तीन अभ्यास प्रसिद्ध झाले जे आम्हाला प्रोजेरिया समजून घेण्याच्या आणि रोगाच्या उपचारांच्या जवळ आणतात

PRF-निधीत, UCLA संशोधकांनी प्रोजेरियासारखे माऊस मॉडेल घेतले आहे आणि प्रोजेरिया असलेल्या मुलांसाठी संभाव्य औषध उपचारांची चाचणी घेतली आहे. सायन्स फेब्रु.16 मध्ये प्रकाशित झालेल्या त्यांच्या अभ्यासात असे आढळून आले आहे की हे FTI औषध रोगाची काही लक्षणे सुधारते.

सप्टेंबरमध्ये प्रोजेरिया रिसर्च फाउंडेशनला हे जाहीर करताना आनंद झाला की PRF-निधीत संशोधकांनी प्रोजेरिया असलेल्या मुलांसाठी संभाव्य औषध उपचारांना समर्थन देणारे अभ्यास प्रकाशित केले होते - हे औषध दिल्यावर प्रोजेरिया पेशी सामान्य झाल्या (डिशमध्ये). चाचणीचा पुढील टप्पा प्राण्यांच्या मॉडेल्समध्ये आहे, आणि आम्हाला कळवण्यास आनंद होत आहे की विज्ञान फेब्रुवारी 16 मध्ये प्रसिद्ध झालेल्या एका अभ्यासात असे आढळून आले आहे की हे FTI औषध प्रोजेरिया सारख्या माऊस मॉडेलमध्ये रोगाची काही चिन्हे सुधारते. PRF ने UCLA संशोधक डॉ. लॉरेन फॉन्ग आणि डॉ. स्टीफन यंग यांना मुलांसह क्लिनिकल उपचार चाचण्यांच्या दिशेने या नवीनतम, महत्त्वपूर्ण पाऊलासाठी निधी मदत केली. अधिक तपशीलांसाठी येथे क्लिक करा या रोमांचक बातमीवर.

आणि वैज्ञानिक प्रकाशने सुरूच आहेत! PRF ने डॉ. डेल मॅक्क्लिंटॉक आणि PRF वैद्यकीय संचालक डॉ. लेस्ली बी. गॉर्डन यांच्यासमवेत डॉ. करीमा जबाली यांनी केलेल्या अभ्यासाला निधी दिला, जो नुकताच या आठवड्याच्या PNAS मध्ये प्रकाशित झाला होता. (नॅशनल ॲकॅडमी ऑफ सायन्सेसची कार्यवाही). प्रोजेरिया जनुक (ज्याला प्रोजेरिन म्हणतात) द्वारे उत्पादित दोषपूर्ण प्रथिने मुलांच्या रक्तवाहिन्यांच्या भिंतींच्या पेशींमध्ये तयार होतात असा या अभ्यासाचा निष्कर्ष आहे. हे आपल्याला दाखवते की, प्रोजेरिन आणि हृदयविकाराचा थेट संबंध आहे.

आणि शेवटचे पण निश्चितच नाही की, प्रोजेरियाचे जनुक शोधणाऱ्या डॉ. फ्रान्सिस कॉलिन्स यांच्या प्रयोगशाळेने पुढे जाऊन प्रोजेरिया उंदीर तयार केला आहे ज्यामध्ये मुलांप्रमाणेच अनुवांशिक दोष आहे. हे क्लासिक प्रोजेरिया माऊस मॉडेल गंभीर रक्तवहिन्यासंबंधी रोग दर्शविते, आणि प्रोजेरिया असलेल्या मुलांना हृदयविकार कसा विकसित होतो हे केवळ आमच्या समजून घेण्यासाठी महत्त्वाचे ठरेल, परंतु त्याहूनही महत्त्वाचे म्हणजे नवीन उपचार जसे की FTI आणि अनुवांशिक उपचारांच्या चाचणीसाठी उत्कृष्ट मॉडेल असतील. , आणि हे मॉडेल सर्वसाधारणपणे हृदय व रक्तवाहिन्यासंबंधी रोग शोधण्यासाठी देखील वापरले जाऊ शकते. आम्हाला सांगायला अभिमान वाटतो की आमचे वैद्यकीय संचालक डॉ. लेस्ली बी. गॉर्डन हे सहलेखक आहेत. अभ्यास या आठवड्याच्या PNAS मध्ये दिसून येतो.

दोन्ही पीएनएएस लेखांच्या प्रती प्रोसिडिंग्स ऑफ नॅशनल अकादमी ऑफ सायन्सच्या वेबसाइटवर आढळू शकतात. www.pnas.org

एका महिन्यात तीन अभ्यास - व्वा! आम्ही खरोखर बरा दिशेने स्वयंपाक करत आहोत. प्रोजेरिया असलेल्या मुलांना आणि जगभरातील हृदयविकाराने ग्रस्त लाखो लोकांच्या मदतीसाठी दररोज कठोर परिश्रम करणाऱ्या त्या सर्व संशोधकांचे आभार. आणि हे सर्व शक्य केल्याबद्दल कुटुंबे आणि मुलांचे आणि आमच्या सर्व देणगीदारांचे आभार.

एकत्र, आम्ही होईल बरा शोधा!