪ್ರಿಲ್ 2022 ರಲ್ಲಿ ಪೂರ್ಣಗೊಂಡಿತು. ಈ ಎರಡು-ಔಷಧದ ಹಂತದಲ್ಲಿ 27 ದೇಶಗಳ ಅರವತ್ತು ಮಕ್ಕಳು ದಾಖಲಾಗಿದ್ದಾರೆ!

ಎವೆರೊಲಿಮಸ್ ರಾಪಾಮೈಸಿನ್ ಔಷಧದ ಒಂದು ರೂಪವಾಗಿದೆ; ಎವೆರೊಲಿಮಸ್ ಅನ್ನು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಹೆಚ್ಚು ಸುಲಭವಾಗಿ ನೀಡಬಹುದು ಏಕೆಂದರೆ ಔಷಧದ ಮಟ್ಟವನ್ನು ಅಳೆಯಲು ಕಡಿಮೆ ರಕ್ತದ ಅಗತ್ಯವಿರುತ್ತದೆ. ಲೋನಾಫಾರ್ನಿಬ್ ವಿಷಕಾರಿ ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ ಅನ್ನು ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸುವುದನ್ನು ತಡೆಯಬಹುದು, ರಾಪಾಮೈಸಿನ್ ಜೀವಕೋಶಗಳು ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ ಅನ್ನು ಹೆಚ್ಚು ವೇಗವಾಗಿ ತೆರವುಗೊಳಿಸಲು ಅನುವು ಮಾಡಿಕೊಡುತ್ತದೆ. ಆದ್ದರಿಂದ ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್‌ಗಿಂತ ವಿಭಿನ್ನವಾದ ಮಾರ್ಗವನ್ನು ಗುರಿಯಾಗಿಸುವ ರಾಪಾಮೈಸಿನ್‌ನೊಂದಿಗೆ, ಸಂಯೋಜನೆಯು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾಕ್ಕೆ "ಒಂದು-ಎರಡು ಪಂಚ್" ಎಂದು ಸಾಬೀತುಪಡಿಸಬಹುದು - ಆಶಾದಾಯಕವಾಗಿ ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್‌ಗಿಂತ ಉತ್ತಮ ಚಿಕಿತ್ಸೆ.

ನಾವು ಈಗ ಡೇಟಾ ವಿಶ್ಲೇಷಣೆಯ ಅವಧಿಯನ್ನು ನಮೂದಿಸಿದ್ದೇವೆ ಮತ್ತು ಅಂತಿಮವಾಗಿ ಫಲಿತಾಂಶಗಳನ್ನು ಪೀರ್-ರಿವ್ಯೂಡ್, ವೈಜ್ಞಾನಿಕ ಜರ್ನಲ್‌ನಲ್ಲಿ ಪ್ರಕಟಿಸಲು ನಿರೀಕ್ಷಿಸುತ್ತೇವೆ. ಈ ಮಧ್ಯೆ, ಪ್ರಯೋಗದಲ್ಲಿ ಭಾಗವಹಿಸುವವರು ಪ್ರಯೋಗದ ಮೊನೊಥೆರಪಿ ವಿಸ್ತರಣೆಗೆ ಅಥವಾ ಇನ್ನೊಂದು ಪ್ರವೇಶ ಪ್ರೋಗ್ರಾಂಗೆ ಸುತ್ತಿಕೊಂಡಿದ್ದಾರೆ. ಎರಡೂ ಮಾರ್ಗಗಳ ಮೂಲಕ, ಭಾಗವಹಿಸುವವರಿಗೆ ಪ್ರಸ್ತುತ ಆರೈಕೆಯ ಮಾನದಂಡವಾದ ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್ ಅನ್ನು ಪೂರೈಸಲಾಗುತ್ತದೆ.

ಇಲ್ಲಿಯವರೆಗೆ, PRF ನಾಲ್ಕು ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳಿಗೆ ಧನಸಹಾಯ ಮತ್ತು ಸಹಕಾರವನ್ನು ನೀಡಿದೆ. ಪರೀಕ್ಷೆ, ಪ್ರಯಾಣ, ಆಹಾರ, ವಸತಿ, ಅನುವಾದಕರು ಮತ್ತು ಸಿಬ್ಬಂದಿ ಸೇರಿದಂತೆ ಎಲ್ಲಾ ಪ್ರಯೋಗ ವೆಚ್ಚಗಳಿಗೆ PRF ಮತ್ತು ಯಾವಾಗಲೂ ಜವಾಬ್ದಾರನಾಗಿರುತ್ತಾನೆ. ಪ್ರತಿ ಹೊಸ ಪ್ರಯೋಗವು ಕೊನೆಯದಕ್ಕಿಂತ ಹೆಚ್ಚು ದುಬಾರಿಯಾಗಿದೆ, ಏಕೆಂದರೆ ಹೆಚ್ಚಿನ ಮಕ್ಕಳು ದೀರ್ಘ, ಆರೋಗ್ಯಕರ ಜೀವನಕ್ಕಾಗಿ ಅವಕಾಶಕ್ಕಾಗಿ ದಾಖಲಾಗುತ್ತಾರೆ.

ಮೇ 7, 2007: ದಿ ಸ್ಟಾರ್ಟ್ ಆಫ್ ದಿ ಫಸ್ಟ್-ಎವರ್ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಡ್ರಗ್ ಟ್ರಯಲ್ ಮಾರ್ಕ್ಸ್ ಹಿಸ್ಟಾರಿಕ್ ಮೊಮೆಂಟ್ ಇನ್ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ರಿಸರ್ಚ್ ಹಿಸ್ಟರಿ!

