ही पहिलीच सबमिशन म्हणजे बारा वर्षांच्या संशोधन डेटाचा आणि ब्राउन युनिव्हर्सिटी आणि बोस्टन चिल्ड्रन्स हॉस्पिटलच्या भागीदारीतील चार PRF-निधीच्या क्लिनिकल चाचण्यांचा कळस आहे आणि हे धैर्यवान मुले आणि त्यांचे कुटुंबे तसेच तुम्ही – PRF च्या अद्भुत समुदायाने शक्य केले आहे. देणगीदारांचे.
आपण या रोमांचक बातम्यांबद्दल अधिक वाचू शकता येथे.
Eiger BioPharmaceuticals नवीन वर्षाच्या पहिल्या तिमाहीत सबमिशन पूर्ण करण्याच्या योजनांसह FDA पुनरावलोकनासाठी अर्जाचे पूर्ण भाग सतत सादर करेल. मान्यता ही मुले आणि तरुण प्रौढांना लोनाफर्निबमध्ये प्रवेश करण्यास सक्षम करेल - जे त्यांना मजबूत हृदय आणि दीर्घ आयुष्य देते - प्रिस्क्रिप्शनद्वारे, आमच्या क्लिनिकल चाचण्यांऐवजी, यूएस मध्ये आणि शक्यतो इतर देशांमध्ये देखील.
2019 संपवण्याचा आणि नवीन वर्षाची जोरदार सुरुवात करण्याचा किती सकारात्मक मार्ग आहे! प्रोजेरिया असलेल्या मुलांच्या आणि तरुण प्रौढांच्या जीवनावर अर्थपूर्ण प्रभाव पाडण्यासाठी आम्ही अथक परिश्रम केले आहेत आणि हे सबमिशन आम्हाला त्या ध्येयाच्या जवळ आणते.
तुम्हा सर्वांचे आभार संशोधनाला पाठिंबा दिल्याबद्दल ज्याने आम्हाला केवळ या महत्त्वाच्या बिंदूवर आणले नाही तर या असामान्य मुलांना शेवटी बरे करणाऱ्या नवीन औषधांचा शोध घेण्याचे काम सुरू ठेवण्याची परवानगी दिली.

बोस्टनला त्यांच्या नवीनतम क्लिनिकल चाचणी भेटीदरम्यान झोई आणि कार्ली त्यांचे लोनाफर्निब उपचार घेत आहेत.