치료 평가와 수명 연장 분야에서 흥미로운 연구 성과가 이루어졌습니다!

오늘 세계 최고의 심혈관 저널에 온라인으로 게재된 두 가지 흥미진진한 연구 업데이트를 여러분과 공유하게 되어 기쁩니다. 순환 (1):

프로게리아의 바이오마커

프로게리아를 유발하는 독성 단백질인 프로게린을 측정하는 새로운 방법이 PRF 공동 창립자이자 의료 책임자인 레슬리 고든 박사가 이끄는 팀에 의해 개발되었습니다. 혈장을 사용하여 프로게린 수치를 측정하는 이 바이오마커의 발견으로, 연구자들은 짧은 기간 내에 치료법이 임상 시험 참가자에게 어떤 영향을 미치는지 이해할 수 있습니다. 그리고 각 임상 시험의 여러 지점에서.

이 테스트는 임상 시험 과정을 최적화할 수 있습니다. 테스트 중인 치료의 효과에 대한 초기 정보 제공, 체중 증가, 피부과적 변화, 관절 수축 및 기능 등과 같은 다른 임상 시험으로 이어지는 리드인으로서, 이러한 모든 것은 나타나기까지 훨씬 더 많은 시간이 필요합니다. 프로게리아의 이러한 임상적 특징은 치료 효과에 대한 중요한 장기적 척도이며, 이제 치료 초기에 측정된 프로게린 수치로 보완됩니다. 이제 우리는 치료를 시작한 후 4개월 만에 치료 효과를 이해하거나, 불필요한 부작용을 피하기 위해 시험 참가자에게 이롭지 않을 수 있는 치료를 중단할 수 있습니다.

로나파닙으로 더 오래 살다

미래의 치료 및 치료법 발견을 가속화하는 것 외에도 이 새로운 혁신적인 프로게린 측정 방법은 프로게리아를 앓고 있는 어린이에게 로나파닙의 장기적 이점은 이전에 확인된 것보다 더 큽니다..

연구 데이터에 따르면 혈액 내 프로게린 수치가 낮을수록 생존 이점이 반영됩니다. 프로게리아 환자가 로나파닙을 더 오래 복용할수록 치료를 받는 것에서 얻는 생존 이점이 더 컸습니다. 프로게린 수치는 약물을 복용하는 동안 약 30-60% 감소했고, 10년 이상 치료를 받은 환자의 기대 수명은 평균 4.5년 증가했습니다. 평균 수명이 14.5년에서 거의 20년으로 30% 이상 증가!

“이 팟캐스트에서 공유된 가장 놀라운 이야기 중 하나”
– 세계적으로 유명한 심장 전문의이자 팟캐스트 진행자인 Carolyn Lam 박사 런(Run)의 순환, 이러한 흥미로운 결과를 이끌어낸 여정에서. 전체 인터뷰를 들어보세요 이 연구의 심오한 영향에 대해 Dr. Gordon으로부터 직접 들어보세요. 여기 ((6:41에서 시작).

그리고 6월에는 두 편의 사설이 실렸습니다. (2) 그리고 (3) 에 출판되었습니다 순환 이 바이오마커가 프로게리아를 앓는 어린이의 치료법과 완치법을 발전시키고 노화에 대한 이해를 높이는 데 매우 중요하다는 점을 강조합니다.

(1) 고든, LB, 노리스, W., 햄렌, S., 등. 허친슨-길포드 프로게리아 증후군 환자의 혈장 프로게린: 면역 검정법 개발 및 임상 평가. 순환, 2023

(2) 허친슨-길포드 프로게리아 증후군에서 심장 이상의 진행: 전향적 종단 연구.
올슨 FJ, 고든 LB, 스무트 L, 클라인만 ME, 게르하르트-허먼 M, 헤그데 SM, 무쿤단 S, 마호니 T, 마사로 J, 하 S, 프라카쉬 A.
순환. 2023년 6월 6일;147(23):1782-1784. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.123.064370. 2023년 6월 5일 Epub.

(3) 허친슨-길포드 프로게리아 증후군에서 프로게린과 심장 질환 진행을 탐지하는 쉽게 이용 가능한 도구.
Eriksson M, Haugaa K, Revêchon G.
순환. 2023년 6월 6일;147(23):1745-1747. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.123.064765. 2023년 6월 5일 Epub.