2006 ರಲ್ಲಿ, ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಸಂಭಾವ್ಯ ಔಷಧ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಸಂಶೋಧಕರು ಗುರುತಿಸಿದ್ದಾರೆ, FTIs ಎಂದು ಕರೆಯಲಾಗುತ್ತದೆ. ಮೊದಲ ಬಾರಿಗೆ, ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಸಂಭವನೀಯ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ನಾವು ನಮ್ಮ ಮುಂದೆ ಹೊಂದಿದ್ದೇವೆ. ರೋಚಕ ಸಮಯ! ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಡ್ರಗ್ ಪ್ರಯೋಗವು ಮೇ 7, 2007 ರಂದು ಇಬ್ಬರು ಮಕ್ಕಳೊಂದಿಗೆ ಪ್ರಾರಂಭವಾಯಿತು - ಮೇಘನ್ ಮತ್ತು ಮೇಗನ್ - ಬೋಸ್ಟನ್, MA ನಲ್ಲಿರುವ ಬೋಸ್ಟನ್ ಚಿಲ್ಡ್ರನ್ಸ್ ಹಾಸ್ಪಿಟಲ್‌ಗೆ 2 ವರ್ಷಗಳ ಅವಧಿಯಲ್ಲಿ ಅವರ ಏಳು ಭೇಟಿಗಳಲ್ಲಿ ಮೊದಲ ಬಾರಿಗೆ ಆಗಮಿಸಿದರು. ಈ ಮೊದಲ ಭೇಟಿಯಲ್ಲಿ, ಅವರಿಗೆ ವ್ಯಾಪಕವಾದ ಪರೀಕ್ಷೆಗಳನ್ನು ಮತ್ತು ಔಷಧದ ಮೊದಲ ಡೋಸ್ಗಳನ್ನು ನೀಡಲಾಯಿತು. ಅದರ ನಂತರ, ಡಿಸೆಂಬರ್ 2009 ರವರೆಗೆ ಪ್ರತಿ ವಾರ ಸರಾಸರಿ ಎರಡು ಕುಟುಂಬಗಳು ಬೋಸ್ಟನ್‌ಗೆ ಪ್ರಯಾಣಿಸುತ್ತಿದ್ದವು, ಅದರ ನಂತರ ಪ್ರಯೋಗ ತಂಡವು ಹಲವು ಸಾವಿರ ಡೇಟಾ ಅಂಶಗಳನ್ನು ವಿಶ್ಲೇಷಿಸಿತು (ಪ್ರತಿ ಮಗುವು ಪ್ರತಿ ಭೇಟಿಗೆ 100 ಪರೀಕ್ಷೆಗಳಿಗೆ ಒಳಗಾಯಿತು!) ಮತ್ತು ಪ್ರಕಟಣೆಯನ್ನು ಕೋರಿತು ಫಲಿತಾಂಶಗಳು.

ಮೊದಲ ಮೂರು ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳನ್ನು ಮಾರ್ಕ್ ಕೀರನ್ MD, PhD ನೇತೃತ್ವ ವಹಿಸಿದ್ದರು, ನಿರ್ದೇಶಕ, ಪೀಡಿಯಾಟ್ರಿಕ್ ಮೆಡಿಕಲ್ ನ್ಯೂರೋ-ಆಂಕೊಲಾಜಿ, ಡಾನಾ-ಫಾರ್ಬರ್ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಇನ್ಸ್ಟಿಟ್ಯೂಟ್ ಮತ್ತು ಮಕ್ಕಳ ಆಸ್ಪತ್ರೆ ಬೋಸ್ಟನ್; ಸಹಾಯಕ ಪ್ರಾಧ್ಯಾಪಕರು, ಪೀಡಿಯಾಟ್ರಿಕ್ಸ್ ಮತ್ತು ಹೆಮಟಾಲಜಿ/ಆಂಕೊಲಾಜಿ ವಿಭಾಗಗಳು, ಹಾರ್ವರ್ಡ್ ವೈದ್ಯಕೀಯ ಶಾಲೆ. ಡಾ. ಕೀರನ್ ಅವರು ಮಕ್ಕಳ ಆಂಕೊಲಾಜಿಸ್ಟ್ ಆಗಿದ್ದು, ಮಕ್ಕಳಲ್ಲಿ ಅಧ್ಯಯನದ ಅಡಿಯಲ್ಲಿ (ಫಾರ್ನೆಸಿಲ್ಟ್ರಾನ್ಸ್‌ಫರೇಸ್, ಅಥವಾ ಎಫ್‌ಟಿಐ) ಔಷಧದೊಂದಿಗೆ ವ್ಯಾಪಕ ಅನುಭವವನ್ನು ಹೊಂದಿದ್ದಾರೆ. 2017 ರಲ್ಲಿ, ಅವರು ಖಾಸಗಿ ವಲಯದಲ್ಲಿ ಕೆಲಸ ಮಾಡಲು ಡಾನಾ ಫಾರ್ಬರ್‌ನಲ್ಲಿ ತಮ್ಮ ಸ್ಥಾನವನ್ನು ತೊರೆದರು. ಸಹ-ಅಧ್ಯಕ್ಷರಾದ ಮೋನಿಕಾ ಕ್ಲೀನ್‌ಮನ್, MD, ವೈದ್ಯಕೀಯ-ಶಸ್ತ್ರಚಿಕಿತ್ಸಾ ತೀವ್ರ ನಿಗಾ ಘಟಕದ ನಿರ್ದೇಶಕರು, BCH ನಲ್ಲಿ ಕ್ರಿಟಿಕಲ್ ಕೇರ್ ಮೆಡಿಸಿನ್‌ನಲ್ಲಿ ಹಿರಿಯ ಸಹಾಯಕ ಸಹಾಯಕರು, ಹಾರ್ವರ್ಡ್ ವೈದ್ಯಕೀಯ ಶಾಲೆಯಲ್ಲಿ ಸಹಾಯಕ ಪ್ರೊ. ಮತ್ತು ಲೆಸ್ಲಿ ಗಾರ್ಡನ್, MD, PhD, PRF ನ ವೈದ್ಯಕೀಯ ನಿರ್ದೇಶಕ, BCH ಮತ್ತು ಹಾರ್ವರ್ಡ್ ವೈದ್ಯಕೀಯ ಶಾಲೆಯಲ್ಲಿ ಉಪನ್ಯಾಸಕರು, Hasbro ಮಕ್ಕಳ ಆಸ್ಪತ್ರೆ ಮತ್ತು ಪ್ರಾವಿಡೆನ್ಸ್‌ನಲ್ಲಿರುವ ಬ್ರೌನ್ ವಿಶ್ವವಿದ್ಯಾಲಯದಲ್ಲಿ ಪೀಡಿಯಾಟ್ರಿಕ್ಸ್ ಪ್ರಾಧ್ಯಾಪಕ, RI. ಡಾ. ಕ್ಲೀನ್‌ಮನ್ ಅವರು ಪ್ರಧಾನ ತನಿಖಾಧಿಕಾರಿಯ ಪ್ರಮುಖ ಪಾತ್ರವನ್ನು ವಹಿಸಿಕೊಂಡಿದ್ದಾರೆ.

ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳು ಬೋಸ್ಟನ್ ಚಿಲ್ಡ್ರನ್ಸ್ ಹಾಸ್ಪಿಟಲ್, ಡಾನಾ-ಫಾರ್ಬರ್ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಇನ್ಸ್ಟಿಟ್ಯೂಟ್, ಮತ್ತು ಬ್ರಿಗಮ್ ಮತ್ತು ವುಮೆನ್ಸ್ ಹಾಸ್ಪಿಟಲ್ನಲ್ಲಿ ವೈದ್ಯರನ್ನು ಒಳಗೊಂಡ ಸಹಯೋಗದ ಪ್ರಯತ್ನವಾಗಿದೆ., ಎಲ್ಲಾ ಹಾರ್ವರ್ಡ್ ವಿಶ್ವವಿದ್ಯಾಲಯ ಸಂಸ್ಥೆಗಳು. ಇದರ ಜೊತೆಗೆ, ಬ್ರೌನ್ ವಿಶ್ವವಿದ್ಯಾಲಯ ಮತ್ತು NIH ನಲ್ಲಿನ ವಾರೆನ್ ಆಲ್ಪರ್ಟ್ ವೈದ್ಯಕೀಯ ಶಾಲೆಯ ವೈದ್ಯರು ಮತ್ತು ವಿಜ್ಞಾನಿಗಳು ಇದನ್ನು ಮೊದಲ ಮತ್ತು ಇತರ ಪ್ರಯೋಗಗಳನ್ನು ಯಶಸ್ವಿಗೊಳಿಸಲು ಸಹಾಯ ಮಾಡಿದರು.

ನಾವು ಈ ಹಂತಕ್ಕೆ ಹೇಗೆ ಬಂದೆವು?

2003 ರಲ್ಲಿ, ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ರಿಸರ್ಚ್ ಫೌಂಡೇಶನ್‌ನ ಸಹಯೋಗದ ಸಂಶೋಧನಾ ತಂಡ  ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಜೀನ್ ಅನ್ನು ಕಂಡುಹಿಡಿದರು. ಈ ಆವಿಷ್ಕಾರವು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾವನ್ನು ಮತ್ತಷ್ಟು ಅರ್ಥಮಾಡಿಕೊಳ್ಳಲು ಕಾರಣವಾಯಿತು, ಆದರೆ ವಿಜ್ಞಾನಿಗಳು ಈಗ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾವನ್ನು ಅಧ್ಯಯನ ಮಾಡುವುದರಿಂದ ಹೃದಯ ಕಾಯಿಲೆ ಮತ್ತು ನಮ್ಮೆಲ್ಲರ ಮೇಲೆ ಪರಿಣಾಮ ಬೀರುವ ಸಾಮಾನ್ಯ ವಯಸ್ಸಾದ ಪ್ರಕ್ರಿಯೆಯ ಬಗ್ಗೆ ಇನ್ನಷ್ಟು ತಿಳಿದುಕೊಳ್ಳಲು ಸಹಾಯ ಮಾಡುತ್ತದೆ ಎಂದು ತಿಳಿದಿದೆ. ಜೀನ್ ಪತ್ತೆಯಾದಾಗಿನಿಂದ, ಸಂಶೋಧಕರು, ವೈದ್ಯರು, ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳ ಕುಟುಂಬಗಳು ಮತ್ತು ನಿಮ್ಮಂತಹ ಜನರ ಬೆಂಬಲವು ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಹುಡುಕಾಟದಲ್ಲಿ ನಮ್ಮನ್ನು ಮತ್ತೊಂದು ಅಡ್ಡಹಾದಿಗೆ ತಂದಿತು. ಸಂಶೋಧಕರು ಈ ಶತ್ರು ಪ್ರೋಟೀನ್‌ನ ತೀವ್ರವಾದ ಅಧ್ಯಯನವನ್ನು ಪ್ರಾರಂಭಿಸಿದರು ಪ್ರೊಜೆರಿನ್, ಮತ್ತು 2006 ರಲ್ಲಿ ಅವರು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾದೊಂದಿಗಿನ ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಸಂಭಾವ್ಯ ಔಷಧ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಗುರುತಿಸಿದರು, ಇದನ್ನು ಫಾರ್ನೆಸಿಲ್ಟ್ರಾನ್ಸ್‌ಫೆರೇಸ್ ಇನ್ಹಿಬಿಟರ್‌ಗಳು (ಎಫ್‌ಟಿಐಗಳು) ಎಂದು ಕರೆಯುತ್ತಾರೆ ಮತ್ತು ಪ್ರಯೋಗಾಲಯದಲ್ಲಿ ಔಷಧದೊಂದಿಗೆ ಮಾನವ ಪ್ರಯೋಗವನ್ನು ಬೆಂಬಲಿಸುವ ಅಧ್ಯಯನಗಳನ್ನು ನಡೆಸಿದರು. ಆಯ್ಕೆಯಾದ ಎಫ್‌ಟಿಐ ಅನ್ನು ಆರಂಭದಲ್ಲಿ ಮೆರ್ಕ್‌ನಿಂದ ಸರಬರಾಜು ಮಾಡಲಾಯಿತು ಮತ್ತು ಕರೆಯಲಾಯಿತು ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್. ಇಲ್ಲಿ ಕ್ಲಿಕ್ ಮಾಡಿ ಸಂಶೋಧನೆಯ ಕುರಿತು ಹೆಚ್ಚಿನ ವಿವರಗಳಿಗಾಗಿ.

ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾದಲ್ಲಿ ಈ ಔಷಧಿ ಕೆಲಸ ಮಾಡುತ್ತದೆ ಎಂದು ಸಂಶೋಧಕರು ಏಕೆ ಭಾವಿಸಿದ್ದಾರೆ?

ಎಫ್‌ಟಿಐ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಪಡೆದ ನಂತರ ಸಾಮಾನ್ಯ ಕೋಶ, ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಕೋಶ, ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಕೋಶ.

ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾಕ್ಕೆ ಕಾರಣವಾಗಿದೆ ಎಂದು ನಾವು ನಂಬುವ ಪ್ರೋಟೀನ್ ಅನ್ನು ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ ಎಂದು ಕರೆಯಲಾಗುತ್ತದೆ. ಸಾಮಾನ್ಯ ಜೀವಕೋಶದ ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಹಣೆಯನ್ನು ನಿರ್ಬಂಧಿಸಲು ಮತ್ತು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾವನ್ನು ಉಂಟುಮಾಡಲು, ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ ಪ್ರೋಟೀನ್‌ಗೆ "ಫಾರ್ನೆಸಿಲ್ ಗುಂಪು" ಎಂಬ ಅಣುವನ್ನು ಜೋಡಿಸಬೇಕು. ಎಫ್‌ಟಿಐಗಳು ಪ್ರೊಜೆರಿನ್‌ಗೆ ಫರ್ನೆಸಿಲ್ ಗುಂಪಿನ ಲಗತ್ತನ್ನು ತಡೆಯುವ ಮೂಲಕ (ಪ್ರತಿಬಂಧಿಸುವ) ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಹಿಸುತ್ತವೆ. ಆದ್ದರಿಂದ ಎಫ್‌ಟಿಐ ಔಷಧವು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳಲ್ಲಿ ಈ ಫಾರ್ನೆಸಿಲ್ ಗುಂಪಿನ ಲಗತ್ತನ್ನು ನಿರ್ಬಂಧಿಸಿದರೆ, ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ "ಪಾರ್ಶ್ವವಾಯು" ಆಗಬಹುದು ಮತ್ತು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಸುಧಾರಿಸಬಹುದು.  ಇಲ್ಲಿ ಕ್ಲಿಕ್ ಮಾಡಿ FTIಗಳ ಕುರಿತು ಹೆಚ್ಚಿನ ಮಾಹಿತಿಗಾಗಿ.

PRF ಪ್ರಯೋಗಕ್ಕೆ ಹಣವನ್ನು ಹೇಗೆ ನೀಡಿತು?

ಸಾವಿರಾರು ಜನರ ಬೆಂಬಲಕ್ಕೆ ಧನ್ಯವಾದಗಳು, ನಾವು ಪ್ರಾಯೋಗಿಕ ವೆಚ್ಚವನ್ನು ಸರಿದೂಗಿಸಲು ಅಗತ್ಯವಿರುವ ಎಲ್ಲಾ ಹಣವನ್ನು ಸಂಗ್ರಹಿಸಲು ಸಾಧ್ಯವಾಯಿತು. ಈ ಅದ್ಭುತ ಸಾಧನೆಯನ್ನು ಸಾಧ್ಯವಾಗಿಸಲು ತಮ್ಮ "ಸಮಯ, ಪ್ರತಿಭೆ ಮತ್ತು ಸಂಪತ್ತನ್ನು" ಕೊಡುಗೆ ನೀಡಿದ ಪ್ರತಿಯೊಬ್ಬರಿಗೂ ಮತ್ತು ಭಾಗವಹಿಸಿದ ಎಲ್ಲಾ ಧೈರ್ಯಶಾಲಿ ಕುಟುಂಬಗಳಿಗೆ ನಮ್ಮ ಹೃತ್ಪೂರ್ವಕ ಕೃತಜ್ಞತೆಗಳು.

2012 ರಲ್ಲಿ, ಅಧ್ಯಯನದ ಫಲಿತಾಂಶಗಳನ್ನು ಪ್ರಕಟಿಸಲಾಯಿತು, ಪ್ರತಿ ಮಗು ಪ್ರಮುಖ ಹೃದಯರಕ್ತನಾಳದ ವ್ಯವಸ್ಥೆಯನ್ನು ಒಳಗೊಂಡಂತೆ ಒಂದು ಅಥವಾ ಹೆಚ್ಚಿನ ಪ್ರದೇಶಗಳಲ್ಲಿ ಸುಧಾರಣೆಯನ್ನು ಅನುಭವಿಸಿದೆ ಎಂದು ತೋರಿಸುತ್ತದೆ. ಮೇ, 2014 ರಲ್ಲಿ, ಒಂದು ಅಧ್ಯಯನವು 3 ಔಷಧಗಳಲ್ಲಿ ಒಂದು ಅಥವಾ ಹೆಚ್ಚಿನದನ್ನು ತೋರಿಸಿದೆ - ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್ ಸೇರಿದಂತೆ - PRF-ನಿಧಿಯ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳಲ್ಲಿ ವಿಸ್ತೃತ ಜೀವಿತಾವಧಿಯಲ್ಲಿ ಪರೀಕ್ಷಿಸಲಾಗುತ್ತಿದೆ; ಯಾವ ಔಷಧವು ಈ ಧನಾತ್ಮಕ ಜೀವನವನ್ನು ಬದಲಾಯಿಸುವ ಪರಿಣಾಮವನ್ನು ಹೊಂದಿದೆ ಎಂಬುದು ಸ್ಪಷ್ಟವಾಗಿಲ್ಲ. ಆದಾಗ್ಯೂ, ಏಪ್ರಿಲ್ 2018 ರಲ್ಲಿ, ಒಂದು ಅಧ್ಯಯನವನ್ನು ಪ್ರಕಟಿಸಲಾಗಿದೆ ದಿ ಜರ್ನಲ್ ಆಫ್ ದಿ ಅಮೇರಿಕನ್ ಮೆಡಿಕಲ್ ಅಸೋಸಿಯೇಷನ್ (JAMA) ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್ ಮಾತ್ರ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳಲ್ಲಿ ಬದುಕುಳಿಯುವಿಕೆಯನ್ನು ಕನಿಷ್ಠ 1.6 ವರ್ಷಗಳವರೆಗೆ ವಿಸ್ತರಿಸಿದೆ ಎಂದು ವರದಿ ಮಾಡಿದೆ. ಇಲ್ಲಿ ಕ್ಲಿಕ್ ಮಾಡಿ 2012 ರ ಐತಿಹಾಸಿಕ ಚಿಕಿತ್ಸಾ ಸಂಶೋಧನೆಯ ಅಧ್ಯಯನದ ವಿವರಗಳಿಗಾಗಿ, ಇಲ್ಲಿ 2014 ರ ಸಂಶೋಧನೆಗಳ ವಿವರಗಳಿಗಾಗಿ, ಮತ್ತು ಇಲ್ಲಿ 2018 ರ ಅಧ್ಯಯನದ ವಿವರಗಳಿಗಾಗಿ.

