दिवस आला आहे: प्रथम-प्रोजेरिया उपचारांसाठी एफडीएची मान्यता!

ब्रेकिंग, रोमांचक बातमी! 20 नोव्हेंबर 2020 रोजी, PRF ने आमच्या ध्येयाचा एक महत्त्वाचा भाग साध्य केला: लोनाफर्निब, प्रोजेरियासाठीचा पहिला उपचार, याला FDA ची मान्यता मिळाली आहे.

प्रोजेरिया आता पेक्षा कमी सामील होतो FDA-मंजूर उपचारांसह दुर्मिळ आजारांपैकी 5%.* यूएस मधील प्रोजेरिया असलेली मुले आणि तरुण प्रौढ आता क्लिनिकल ट्रायल ऐवजी प्रिस्क्रिप्शनद्वारे लोनाफर्निबमध्ये प्रवेश करू शकतात.

13 वर्षांच्या स्थिर संशोधनामुळे हा महत्त्वाचा टप्पा गाठला गेला आहे चार क्लिनिकल चाचण्या, हे सर्व PRF द्वारे समन्वयित, धाडसी मुले आणि त्यांच्या कुटुंबियांद्वारे शक्य झाले आहे आणि PRF च्या देणगीदारांच्या अद्भुत समुदायाने आपल्याद्वारे निधी दिला आहे.

आम्ही बोस्टन चिल्ड्रन हॉस्पिटल, हॅस्ब्रो चिल्ड्रन हॉस्पिटल, ब्रिघम आणि वुमेन्स हॉस्पिटल, ब्राउन युनिव्हर्सिटी, बोस्टन युनिव्हर्सिटी आणि नॅशनल इन्स्टिट्यूट ऑफ हेल्थ येथील जागतिक दर्जाच्या प्रोजेरिया संशोधन संघांचे देखील आभारी आहोत. PRF-समर्थित क्लिनिकल चाचण्यांना लोनाफर्निबचा मोफत पुरवठा करणारे फार्मास्युटिकल भागीदार देखील महत्त्वपूर्ण होते, ज्यात शेरिंग-प्लॉ, मर्क ** (यूएस आणि कॅनडाबाहेर MSD म्हणून ओळखले जाते) आणि आयगर बायोफार्मास्युटिकल्स यांचा समावेश आहे, त्यांनी प्रोजेरिया संशोधनात प्रगती केली. या विलक्षण नवीन उंचीवर.

आयगर येथील आमचे भागीदार जगभरातील प्रोजेरिया आणि प्रोजेरॉइड लॅमिनोपॅथीची प्रक्रिया असलेल्या रूग्णांसाठी लोनाफर्निबमध्ये सतत प्रवेश प्रदान करण्यासाठी वचनबद्ध आहेत आणि त्यांनी लोनाफर्निबच्या प्रवेशास समर्थन देण्यासाठी सेवा स्थापित केल्या आहेत. आयगर वनकेअर, तसेच यूएस बाहेरील रूग्णांसाठी आयगरच्या मॅनेज्ड ऍक्सेस प्रोग्रामद्वारे युरोपियन मेडिसिन एजन्सी (EMA) लोनाफार्निबचे पुनरावलोकन अद्याप चालू आहे, 2021 च्या उत्तरार्धात EMA मंजुरीबाबत निर्णय अपेक्षित आहे.

आम्हाला या महत्त्वाच्या टप्प्यावर आणलेल्या संशोधनाला पाठिंबा दिल्याबद्दल सर्वांचे आभार. तुमचा सततचा पाठिंबा आम्हाला या विलक्षण मुलांसाठी उपचारासाठी पुढे जाण्याची परवानगी देतो.

सुट्टीचा हंगाम सुरू करण्याचा आणि हे आश्चर्यकारकपणे समाप्त करण्याचा खरोखरच एक उल्लेखनीय मार्ग आहे आव्हानात्मक वर्ष

आमच्या प्रेस प्रकाशनासाठी येथे क्लिक करा जे या ऐतिहासिक बातमीबद्दल अधिक तपशील प्रदान करते.

*300 दुर्मिळ रोग ज्यांना FDA-मान्य उपचार आहे (https://www.rarediseases.info.nih.gov/diseases/FDS-orphan-drugs)/7,000 दुर्मिळ रोग ज्यासाठी आण्विक आधार ज्ञात आहे (www.OMIM.org) =4.2%

** PRF शेरिंग-प्लो/मर्क R&D च्या शास्त्रज्ञांच्या महत्त्वपूर्ण योगदानाची कबुली देऊ इच्छितो ज्यांनी समर्थन केले एचजीपीएसच्या प्रीक्लिनिकल मॉडेल्समध्ये लोनाफर्निबचे मूल्यांकन आणि प्रोजेरियाच्या रूग्णांमधील क्लिनिकल अभ्यास दोन्ही. या डब्ल्यू. रॉबर्ट बिशप, जॉन पिविन्स्की, सेसिल पिकेट आणि कॅथरीन स्ट्रॅडर यांच्या नेतृत्वाखालील संघाने फार्माकोकाइनेटिक / फार्माकोडायनामिक अभ्यास, ऑप्टिमाइझ्ड औषध निर्मिती आणि या संपूर्ण अभ्यासामध्ये पुरेशा औषध पुरवठ्याचा विमा उतरवला. या संघातील सदस्यांचा समावेश आहे: सुसान अर्बक, आर्ट बर्टेलसेन, ॲलन कूपर, एमिली फ्रँक, डेव्हिड हॅरिस, जॉर्जियाना हॅरिस, पॉल किर्शमीयर, मिंग लिऊ, जिन-किओन पै, रॉबर्ट पॅटन, पॉल स्टॅटकेविच, ग्रेग स्झपुनर, बोहदान यारेम्को, पॉल झवोड्नी आणि याली झू.