프로게리아에 대한 RNA 치료법 분야에서 흥미로운 혁신이 이루어졌습니다!

우리는 결과를 공유하게 되어 매우 기쁩니다. RNA 치료제 사용에 관한 두 가지 매우 흥미로운 획기적인 연구 프로게리아 연구에서. 두 연구 모두 프로게리아 연구 재단(PRF)에서 공동으로 자금을 지원했으며 PRF의 의료 책임자인 Leslie Gordon 박사가 공동 저술했습니다.

프로게린은 프로게리아의 질병을 유발하는 단백질입니다. RNA 요법은 RNA 수준에서 프로게린 생산을 차단하여 신체의 프로게린 생산 능력을 방해합니다. 즉, 이 치료법은 대부분의 치료법보다 더 구체적이다 단백질 수준에서 프로게린을 표적으로 삼는 거죠.

각 연구에서는 다른 약물 전달 시스템을 사용했지만 두 연구 모두 동일한 기본 치료 전략을 목표로 삼았으며, 비정상 단백질인 프로게린을 코딩하는 RNA 생성을 억제했습니다. 두 연구 모두 국립보건원(NIH)의 연구자들이 주도했으며 오늘 저널에 게재되었습니다. 자연 의학.

한 연구NIH 소장인 Francis Collins 박사(MD, PhD)가 이끄는 연구에서는 SRP2001이라는 약물을 사용하여 프로게리아 마우스를 치료하는 것이 효과적이라는 사실을 보여주었습니다.대동맥에서 유해한 프로게린 mRNA와 단백질 발현을 감소시켰습니다., 신체의 주요 동맥과 다른 조직에서도 마찬가지입니다. 연구가 끝날 때 대동맥 벽은 더 강해졌고 쥐들은 60% 이상의 생존율 증가.

콜린스는 "동물 모델에서 표적 RNA 치료법이 이처럼 의미 있는 결과를 보였다는 것은 이것이 프로게리아 치료에 큰 진전을 이룰 수 있다는 희망을 줍니다."라고 말했습니다.

그만큼 다른 연구국립암연구소(NIH) 암연구센터 소장인 톰 미스텔리 박사가 주도한 연구에서 90 – 95% 독성 프로게린 생성 RNA 감소 LB143이라는 약물로 치료한 후 다른 조직에서. Misteli의 연구실은 프로게린 단백질 감소가 간에서 가장 효과적이었고, 심장과 대동맥에서도 추가적으로 개선되었음을 발견했습니다.

우리는 이제 RNA 치료제를 사용하여 유해한 프로게린 단백질의 생성을 감소시키는 여러 가지 방법이 있다는 것을 알고 있습니다. 각 연구에서 마우스 모델에서 다양한 RNA 구간을 발견했는데, 이를 표적으로 삼았을 때 효과적인 치료 경로를 제공하여 결과적으로 이전 연구에서 로나파닙으로 치료한 마우스보다 훨씬 더 오래 산 프로게리아 마우스, 프로게리아 아동을 위한 FDA 승인 약물 중 유일한 약물입니다. 게다가 연구자들은 RNA 치료제와 로나파닙을 병용한 치료가 단독 치료보다 간과 심장의 프로게린 단백질 수치를 더 효과적으로 감소시킨다는 것을 발견했습니다.

“이 두 가지 매우 중요한 연구는 지금 우리에게 다가온 주요 발전 PRF 의료 책임자인 Leslie Gordon 박사는 "표적 프로게리아 치료 분야에서"라고 말했습니다. "저는 프로게리아가 있는 어린이를 위한 RNA 치료를 발전시키기 위해 이 훌륭한 연구 그룹과 함께 일하게 되어 기뻤습니다. 두 가지 모두 흥미로운 원리 증명 연구이며, PRF는 임상 시험을 향해 나아가는 데 기대감을 갖고 있습니다. 이러한 치료 전략을 적용합니다.

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Erdos, MR, Cabral, WA, 타바레즈, UL 등 허친슨-길포드 조로증 증후군에 대한 표적형 안티센스 치료 접근법. 내추럴 메드 (2021). https://doi.org/10.1038/s41591-021-01274-0

푸타라주, M., 잭슨, M., 클라인, S. 등 체계적인 스크리닝을 통해 허친슨-길포드 조로증 증후군에 대한 치료용 안티센스 올리고뉴클레오타이드를 찾아냅니다. 내추럴 메드 (2021). https://doi.org/10.1038/s41591-021-01262-4