ಸಾರಾಂಶ:

ಸಂಶೋಧಕರು ಎರಡು ಹೆಚ್ಚುವರಿ ಔಷಧಗಳನ್ನು ಗುರುತಿಸಿದ್ದಾರೆ, ಪ್ರಸ್ತುತ ಎಫ್‌ಟಿಐ ಔಷಧವನ್ನು ಬಳಸಿದಾಗ (ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್) ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳಿಗೆ FTI ಗಿಂತ ಹೆಚ್ಚು ಪರಿಣಾಮಕಾರಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಒದಗಿಸಬಹುದು. ಪ್ರವಾಸ್ಟಾಟಿನ್ ಮತ್ತು ಝೊಲೆಡ್ರೊನೇಟ್ ಅನ್ನು ಪ್ರಸ್ತುತ ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗೆ ಸೇರಿಸಲಾಗಿದೆ. ಈ ದೊಡ್ಡ ಪ್ರಯೋಗವು 24 ವಿವಿಧ ದೇಶಗಳ 45 ಮಕ್ಕಳನ್ನು ಒಳಗೊಂಡಿತ್ತು!

ತಂತ್ರ:

ಎಲ್ಲಾ ಮೂರು ಔಷಧಗಳು ರೋಗ-ಉಂಟುಮಾಡುವ ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ ಉತ್ಪಾದನೆಗೆ ಕಾರಣವಾಗುವ ಹಾದಿಯಲ್ಲಿ ವಿಭಿನ್ನ ಬಿಂದುಗಳನ್ನು ಗುರಿಯಾಗಿಸಿಕೊಂಡಿವೆ. 2007 ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ರಿಸರ್ಚ್ ಫೌಂಡೇಶನ್ ವೈಜ್ಞಾನಿಕ ಕಾರ್ಯಾಗಾರದಲ್ಲಿ ಸ್ಪೇನ್‌ನ ಡಾ. ಕಾರ್ಲೋಸ್ ಲೋಪೆಜ್-ಓಟಿನ್ ಅವರು ಪ್ರಸ್ತುತಪಡಿಸಿದ ಅತ್ಯಾಕರ್ಷಕ ಪ್ರಯೋಗಾಲಯ ಅಧ್ಯಯನಗಳಲ್ಲಿ, ಎರಡು ಹೊಸ ಔಷಧಿಗಳು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಕೋಶಗಳಲ್ಲಿ ರೋಗವನ್ನು ಸುಧಾರಿಸಿತು ಮತ್ತು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾದ ಮೌಸ್ ಮಾದರಿಗಳಲ್ಲಿ ಜೀವಿತಾವಧಿಯನ್ನು ವಿಸ್ತರಿಸಿತು.

ಗುರಿ:

ಈ ಪ್ರಯೋಗದಲ್ಲಿ ನಿರ್ವಹಿಸಲಾದ ಮೂರು ಔಷಧಿಗಳು ಈ ಫರ್ನೆಸಿಲ್ ಗುಂಪಿನ ಲಗತ್ತನ್ನು ಪರಿಣಾಮಕಾರಿಯಾಗಿ ನಿರ್ಬಂಧಿಸಿದರೆ, ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ "ಪಾರ್ಶ್ವವಾಯು" ಆಗಿರಬಹುದು ಮತ್ತು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾವನ್ನು ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್‌ನಿಂದ ಮಾತ್ರ ಸುಧಾರಿಸಬಹುದು. ಮೂರು ಔಷಧಗಳನ್ನು ಸಂಯೋಜಿಸುವ ಮೂಲಕ ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ ಪ್ರೊಟೀನ್ ಹೆಚ್ಚು ಪರಿಣಾಮ ಬೀರುವಂತೆ, ಪರಸ್ಪರ ಪೂರಕವಾಗಿ, ಔಷಧಿಗಳು ಪಾಲುದಾರರಾಗಿ ಕೆಲಸ ಮಾಡುತ್ತವೆ ಎಂಬುದು ಆಶಯ.

ಕಾರ್ಯಸಾಧ್ಯತೆಯ ಪ್ರಯೋಗ:

ತಂಡವು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾದೊಂದಿಗೆ 5 ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಮಿನಿ-ಟ್ರಯಲ್ ನಡೆಸಿತು. ಚಿಕ್ಕದಾದ, ಒಂದು ತಿಂಗಳ "ಕಾರ್ಯಸಾಧ್ಯತೆ" ಪ್ರಯೋಗವು ಮೂರು-ಔಷಧಗಳ ಸಂಯೋಜನೆಯನ್ನು ಚೆನ್ನಾಗಿ ಸಹಿಸಿಕೊಳ್ಳುತ್ತದೆಯೇ ಎಂದು ಕೇಳಿದೆ, ದೊಡ್ಡ ಅಂತರರಾಷ್ಟ್ರೀಯ ಪ್ರಯೋಗವನ್ನು ಪ್ರಾರಂಭಿಸುವ ಮೊದಲು. ಅಡ್ಡ ಪರಿಣಾಮಗಳು ಸ್ವೀಕಾರಾರ್ಹ, ಮತ್ತು ತಂಡವು ದೊಡ್ಡ ಪರಿಣಾಮಕಾರಿತ್ವದ ಪ್ರಯೋಗಕ್ಕೆ ಮುಂದಾಯಿತು.  

ಪರಿಣಾಮಕಾರಿತ್ವದ ಪ್ರಯೋಗ:

