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FDA에 로나파닙 승인을 위한 신청서 제출이 시작되었습니다!

프로게리아를 앓고 있는 어린이들을 치료하고 완치하려는 저희 사명에 있어 이정표를 세우게 되어 매우 기쁩니다. 프로게리아 연구 재단과 협력하여 Eiger BioPharmaceuticals는 프로게리아 치료제로 로나파닙 약물의 승인을 구하는 신청서의 첫 번째 부분을 FDA에 제출했습니다.

이번 최초의 제출은 12년간의 연구 데이터와 브라운 대학과 보스턴 어린이 병원과의 협력으로 PRF에서 자금을 지원한 임상 시험 4건의 결과이며, 용감한 어린이와 그 가족, 그리고 PRF의 훌륭한 기부자 커뮤니티인 여러분의 도움으로 가능했습니다.

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Eiger BioPharmaceuticals는 FDA 검토를 위해 신청서의 완성된 부분을 지속적으로 제출할 예정이며, 새해 1분기에 제출을 완료할 계획입니다. 승인을 받으면 이러한 어린이와 젊은 성인은 임상 시험을 거치지 않고도 처방을 통해 더 강한 심장과 더 긴 수명을 제공하는 것으로 입증된 로나파닙을 미국과 다른 국가에서도 사용할 수 있게 됩니다.

2019년을 긍정적으로 마무리하고 새해를 강하게 시작할 수 있는 방법이네요! 우리는 프로게리아를 앓고 있는 어린이와 청소년의 삶에 의미 있는 영향을 미치기 위해 끊임없이 노력해 왔으며, 이 제출을 통해 그 목표에 한 걸음 더 다가갈 수 있게 되었습니다.

여러분 모두 감사합니다 우리를 이 중요한 지점으로 이끌어 준 연구 지원과, 궁극적으로 이러한 놀라운 어린이들을 치료할 새로운 약물을 발견하기 위한 노력을 계속할 수 있게 해준 연구에 감사드립니다.

조이와 칼리는 보스턴에서 진행된 최근 임상 시험에서 로나파닙 치료를 받고 있습니다.

 

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