드디어 FDA가 역사상 최초로 프로게리아 치료제를 승인하는 날이 왔습니다!

속보, 흥미로운 소식! 2020년 11월 20일, PRF는 우리 사명의 중요한 부분을 달성했습니다. 프로게리아에 대한 최초의 치료제인 로나파닙이 FDA 승인을 받았습니다..

프로게리아는 이제 다음보다 적게 합류합니다. FDA 승인 치료법을 통한 희귀 질병 5%.* 미국에서 프로게리아를 앓고 있는 어린이와 청소년은 이제 임상 시험을 거치지 않고도 처방을 통해서 로나파닙을 구할 수 있습니다.

이 중요한 이정표는 13년간의 꾸준한 연구 덕분에 달성되었습니다. 4개의 임상 시험이 모든 것은 PRF가 공동으로 조정하고, 용감한 어린이와 그 가족들 덕분에 가능했으며, PRF의 훌륭한 기부자 커뮤니티인 여러분의 자금 지원으로 이루어졌습니다.

또한 보스턴 어린이 병원, 하스브로 어린이 병원, 브리검 앤 위민스 병원, 브라운 대학교, 보스턴 대학교, 국립보건원의 세계적 수준의 프로게리아 연구팀에도 감사드립니다. PRF 지원 임상 시험에 로나파닙을 무료로 공급한 제약 파트너인 Shering-Plough, Merck**(미국 및 캐나다 외 지역에서는 MSD로 알려짐), Eiger BioPharmaceuticals도 프로게리아 연구의 진전을 이 놀라운 새로운 차원으로 끌어올리는 데 기여한 데 큰 역할을 했습니다.

Eiger의 파트너는 전 세계적으로 프로게리아 및 처리 결핍 프로게로이드 라미노병을 앓고 있는 환자에게 로나파닙에 대한 지속적인 접근성을 제공하기 위해 노력하고 있으며 로나파닙에 대한 접근성을 지원하기 위한 서비스를 구축했습니다. 아이거 원케어, 미국 이외 지역 환자를 위한 Eiger의 관리형 접근 프로그램을 통해서도 가능합니다. 유럽 의약품 기관(EMA)에서는 로나파닙에 대한 검토가 아직 진행 중이며, 2021년 하반기에 EMA 승인 여부가 결정될 예정입니다.

이 중요한 지점까지 우리를 이끈 연구를 지원해 주신 모든 분들께 감사드립니다. 여러분의 지속적인 지원 덕분에 우리는 이 특별한 아이들을 위한 치료법을 향해 계속 전진할 수 있습니다.

휴가 시즌을 시작하고 이 놀라운 일을 마무리하는 참으로 놀라운 방법입니다. 도전적인 년도.

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*FDA 승인 치료법이 있는 희귀 질병 300개 (https://www.rarediseases.info.nih.gov/diseases/FDS-orphan-drugs)/7,000 분자 기초가 알려진 희귀 질병(www.OMIM.org) =4.2%

** PRF는 Schering-Plough/Merck R&D의 과학자들의 중요한 기여에 감사드리고 싶습니다. HGPS의 전임상 모델에서 로나파닙의 평가와 프로게리아 환자의 임상 연구 모두. W. Robert Bishop, John Piwinski, Cecil Pickett, Catherine Strader가 이끄는 팀은 약동학/약력학 연구를 지원하고, 약물 제형을 최적화하고, 이러한 연구 전반에 걸쳐 적절한 약물 공급을 보장했습니다. 이 팀의 구성원은 다음과 같습니다: Susan Arbuck, 아트 버텔슨, 앨런 쿠퍼, 에밀리 프랭크, 데이비드 해리스, 조지아나 해리스, Paul Kirschmeier, Ming Liu, Jin-Keon Pai, Robert Patton, Paul Statkevich, Greg Szpunar, Bohdan Yaremko, Paul Zavodny 및 Yali Zhu.