17 ಭಾಷೆಗಳನ್ನು ಮಾತನಾಡುವ 24 ದೇಶಗಳಿಂದ 45 ಮಕ್ಕಳು ಈ ಪ್ರಯೋಗದಲ್ಲಿ ದಾಖಲಾಗಿದ್ದಾರೆ. ಇದು ಎಫ್‌ಟಿಐ-ಮಾತ್ರ ಪ್ರಯೋಗದಲ್ಲಿ ಭಾಗವಹಿಸಿದ ಮಕ್ಕಳು, ಕಾರ್ಯಸಾಧ್ಯತೆಯ ಪ್ರಯೋಗದಲ್ಲಿ ಭಾಗವಹಿಸುವವರು ಮತ್ತು ಮೊದಲ ಪ್ರಯೋಗದಲ್ಲಿ ಭಾಗವಹಿಸಲು ತುಂಬಾ ಚಿಕ್ಕ ವಯಸ್ಸಿನ ಇತರ ಮಕ್ಕಳು ಅಥವಾ ಮೊದಲ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗದಲ್ಲಿ (ದಾಖಲಾತಿ ಮುಗಿದ ನಂತರ) ನಾವು ಕಂಡುಹಿಡಿದ ಮಕ್ಕಳನ್ನು ಒಳಗೊಂಡಿರುತ್ತದೆ. FTI-ಮಾತ್ರ ಪ್ರಯೋಗದಲ್ಲಿ ದಾಖಲಾದ ಮಕ್ಕಳು ಪ್ರಸ್ತುತ ಪ್ರಯೋಗಕ್ಕಾಗಿ ತಮ್ಮ ಕೊನೆಯ ಭೇಟಿಯಲ್ಲಿ ಭಾಗವಹಿಸಿದಾಗ ಟ್ರಿಪಲ್ ಪ್ರಯೋಗದಲ್ಲಿ ದಾಖಲಾಗಲು ಅವಕಾಶವನ್ನು ಹೊಂದಿದ್ದರು. ಇದು ಆ ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಯಾವುದೇ ತಪ್ಪಿದ ಡೋಸ್ ಇಲ್ಲದೆ FTI ತೆಗೆದುಕೊಳ್ಳುವುದನ್ನು ಮುಂದುವರಿಸಲು ಅವಕಾಶ ಮಾಡಿಕೊಟ್ಟಿತು.

ಟ್ರಯಲ್ ಔಷಧಗಳು ಒಂದು ನೋಟದಲ್ಲಿ

ಪ್ರವಾಸ್ತಟಿನ್ (ಪ್ರವಾಚೋಲ್ ಅಥವಾ ಸೆಲೆಕ್ಟೈನ್ ಎಂದು ಮಾರಾಟ ಮಾಡಲಾಗಿದೆ) ಸ್ಟ್ಯಾಟಿನ್ಗಳ ಔಷಧ ವರ್ಗದ ಸದಸ್ಯ. ಇದನ್ನು ಸಾಮಾನ್ಯವಾಗಿ ಕೊಲೆಸ್ಟ್ರಾಲ್ ಅನ್ನು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡಲು ಮತ್ತು ಹೃದಯರಕ್ತನಾಳದ ಕಾಯಿಲೆಗಳನ್ನು ತಡೆಗಟ್ಟಲು ಬಳಸಲಾಗುತ್ತದೆ.

ಝೊಲೆಡ್ರೊನಿಕ್ ಆಮ್ಲ a ಆಗಿದೆ ಬಿಸ್ಫಾಸ್ಪೋನೇಟ್, ಸಾಮಾನ್ಯವಾಗಿ ಆಸ್ಟಿಯೊಪೊರೋಸಿಸ್ ಅನ್ನು ಸುಧಾರಿಸಲು ಮೂಳೆ ಔಷಧವಾಗಿ ಬಳಸಲಾಗುತ್ತದೆ, ಮತ್ತು ಕೆಲವು ರೀತಿಯ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ನಿಂದ ಬಳಲುತ್ತಿರುವ ಜನರಲ್ಲಿ ಅಸ್ಥಿಪಂಜರದ ಮುರಿತವನ್ನು ತಡೆಗಟ್ಟಲು ಬಳಸಲಾಗುತ್ತದೆ.

ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್ ಒಂದು ಆಗಿದೆ FTI (Farnesyltransferase inhibitor), ಪ್ರಯೋಗಾಲಯದಲ್ಲಿ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಕೋಶಗಳಲ್ಲಿನ ಅಸಹಜತೆಯನ್ನು ಹಿಮ್ಮೆಟ್ಟಿಸುವ ಔಷಧವಾಗಿದೆ ಮತ್ತು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಇಲಿಗಳಲ್ಲಿ ರೋಗವನ್ನು ಸುಧಾರಿಸಿದೆ.
ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾದಲ್ಲಿ ರೋಗವನ್ನು ಸೃಷ್ಟಿಸಲು ಪ್ರೊಜೆರಿನ್‌ಗೆ ಅಗತ್ಯವಿರುವ ಫಾರ್ನೆಸಿಲ್ ಅಣುವಿನ ಉತ್ಪಾದನೆಯನ್ನು ಎಲ್ಲಾ 3 ಔಷಧಗಳು ನಿರ್ಬಂಧಿಸುತ್ತವೆ.

* "ಸ್ಟ್ಯಾಟಿನ್‌ಗಳು ಮತ್ತು ಅಮಿನೋಬಿಸ್ಫೋನೇಟ್‌ಗಳೊಂದಿಗಿನ ಸಂಯೋಜಿತ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಮಾನವನ ಅಕಾಲಿಕ ವಯಸ್ಸಾದ ಮೌಸ್ ಮಾದರಿಯಲ್ಲಿ ದೀರ್ಘಾಯುಷ್ಯವನ್ನು ವಿಸ್ತರಿಸುತ್ತದೆ”, ಇಗ್ನಾಸಿಯೊ ವರೆಲಾ, ಸ್ಯಾಂಡ್ರಿನ್ ಪೆರೇರಾ, ಅಲೆಜಾಂಡ್ರೊ ಪಿ. ಉಗಲ್ಡೆ, ಕ್ಲೇರ್ ಎಲ್. ನವರೊ, ಮಾರಾ ಎಫ್. ಸೌರೆಜ್, ಪಿಯರೆ ಕೌ, ಜುವಾನ್ ಕ್ಯಾಡಿನಾನೋಸ್, ಫರ್ನಾಂಡೊ ಜಿ. ಒಸೊರಿಯೊ, ನಿಕೋಲಸ್ ಫೊರೆ, ಜುವಾನ್ ಕೊಬೊ, ಫೆಲಿಕ್ಸ್ ಡಿ ಕಾರ್ಲೋಸ್, ಜೋ ನಿಕೋಲಸ್ ಲೆವಿ, ಜೋ ನಿಕೋಲಸ್ ಲೆವಿ, ಸಂಸದ ಫ್ರೀಜೆ ಮತ್ತು ಕಾರ್ಲೋಸ್ ಲೋಪೆಜ್-ಒಟಾನ್. ನೇಚರ್ ಮೆಡಿಸಿನ್, 2008. 14(7): ಪು. 767-72.

ಜುಲೈನಲ್ಲಿ ಎ ಅಧ್ಯಯನ ** ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್ ಸಿಂಗಲ್ ಥೆರಪಿಯ ಮೇಲೆ ಯಾವುದೇ ಗಮನಾರ್ಹ ಸುಧಾರಣೆಗಳು ಕಂಡುಬಂದಿಲ್ಲ ಎಂದು ಪ್ರಕಟಿಸಲಾಗಿದೆ. ** ಗಾರ್ಡನ್, ಇತ್ಯಾದಿ. ಅಲ್., ಹಚಿನ್ಸನ್-ಗಿಲ್ಫೋರ್ಡ್ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಸಿಂಡ್ರೋಮ್ ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳಲ್ಲಿ ಪ್ರೋಟೀನ್ ಫರ್ನೆಸೈಲೇಷನ್ ಇನ್ಹಿಬಿಟರ್‌ಗಳ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಟ್ರಯಲ್ ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್, ಪ್ರವಾಸ್ಟಾಟಿನ್ ಮತ್ತು ಜೊಲೆಡ್ರೊನಿಕ್ ಆಮ್ಲ, ಪರಿಚಲನೆ, 10.1161/ಪರಿಚಲನೆ.116.022188

ಆದಾಗ್ಯೂ, "ಟ್ರಿಪಲ್ ಟ್ರಯಲ್" ಅನ್ನು ಅದರ ಮೂಲ 2-3-ವರ್ಷಗಳ ಕಾಲಮಿತಿಯನ್ನು ಮೀರಿ ವಿಸ್ತರಿಸಲಾಯಿತು ಮತ್ತು 80 ಮಕ್ಕಳನ್ನು ಸೇರಿಸಲು ವಿಸ್ತರಿಸಲಾಯಿತು, ಇದರಿಂದಾಗಿ ಪ್ರತಿ ಮಗುವೂ ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್‌ಗೆ ಮಾತ್ರ ಪ್ರವೇಶವನ್ನು ಹೊಂದಬಹುದು ಏಕೆಂದರೆ ಅದು ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಸಹಾಯ ಮಾಡುತ್ತಿದೆ ಎಂದು ನಮಗೆ ತಿಳಿದಿದೆ. ಸಾಮಾನ್ಯವಾಗಿ, ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳು ತಮ್ಮ ಕೋರ್ಸ್ ಅನ್ನು ನಡೆಸುತ್ತವೆ ಮತ್ತು ಎಫ್ಡಿಎ ಅನುಮೋದನೆಯ ತನಕ ರೋಗಿಗಳನ್ನು ಎಲ್ಲಾ ಔಷಧಿಗಳನ್ನು ತೆಗೆದುಕೊಳ್ಳಲಾಗುತ್ತದೆ; ಇದು ವರ್ಷಗಳನ್ನು ತೆಗೆದುಕೊಳ್ಳಬಹುದು. ಮಕ್ಕಳು ತಿಳಿದಿರುವ ಒಂದು ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ತೆಗೆದುಕೊಳ್ಳುವುದನ್ನು PRF ಖಚಿತಪಡಿಸಿದೆ, ಅವರು ಮತ್ತು ಅವರ ಸಂಶೋಧನಾ ಪಾಲುದಾರರು ಹೆಚ್ಚುವರಿ ಚಿಕಿತ್ಸಾ ಆಯ್ಕೆಗಳನ್ನು ಅನ್ವೇಷಿಸುವುದನ್ನು ಮುಂದುವರಿಸುತ್ತಾರೆ (ಉದಾಹರಣೆಗೆ ಪ್ರಸ್ತುತ ಪರೀಕ್ಷಿಸಲಾಗುತ್ತಿರುವ ಎವೆರೊಲಿಮಸ್).

ಹೊಸದರ ಸೇರ್ಪಡೆ ಔಷಧ: ಎವೆರೊಲಿಮಸ್

ಎವೆರೊಲಿಮಸ್ ರಾಪಾಮೈಸಿನ್ ಔಷಧದ ಒಂದು ರೂಪವಾಗಿದೆ; ಎವೆರೊಲಿಮಸ್ ಅನ್ನು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಹೆಚ್ಚು ಸುಲಭವಾಗಿ ನೀಡಬಹುದು ಏಕೆಂದರೆ ಔಷಧದ ಮಟ್ಟವನ್ನು ಅಳೆಯಲು ಕಡಿಮೆ ರಕ್ತದ ಅಗತ್ಯವಿರುತ್ತದೆ. ಲೋನಾಫಾರ್ನಿಬ್ ವಿಷಕಾರಿ ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ ಅನ್ನು ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸುವುದನ್ನು ತಡೆಯಬಹುದು, ರಾಪಾಮೈಸಿನ್ ಜೀವಕೋಶಗಳು ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ ಅನ್ನು ಹೆಚ್ಚು ವೇಗವಾಗಿ ತೆರವುಗೊಳಿಸಲು ಅನುವು ಮಾಡಿಕೊಡುತ್ತದೆ. ಆದ್ದರಿಂದ ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್‌ಗಿಂತ ವಿಭಿನ್ನವಾದ ಮಾರ್ಗವನ್ನು ಗುರಿಯಾಗಿಸುವ ರಾಪಾಮೈಸಿನ್‌ನೊಂದಿಗೆ, ಸಂಯೋಜನೆಯು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾಕ್ಕೆ "ಒಂದು-ಎರಡು ಪಂಚ್" ಎಂದು ಸಾಬೀತುಪಡಿಸಬಹುದು - ಆಶಾದಾಯಕವಾಗಿ ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್‌ಗಿಂತ ಉತ್ತಮ ಚಿಕಿತ್ಸೆ.

ಈ ಎರಡನೇ ಔಷಧದ ಸೇರ್ಪಡೆಯ ಹಿಂದಿನ ವಿಜ್ಞಾನ

ರಾಪಾಮೈಸಿನ್ ಇದು ಎಫ್‌ಡಿಎ-ಅನುಮೋದಿತ ಔಷಧವಾಗಿದ್ದು, ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಅಲ್ಲದ ಮೌಸ್ ಮಾದರಿಗಳ ಜೀವನವನ್ನು ವಿಸ್ತರಿಸಲು ಹಿಂದೆ ತೋರಿಸಲಾಗಿದೆ. ಬೆಥೆಸ್ಡಾದಲ್ಲಿ NIH, MD ಮತ್ತು ಬೋಸ್ಟನ್‌ನ ಮ್ಯಾಸಚೂಸೆಟ್ಸ್ ಜನರಲ್ ಆಸ್ಪತ್ರೆಯ ಸಂಶೋಧಕರು ನಡೆಸಿದ ಅಧ್ಯಯನವು ರಾಪಾಮೈಸಿನ್ ರೋಗವನ್ನು ಉಂಟುಮಾಡುವ ಪ್ರೊಟೀನ್ ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ನ ಪ್ರಮಾಣವನ್ನು 50% ಯಿಂದ ಕಡಿಮೆ ಮಾಡುತ್ತದೆ, ಅಸಹಜ ಪರಮಾಣು ಆಕಾರವನ್ನು ಸುಧಾರಿಸುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಪ್ರಯೋಗಾಲಯದಲ್ಲಿ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಕೋಶಗಳ ಜೀವಿತಾವಧಿಯನ್ನು ವಿಸ್ತರಿಸುತ್ತದೆ. .

ರಾಪಾಮೈಸಿನ್ ಇಲಿಗಳಲ್ಲಿನ ವಯಸ್ಸಾದ ವಿರೋಧಿ ಗುಣಲಕ್ಷಣಗಳಿಗೆ ಹೆಸರುವಾಸಿಯಾಗಿದೆ. ಈ ಸಂಶೋಧನೆಗಳು ಬೆಳೆಯುತ್ತಿರುವ ಅಧ್ಯಯನಗಳ ಪಟ್ಟಿಯ ಭಾಗವಾಗಿದೆ, ಇದು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾಕ್ಕೆ ಪರಿಹಾರವನ್ನು ಕಂಡುಹಿಡಿಯುವುದು ಇಡೀ ವಯಸ್ಸಾದ ಜನಸಂಖ್ಯೆಗೆ ಪ್ರಯೋಜನವನ್ನು ನೀಡುತ್ತದೆ ಎಂಬ ಸಿದ್ಧಾಂತವನ್ನು ಮೌಲ್ಯೀಕರಿಸಲು ಸಹಾಯ ಮಾಡುತ್ತದೆ.

 * K. ಕಾವೊ, J. J. ಗ್ರಾಜಿಯೊಟ್ಟೊ, C. D. ಬ್ಲೇರ್, J. R. ಮಝುಲ್ಲಿ, M. R. ಎರ್ಡೋಸ್, D. Krainc, F. S. ಕಾಲಿನ್ಸ್, "Rapamycin ಸೆಲ್ಯುಲಾರ್ ಫಿನೋಟೈಪ್ಸ್ ಅನ್ನು ಹಿಮ್ಮುಖಗೊಳಿಸುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಹಚಿನ್ಸನ್-ಗಿಲ್ಫೋರ್ನಿಯಾದಲ್ಲಿ ರೂಪಾಂತರಿತ ಪ್ರೋಟೀನ್ ಕ್ಲಿಯರೆನ್ಸ್ ಅನ್ನು ಹೆಚ್ಚಿಸುತ್ತದೆ." ವಿಜ್ಞಾನ ಅನುವಾದ. ಮೆಡ್. 3, 89ra58 (2011).

ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ರಿಸರ್ಚ್ ಫೌಂಡೇಶನ್ ಈ ಯೋಜನೆಗೆ ಕೋಶಗಳನ್ನು ಒದಗಿಸಿದೆ PRF ಸೆಲ್ ಮತ್ತು ಟಿಶ್ಯೂ ಬ್ಯಾಂಕ್ ಮತ್ತು ನಮ್ಮ ಮೂಲಕ ಸಂಶೋಧನೆಗೆ ಹಣ ಸಹಾಯ ಮಾಡಿದರು ಅನುದಾನ ಕಾರ್ಯಕ್ರಮ - ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಕಡೆಗೆ ಪ್ರಗತಿಗೆ PRF ನ ಸಂಶೋಧನೆ-ಸಂಬಂಧಿತ ಕಾರ್ಯಕ್ರಮಗಳು ಅತ್ಯಗತ್ಯ ಎಂಬುದಕ್ಕೆ ಹೆಚ್ಚಿನ ಪುರಾವೆ.

ಈ 2-ಔಷಧ ಪ್ರಯೋಗವು PRF ನ ಹಿಂದಿನ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳಿಂದ ಪಡೆದ ಜ್ಞಾನದ ಮೇಲೆ ನಿರ್ಮಿಸಲಾದ ಸಹಯೋಗದ ಪ್ರಯತ್ನವಾಗಿದೆ. ಬೋಸ್ಟನ್ ಚಿಲ್ಡ್ರನ್ಸ್ ಹಾಸ್ಪಿಟಲ್ ಮತ್ತು ಬ್ರಿಗ್ಹ್ಯಾಮ್ ಮತ್ತು ವುಮೆನ್ಸ್ ಹಾಸ್ಪಿಟಲ್‌ನ ಒಂದೇ ವೈದ್ಯರ ತಂಡದಿಂದ ಮಕ್ಕಳನ್ನು ನೋಡಲಾಯಿತು, ಅವರೆಲ್ಲರೂ ಈಗ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಮತ್ತು ಒಳಗೊಂಡಿರುವ ಔಷಧಿಗಳಲ್ಲಿ ವಿಶ್ವ-ಪ್ರಸಿದ್ಧ ಪರಿಣತಿಯನ್ನು ಹೊಂದಿದ್ದಾರೆ.

ಈ ಎರಡು-ಔಷಧದ ಹಂತದಲ್ಲಿ 27 ದೇಶಗಳ ಅರವತ್ತು ಮಕ್ಕಳು ದಾಖಲಾಗಿದ್ದಾರೆ. ಪ್ರಯೋಗದ 2-ಔಷಧದ ಭಾಗದಿಂದ ಡೇಟಾವನ್ನು ವಿಶ್ಲೇಷಿಸಲಾಗುತ್ತಿದೆ ಮತ್ತು ಫಲಿತಾಂಶಗಳನ್ನು ರೂಪಿಸಲಾಗುತ್ತಿದೆ ಮತ್ತು ಪೀರ್ ಪರಿಶೀಲಿಸಿದ ವೈಜ್ಞಾನಿಕ ಜರ್ನಲ್‌ನಲ್ಲಿ ಪ್ರಕಟಣೆಗಾಗಿ ಬರೆಯಲಾಗುತ್ತಿದೆ.